2025年8月8日全球新药进展早知道

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药物研发进展

1. 礼来口服减肥药III期临床成功，计划申报上市

8月7日，礼来发布了其每日一次口服胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂orforglipron，在针对肥胖或超重成年人的首个关键性III期临床试验ATTAIN-1中取得了积极的顶线结果。ATTAIN-1试验在全球多个国家进行，共招募了3127名肥胖或超重并至少伴有一项体重相关合并症（如高血压或心血管疾病）的成年受试者，但不包括糖尿病患者。试验结果显示，在72周时，所有三个剂量的orforglipron均达到了主要终点和所有关键次要终点，展现出具有临床意义的体重减轻效果。服用最高剂量36毫克orforglipron的受试者平均体重减轻了12.4%。12毫克组平均体重减轻9.3%，6毫克组平均体重减轻7.8%，而安慰剂组的平均体重仅减轻0.9%。礼来计划在2025年底前向全球监管机构提交orforglipron的上市申请。

2. First-in-class脑瘤新药在美国获批，华润三九拥有国内权益

当地时间 8 月 6 日，Jazz Pharmaceuticals 公司宣布，美国 FDA 已批准其 Dordaviprone 上市，用于治疗 1 岁及以上成人和儿童复发性 H3 K27M 突变弥漫性中线胶质瘤患者。这是首款获批用于该患者群体的治疗药物。该药的获批时间比其预定的 PDUFA 日期提前了 12 天。Dordaviprone 是一种口服、可穿透血脑屏障的小分子药物，能够靶向线粒体蛋白酶 ClpP 和多巴胺受体 D2（DRD2）。该药最初由美国 Chimerix 公司开发。早在 2020 年，华润三九就获得了 ONC201 在大中华区的独家开发、生产与商业化权益。2025 年 3 月，Jazz 宣布以约 9.35 亿美元收购 Chimerix，从而将 Dordaviprone 纳入麾下。

3. 阿斯利康「本瑞利珠单抗」国内获批新适应症

8 月 7 日，阿斯利康宣布，其中国首个呼吸生物制剂凡舒卓®（英文商品名：Fasenra®，通用名：本瑞利珠单抗注射液）新适应症在中国正式批准，用于儿童（6 至＜12 岁）重度嗜酸粒细胞性哮喘（SEA）的维持治疗。此次批准是基于全球多中心、开放标签的 TATE III 期临床试验的积极结果。这是是一项在美国和日本开展的开放标签 III 期临床研究，旨在评估本瑞利珠单抗在 6-11 岁 SEA 儿童患者中的药代动力学（PK）、药效学（PD）及长期安全性。

4. 正大天晴小分子创新药「罗伐昔替尼」纳入突破性治疗品种

8月7日，正大天晴宣布其1类新药罗伐昔替尼片（rovadicitinib，TQ05105）被中国国家药监局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种，用于慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的治疗。罗伐昔替尼为一款JAK/ROCK双重小分子抑制剂。目前，其用于治疗中高危骨髓纤维化（MF）在中国处于上市审评阶段；慢性移植物抗宿主病的治疗在中国处于3期临床研究阶段，在美国已获准开展2期临床。

5. Viking启动GLP-1/GIP激动剂两项三期临床

近期，Viking Therapeutics在clinical trials网站上，登记了两项其的GLP-1/GIP双重激动剂药物VK2735注射版本的三期临床试验。第一项为在无糖尿病人群中，启动一项减重的三期临床研究NCT07104500（ VANQUISH 1)，该临床将于2025年6月启动，计划入组1100例患者。第二项为在糖尿病人群中，启动一项减重的三期临床研究NCT07104383（ VANQUISH 2)，该临床将于2025年6月启动，同样计划入组1100例患者。

6. 礼来移除多条临床研发管线，涉及疼痛、自免等领域

根据礼来Q2电话会议，该公司已宣布淘汰多个处于不同开发阶段的项目。在止痛药领域，礼来放弃了其曾于2019年从Centrexion Therapeutics公司授权引进的非阿片类止痛药候选药物CNTX-0290（mazisotine)。在自身免疫和炎症性疾病领域，移除了一款Kv1.3拮抗剂LY3972406，该药来自D. E. Shaw Research公司，礼来曾为此支付6000万美元的预付款，并在2022年启动了针对银屑病的二期试验。另一款被剔除的一期管线候选药物是LY3839840，该药是礼来在2020年与Sitryx公司签署协议获得的。此外，针对SCAP的siRNA候选药物LY3885125也被移除出其一期管线。

7. 缓解率超95%！Genmab双抗组合疗法达3期临床主要终点

8月8日，Genmab宣布了3期临床试验EPCORE FL-1取得积极结果。该研究评估了皮下注射双特异性抗体epcoritamab联合利妥昔单抗和来那度胺（R2方案）与单用R2方案在治疗复发或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者中的疗效。研究达到总缓解率（ORR，p<0.0001）和无进展生存期（PFS，HR=0.21，p<0.0001）的双重主要终点，在两个终点上均表现出具有统计学意义和临床意义的改善，使疾病进展或死亡风险降低了79%。相关数据将提交至第67届美国血液学会（ASH）年会展示，并将作为全球监管申报的基础。此外，美国FDA已受理epcoritamab联合R2方案的补充生物制品许可申请（sBLA），适用于接受过至少一种系统治疗后的R/R FL患者，这一申请同时获得优先审评资格。

行业资讯

1. mRNA新锐完成1.53亿美元B轮融资

8月8日，Strand Therapeutics宣布完成1.53亿美元的B轮融资。本轮融资获得的资金将用于推进Strand的研发管线。其中研发进度最快的项目为STX-001，这是一款可编程mRNA疗法，可在肿瘤微环境中直接表达细胞因子白介素-12（IL-12）。公司近期在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了该药用于晚期实体瘤患者的初步1期临床试验数据，结果显示出现多例患者获得RECIST评估标准下的临床缓解（包括完全缓解和完全代谢缓解），多例患者疾病长期稳定，以及在耐药患者中展现出良好的安全性。