告别尿频尿痛！ 1次干细胞输注，超半数患者病灶缩小或消失！

间质性膀胱炎(IC)是一种慢性泌尿系统疾病，其特征包括盆腔疼痛、尿急、尿频和夜尿。许多IC患者还患有盆腔内外的多种合并症和疾病，包括子宫内膜异位症、IBS、纤维肌痛、类风湿性关节炎甚至哮喘。

有研究表明，造成这些合并症/疾病的潜在原因可能包括尿路上皮屏障功能的改变、神经源性炎症、自身免疫参与，还可能涉及不同盆腔器官之间的相互作用。

目前IC治疗方案主要侧重于症状管理，例如口服药物、膀胱灌注、神经刺激和尿道电灼疗法。这些治疗通常只能暂时缓解症状，导致高复发率，其中大部分患者还会遭受持续疼痛和不适等副反应。

因此，迫切需要能够针对IC潜在病理生理机制的治疗方案。近年来，干细胞疗法因其强大的免疫调节作用和再生潜力，成为治疗IC等涉及慢性组织损伤和免疫失调疾病的有力候选方案。

近日，《Stem Cells Translational Medicine》报道了一项人类胚胎干细胞来源的间充质干细胞疗法（MR-MC-01）治疗IC患者的安全性和有效性I/IIa期临床试验。结果显示，该疗法不仅能缓解症状，还能促进间质性膀胱炎的结构修复。

患者筛选：共纳入22名IC患者（均伴有Hunner病变），其中6名参与I期研究，16名参与IIa期研究（6名参与者退出原因均非不良反应）。在16名IIa期参与者中，12名被分配至MR-MC-01组，4名被分配至安慰剂组。

研究设计（图AB）：I期试验中，3名患者接受低剂量MR-MC-01（2.0*107）治疗，未观察到剂量限制性毒性（DLT）后，另3名患者接受高剂量（5.0*107）治疗；IIa期试验中，12名患者接受MR-MC-01治疗，4名患者接受安慰剂治疗。

治疗方法（见下图）：使用膀胱镜通过黏膜下将MR-MC-01注射至Hunner病变周围膀胱壁20个部位。安慰剂组以相同方式注射等量生理盐水，以确保盲法，每位受试者共注射10 cc。

安全性结果：I期临床试验中，6名受试者均出现了轻微不良事件（TEAE），包括膀胱疼痛和手术不适，这些症状均无需干预即可缓解，调查显示均与研究药物无关，未观察到DLT。

IIa期临床试验中，MR-MC-01组发生了5起TEAE，未观察到严重的药物相关不良事件。安慰剂组发生了4起TEAE，其中1起为严重TEAE（移行细胞癌），该病例经经尿道切除术成功治愈，与研究药物无关。

IC问卷(ICQ)评分：术后6个月，MR-MC-01组的ICQ评分较基线平均下降了-5.50±6.93分，安慰剂组则下降了-3.00±7.35分，与安慰剂组相比有显著改善（图3A）。

疼痛和尿频(PUF)量表评分结果：术后6个月，MR-MC-01组PUF评分较基线平均下降了-4.75±5.53分，安慰剂组仅下降了-2.25±4.43分，与安慰剂组相比有显著改善（图3B）。

这些改善表明，MR-MC-01移植可以更明显地缓解IC临床症状。

夜间排尿频率：6个月时，MR-MC-01组患者夜间排尿频率平均减少-0.64±1.20次，安慰剂组患者夜间排尿频率平均增加+1.42±1.10次。夜尿次数减少反映了膀胱功能显著改善（图3C）。

整体反应评估(GRA)：6个月时，MR-MC-01组 41.67%患者报告显示中度至显著改善，而安慰剂组仅有25%。这一改善表明，MR-MC-01可能为IC患者，尤其是对常规疗法无反应患者，带来显著的症状缓解益处（图3D）。

膀胱镜检查结果：MR-MC-01组12名患者中，有8名在6个月时Hunner病变减少或完全消退，安慰剂组则无显著变化。表明MR-MC-01可能有助于IC患者膀胱病变部位的愈合或缓解，相对于标准治疗具有潜在治疗优势（图4）。

总 结：上述研究证实，MR-MC-01不仅安全且耐受性良好，还显著改善了IC患者临床症状和生活质量，尤其是对常规治疗无效的Hunner病变患者。未来应深入探索其潜在作用机制，并侧重于更大规模的多中心试验，以证实这些发现并优化治疗方案。

参考资料：

【1】Lori A Birder.Pathophysiology of interstitial cystitis.First published:30 May 2019.10.1111/iju.13985.

【2】Yoon Soo Kyung et al.A single-center, phase 1/2a trial of hESC-derived mesenchymal stem cells (MR-MC-01) for safety and efficacy in interstitial cystitis patients.Stem Cells Translational Medicine, Volume 14, Issue 5, May 2025, szaf018,https://doi.org/10.1093/stcltm/szaf018.

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