国研CAR-T新药PA3-17拟纳入突破性治疗

在人类与癌症抗争的漫长历史中，每一次新的治疗技术的出现都如同黑暗中的一丝曙光，为无数患者的生存带来了希望。近年来，CAR-T细胞疗法凭借其独特的治疗机制和显著的疗效，成为了癌症治疗领域的一颗新星。

关于CAR-T细胞疗法

嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法是免疫疗法的一种。这种疗法有时被称为"活体药物"，它像所有的免疫疗法一样，依靠免疫细胞来识别和破坏癌细胞。

T细胞是免疫系统的重要组成部分，能够识别并攻击异常细胞。为了提高T细胞的抗癌能力，研究人员从患者血液中收集T细胞，并在实验室进行基因改造。在这个过程中，T细胞被修饰以产生特殊的嵌合抗原受体（CAR）。嵌合抗原受体（CAR）带来了两个关键变化：

1.使T细胞能能够"识别"以前无法识别的癌细胞表面抗原；

2.激活T细胞的杀伤功能。

也就是说，CAR-T疗法赋予了免疫系统原本不具备的癌细胞精准定位能力。

CAR-T疗法已被证明对血液系统恶性肿瘤非常有效。自2017年全球首款CAR-T细胞疗法获批以来，CAR-T细胞疗法已成为治疗复发或难治性血液系统恶性肿瘤的重要治疗方式之一。在那之后，多款CAR-T细胞产品接连获批上市，适应症均为血液肿瘤。

在国内，也有多家企业的CAR-T细胞疗法产品获批上市。这些产品的上市为国内癌症患者提供了更多的治疗选择，也标志着我国在CAR-T细胞疗法领域取得了重要的突破。

国产CD7 CAR-T细胞疗法为复发/难治性T细胞白血病患者带来新希望

PA3-17注射液是国内药企研发的一款自体CD7-CAR-T产品。8月7日，国家药监局药品审评中心（CDE）显示：PA3-17注射液拟纳入突破性治疗，用于成人复发/难治性T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤（r/rT-ALL/LBL）。

T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤（T-ALL/LBL）是儿童及青年中急性淋巴细胞白血病中的一种常见类型，具有高度侵袭性，患者预后较差，迫切需要更有效的治疗方法。PA3-17注射液的出现为这些患者带来了新的希望。

苏州大学附属第一医院开展的一项研究回顾性分析了12例接受PA3-17注射液治疗的R/R T-ALL/LBL患者中的安全性和有效性。

结果显示：67%（8/12）的患者达到客观缓解，其中6例完全缓解（CR），2例部分缓解（PR）。

骨髓浸润患者：57%（4/7）达到形态学完全缓解，43%（3/7）达到微小残留病（MRD）阴性完全缓解。

髓外病变患者：67%（6/9）对治疗有反应，其中4例为完全缓解（CR），2例部分缓解（PR）。

这项研究中，有5例患者接受巩固性异基因造血干细胞移植（allo-HSCT），3例在末次随访时仍保持无病生存。

典型案例

一名既往接受过干细胞移植且肿瘤负荷较大（＞7cm）的患者，在接受PA3-17注射液治疗后28天即达到完全缓解，6个月后成功接受二次移植。

除了血液系统恶性肿瘤，CAR-T细胞疗法在实体瘤治疗领域也展现出了一定的潜力。然而，与血液系统恶性肿瘤相比，实体瘤的治疗更为复杂。实体瘤具有独特的肿瘤微环境，其中存在多种免疫抑制因素，会影响CAR-T细胞的活性和功能。

为了克服这些挑战，研究人员正在不断探索新的策略。目前，已经有一些临床试验正在进行中，评估CAR-T细胞疗法在实体瘤治疗中的安全性和有效性。甚至有产品已经提交上市申请，相信不久之后，CAR-T疗法将造福于实体瘤患者。

副作用

与大多数癌症疗法一样，CAR-T细胞疗法也有副作用。副作用可能包括：

1.细胞因子释放综合征(CRS)，一种严重的免疫系统反应，可导致死亡。

2.明显但通常是暂时的神经副作用，如意识模糊、癫痫发作和说话或行走困难。

3.暂时性血液疾病，如贫血和低血小板计数。

4.感染的风险增加，尤其是在治疗的最初几周之后

结语

CAR-T细胞疗法作为一种新型的癌症治疗方法，为癌症患者提供了新的选择。目前，科学家们正在努力开发下一代方法，以减少副作用，减少甚至消除癌症复发。并且，研究人员正着力拓展癌症靶点范围，将更多血液肿瘤及实体瘤纳入治疗范畴。相信未来的CAR-T细胞疗法将针对癌细胞中的多个抗原进行打击，使肿瘤无法逃脱治疗。期待CAR-T疗法在癌症治疗领域发挥更加重要的作用，为人类战胜癌症做出更大的贡献。