「建立商保创新药目录,将有利于进一步明确基本医保的保障边界,给商业健康保险留出更多的发展空间。同时有利于发挥基本医保在数据专家管理政策等方面的优势,为商业健康保险提供公共服务。」
7月初,全球首位被CAR-T细胞免疫疗法治愈的白血病患儿Emily Whitehead在社交媒体发布照片并配文「昨天是癌症康复 13 周年,今天又迎来了 20 岁生日,双喜临门!」
13年前,这个身患急性淋巴白血病的小女孩在生命垂危之际接受了CAR-T细胞免疫疗法,她也是全球首个接受试验性CAR-T细胞免疫治疗的儿童。接受治疗后,结果显示,Emily体内的癌细胞彻底消失。从2003年到2023年,她每年都会用拍照打卡的形式纪念自己又平安长大了一岁。这些照片不仅记录着她的成长,也记录着CAR-T疗法的疗效以及为患者点亮了生的希望。
这种治疗方法是目前治疗癌症尤其是血液癌最有希望的疗法之一。它通过编辑改造患者自身的免疫细胞,使其能精准识别并杀灭癌细胞,创造了一个又一个生命奇迹。
公开资料显示,2017年,FDA批准了两款细胞疗法诺华的Kymriah和吉利德的Yescarta上市。这一年被称为CAR-T细胞治疗的「元年」。4年后,到2021年,中国 CAR-T 细胞疗法迎来商业化「元年」,两款海外引进产品相继获批上市,国产 CAR-T 细胞疗法开启商业化进程。
截至2025年4月30日,全球共有12款CAR-T细胞药物相继上市,中国市场共有5款CAR-T细胞药物上市。
为了让更多患者享受到这种高效精准的治疗方案,国内越来越多的公立医院开始纷纷设立「CAR-T细胞治疗门诊」。有分析人士指出,这不仅是一个诊室的挂牌,更标志着CAR-T这项高精尖的前沿技术正在从科研高地加速走向临床常规诊疗中。
目前,哪些公立医院已经率先迈出了「CAR-T细胞治疗门诊」设立这一步?CAR-T细胞治疗单价昂贵的问题又应该如何解决?国家医保局首次设立商业健康保险目录能否提升细胞疗法可及性的想象空间?
多家公立医院成立
「CAR-T细胞门诊」
公开资料显示,已经有多家公立医院率先开展了CAR-T细胞治疗,也有医院专门成立「CAR-T细胞治疗门诊」,为患者提供个性化服务。
2021年,华中科技大学同济医学院附属同济医院的周剑峰教授团队在中南地区完成首例CAR-T药物治疗。2021年6月,阿基仑赛注射液在中国上市,3个月后,周剑峰团队将其引入临床,成功帮一位伴有P53难治性淋巴瘤患者缓解症状。事实上,早在2015年,该团队就曾完成了华中地区首例白血病的CAR-T治疗。
同年11月,四川省肿瘤医院林桐榆教授团队在西南地区率先将CAR-T细胞治疗应用于临床治疗,属于国内第一批开出CAR-T临床处方的医院。患者接受CAR-T治疗并顺利出院,后续进行了院外随访,治疗团队随时和患者保持密切联系,指导其随诊和不良反应处理。
同时,还有多家医院成立「CAR-T细胞免疫治疗门诊」,推动医疗新质生产力。2024年5月,华中科技大学附属协和医院宣布华中地区首个CAR-T细胞免疫治疗门诊启用。并表示,该门诊将会致力于推动CAR-T细胞免疫治疗的深入研究与临床应用,同时整合多学科专家资源,为患者提供个体化、精准化的诊疗方案,以此加速推进医疗新质生产力转化平台建设。
据悉,该院的CAR-T细胞免疫治疗门诊设在协和医院门诊楼7楼7B101诊室,每周一至周五均有协和多学科专家联合坐诊,多学科团队涵盖了细胞治疗、血液肿瘤学、免疫疾病学、医学影像、病理学以及重症医学等多个领域。
2025年6月,解放军总医院第一医学中心发布通知宣布「CAR-T细胞诊疗中心」,并同步开设国内首个「CAR-T细胞治疗多学科门诊并开诊」,这表明细胞治疗正在迈入多学科协作新时代。
据介绍,这次开诊的「CAR-T细胞治疗多学科门诊」由生物治疗科牵头,联合血液病科、肿瘤内科、风湿免疫科、肾脏病医学部、妇产科、眼科、皮肤科、介入放射科等九大专科,打造「一站式」跨科诊疗平台。
上海瑞金医院也设有「CAR-T治疗专病门诊」,这是全国首个聚焦于复发难治淋巴瘤的「CAR-T细胞免疫治疗专病门诊」。通过联合细胞免疫治疗多学科会诊,该门诊不断优化复发难治血液肿瘤患者的个性化的免疫治疗全程化管理综合治疗模式、不良反应优化处理、生存预测与复发后机制探索。
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「CAR-T细胞门诊」需多学科协作
对于公立医院而言,成立多学科中心不是选择,而是必需。这与CAR-T技术的复杂性、流程的高要求、安全风险管控和长期跟踪疗效等性质密切相关。
CAR-T不单单是一种「药物」,更是一项系统工程。该工程涵盖了从细胞制备的工业级标准,到CRS的分钟级响应,再到疗效的十年期追踪,每一步都依赖资源集中化、团队专业化、管理标准化等等。也正是这些原因,CAR-T细胞门诊需要打破资源边界,多学科协同,整合各科室优质资源。
细胞药物可以分为自体和通用型疗法,目前上市的CAR-T细胞药物均为自体产品。以自体CAR-T细胞药物为例,自体 CAR-T 产品需要从患者体内提取自身 T 细胞,在体外修饰加工,扩增,然后回输体内治疗等,且全程依赖GMP级细胞工厂与-196℃冷链物流。这一过程制备周期长,且制备工艺复杂且要求高、需要个性化定制。
瑞金医院血液科主任医师王黎教授此前接受媒体采访时曾指出,CAR-T治疗的全流程管理至关重要,特别是T细胞采集期、CAR-T回输前后等关键节点的精细化管理,能够显著提升疗效。
此外,CART团队根据患者具体情况制定个性化桥接策略及维持治疗方案的思路,为高危患者争取更大的治愈可能。
细胞治疗伴随着严重的副作用,比较突出的不良反应是细胞因子释放综合征(CRS)和脱靶效应等不良反应(ICANS)。有数据显示,在CAR-T细胞回输后,CRS通常在2-7天达到高峰,病程可持续长达3周。所有级别CRS发生率约为42%-100%,其中≥3级CRS发生率为0%-46%。
在接受治疗住院期间,必须密切监测和及时干预这些症状,由多学科团队(包括血液科、ICU、神经科等)24小时协同应对是更理想的状态。各科室通力合作处理不良反应,让患者在更安全可靠的环境下接受治疗。
总之,成立细胞治疗多学科中心可以整合各科室资源,协同实现全流程管理,集中病例、通过标准化毒性管理降低重症发生率、规模化运营减少综合医疗成本、综合评估疗效和潜在风险,进一步保障了细胞治疗的安全性和有效性。
上文提到,解放军总医院第一医学中心通过成立「CAR-T细胞诊疗中心」,并同步开设「CAR-T细胞治疗多学科门诊并开诊」,提高CAR-T细胞药物的治疗质量和患者受益程度。这种多学科模式也有助于CAR-T细胞疗法从血液系统肿瘤逐步拓展至实体肿瘤、自身免疫系统疾病、神经系统疾病等等。
与医保目录并行
商保目录或为高值创新药提供新出口
公立医院正以多学科协作(MDT)模式,为CAR-T细胞疗法打通临床落地的「最后一公里」。然而,动辄百万元级的费用仍是患者用上细胞药物的拦路虎。
根据相关报道,CAR-T细胞治疗Yescarta、Kymriah等产品在国外的定价普遍在35万美元和50万美元之间。在中国,CAR-T细胞治疗的价格通常在百万元人民币左右,具体价格取决于不同的产品和医院。国内复星凯特和药明巨诺的定价分别为120万元和129万元,相对较便宜的细胞药物是合源生物的纳基奥仑赛注射液,其售价约为99.9万元。
费用曾让细胞药物经历四次医保谈判折戟,也让普通患者望而却步。受困于「50万不谈、30万不进」的隐形门槛,CAR-T细胞疗法始终与基本医保目录无缘。最近的一次是2024年,截止至第四轮谈判,CAR-T药物各企业代表均缺席。
今年,这种境遇可能迎来新的转机。2025年7月11日,国家医保局正式启动新一年医保目录调整工作。与往年不同,本次首次增设「商业健康保险创新药品目录」(以下简称为「商保目录」),与基本医保目录同步开放申报,为CAR-T等高值创新药开辟独立的支付通道。
商保目录的诞生直击中国医药创新领域的痛点,即高价创新药的支付困境。商保目录定位清晰,聚焦于 「超出保基本定位、创新程度高、临床价值显著」的药品,比如5年内上市的独家新药或治疗罕见病的独家药品。
这些新药基本医保不予支付,商保目录为其提供了全新的支付通道,这种灵活的机制为不同层级的创新药提供了精准对接渠道。根据政策,入选的药品享受「三除外」特殊待遇,即不计入基本医保自费率指标;不纳入集采中选可替代品种监测范围;相关病例可不纳入按病种付费(DRG/DIP)范围。
此前,CAR-T也在商业保险支付方面已经做了一些初步尝试,包括使用惠民保,也有百万医疗险、高端医疗险、特药险等产品。
国家医疗保障局医药服务管理司司长黄心宇此前在发布会上曾强调:「建立商保创新药目录,将有利于进一步明确基本医保的保障边界,给商业健康保险留出更多的发展空间。同时有利于发挥基本医保在数据专家管理政策等方面的优势,为商业健康保险提供公共服务。」
参考链接:
1、北京301医院细胞治疗多学科门诊上线!CAR-T/干细胞治疗肺癌、狼疮肾炎、IgA肾病新突破,干细胞医院、2025-6-24
2、华中首个CAR-T细胞免疫治疗门诊启用,打造医疗新质生产力平台,华中科技大学同济医学院附属协和医院,2024-05-09
3、同济医院周剑峰教授团队完成全国首例国产CAR-T肿瘤治疗,华中科技大学同济医学院附属同济医院,2024-05-09
4、“双目录”机制启动:协同共治支持创新药高质量发展,国家医疗保障局,2025-07-15
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