2025年8月7日全球新药进展早知道

来自智慧芽Eureka Agent平台

药物研发进展

1. Vertex第三代Nav1.8二期临床失败，股价大跌20%

8月4日，Vertex发布二季度财报，营业收入29.6亿美元，净利润11.7亿美元，囊性纤维化（CF）印钞机持续开动，账上现金已高达120亿美元。2024年4月，Vertex以49亿美元收购Alpine，获得自免新药新一代TACI-Fc。除了CF管线和TACI-Fc，Vertex另一个重要布局方向为止痛领域的Nav1.8抑制剂，其中VX-993为第三代Nav1.8抑制剂。不过此次公布的最新数据，VX-993在拇外翻矫正术急性疼痛的二期临床中没有达到主要终点。受此消息影响，Vertex当天股价大跌20%，市值跌破千亿美元。

2. 诺和诺德宣布放弃两款减肥药

诺和诺德刚公布了二季度财报，有喜有忧。减肥药司美格鲁肽目前销售166.83亿美元，略微超过药王K药151亿美元，截至目前，成为新一届的药王。同时宣布放弃了两种治疗肥胖症的药物。在此次调整中，终止了其每周一次的GLP-1/GIP共激动剂类似物NNC0519-0130的进一步开发。尽管该药物在今年六月完成的针对超重或肥胖患者的II期研究中，达到了其主要目标，即在36周后所有剂量组均显示出相对于安慰剂统计学意义上的显著体重减轻，但公司仍因管线考量决定不再推进该体重管理项目。在此次管线清理中，诺和诺德还放弃了INV-347，这是从2023年收购Inversago Pharma获得的下一代CB1受体阻滞剂。

3. 迪哲医药LYN/BTK双靶点抑制剂DZD8586获美国FDA快速通道认定

8月6日，迪哲医药宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予公司自主研发的全球首创、可完全穿透血脑屏障的非共价LYN/BTK双靶点抑制剂DZD8586"快速通道认定"（Fast Track Designation，FTD），用于既往接受过至少两线治疗（包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂）的复发难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成年患者。DZD8586是迪哲自主研发的全球首创LYN/BTK双靶点抑制剂，可同时阻断BTK依赖性和非依赖性BCR信号通路，抑制降解剂的耐药突变，并对TEC家族其他成员具有高选择性。

4. 辉瑞终止开发8个临床项目，现有GLP-1产品全部放弃

8月5日，辉瑞在公布2025第二季度业绩的同时，同时更新了其管线信息，有8个临床项目被终止，包括PROTAC药物vepdegestrant的两项联合试验；GLP-1R激动剂PF-06954522的I期研究，这是辉瑞在临床阶段仅存的GLP-1独苗；以及收购Seagen而来的B7-H4 ADC的I期研究。

5. 恒瑞重磅ADC获FDA孤儿药资格

8 月 6 日，恒瑞发布公告，称瑞康曲妥珠单抗联合阿得贝利单抗化疗用于胃癌或胃食管结合部腺癌适应症获得美国 FDA 授予的孤儿药资格认定。瑞康曲妥珠单抗是一款 HER2 ADC，可通过与 HER2 表达的肿瘤细胞结合并内吞，在肿瘤细胞溶酶体内通过蛋白酶剪切释放毒素，诱导细胞周期阻滞从而诱导肿瘤细胞凋亡。2025 年 5 月，该产品在国内获批上市。截至目前，瑞康曲妥珠单抗相关项目累计研发投入约 12.5915 亿元。

6. 迈威生物靶向CDH17的ADC在中国和美国申报临床

迈威生物近日宣布，其自主研发的靶向CDH17的抗体偶联药物（ADC）（研发代号：7MW4911）的临床试验申请获中国国家药品监督管理局（NMPA）受理和美国FDA受理。7MW4911是靶向钙黏蛋白 17（CDH17）的ADC创新药，采用CDH17高特异性单抗Mab0727、新型可裂解连接子、以及为克服多药耐药机制设计的专有DNA拓扑异构酶I抑制剂MF-6载荷。其中，MF-6通过卓越的血浆稳定性、可控的药物释放及强效旁观者效应，显著增强抗肿瘤活性。

7. 超70%完全缓解患者2年无癌！膀胱癌创新疗法公布3期临床结果

8月6日，UroGen Pharma公司宣布，其丝裂霉素溶液Zusduri在治疗复发性低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）成人患者的3期临床试验ENVISION中获得积极结果。Kaplan-Meier方法估算结果显示，在三个月时达到完全缓解（CR）的患者中，24个月的缓解持续率为72.2%（95% CI：64.1%，78.8%）。本次分析中三个月CR后的中位随访时间为23.7个月，中位缓解持续时间尚未达到。

行业资讯

1. 市值58亿美元！诺华拟收购Avidity Biosciences

8月6日，Avidity Biosciences（NASDAQ:RNA）股价迅速飙升了26%，有报道称诺华公司正在对这家罕见疾病研发公司进行收购。据英国《金融时报》周三援引知情人士的话说，诺华（NYSE:NVS）最近几周表示对Avidity（NASDAQ:RNA）感兴趣。Avidity的最新市值为58亿美元。无法保证任何协议都会取得成果，谈判被描述为处于早期阶段。诺华和Avidity拒绝向英国《金融时报》发表评论。Avidity的竞争对手Dyne Therapeutics（NASDAQ:DYN）的股价也因诺华收购的消息而上涨7.5%。Avidity专注于开发抗体寡核苷酸偶联物（AOC），Dyne正在推进与竞争对手类似的治疗方法。