2025年7月30日全球新药进展早知道

来自智慧芽Eureka Agent平台

药物研发进展

1. 阿斯利康放弃3款细胞疗法

7月29日，阿斯利康在其第二季度财报中公布了对旗下多项细胞疗法管线的战略调整，终止或暂停了部分项目，以优化其投资组合。其中，Neogene Therapeutics的领先TCR疗法NT-125被终止了I期临床试验。这款疗法最初设计为每位患者的单一细胞产品中包含多达五种新抗原特异性TCR，理论上旨在降低抗原逃逸的风险并触发深度、持久的临床反应。终止该项目的原因是战略投资组合优先排序。除了NT-125，阿斯利康还同时中止了两款装甲CAR-T疗法：AZD5851，这是一种靶向GPC3的CAR-T疗法；AZD6422，靶向CLDN18.2。

2. 信达即将启动PD-1/IL-2+VEGF联合疗法新临床试验

7月29日，根据CDE官网公示，信达全球首创的PD-1/IL-2双抗疗法IBI363，两项临床试验申请得到批准，其中一项将推进至肺癌辅助治疗的前线阶段，另一项则联合贝伐珠单抗治疗晚期实体瘤(EGFR突变晚期非小细胞肺癌、铂耐药卵巢癌)。在今年ASCO会议上，IBI363在结直肠癌、黑色素瘤和非小细胞肺癌中进行了三项口头汇报，结直肠癌中更新的生存期数据让业界期待满满，在免疫治疗耐药的鳞状非小细胞肺癌中9.3个月的超预期PFS数据，创造了相关人群当前的最佳治疗数据。

3. 半小时起效！首个老花眼滴眼液在国内申报上市

7月28日，LENZ Therapeutics宣布合作伙伴箕星药业（Corxel Pharmaceuticals）已在中国递交LNZ100滴眼液（1.75%醋克利定）的上市申请，用于治疗老视（俗称"老花眼"）。若顺利获批，该药物将成为中国首个用于改善老视患者近视力的滴眼液。LNZ100是LENZ Therapeutics开发的一种不含防腐剂、使用频率为每日1次的醋克利定滴眼液。2022年4月，LENZ Therapeutics与箕星药业就在大中华区开发和商业化针对老视治疗的LNZ100和LNZ101达成独家许可协议。此次上市申请得到了III期JX07001研究的支持。

4. FDA批准小分子新药，双重作用机制让广泛患者获益

7月28日，PTC Therapeutics宣布，美国FDA已批准Sephience（sepiapterin）用于治疗儿童和成人苯丙酮尿症（PKU）患者。此次批准适应症范围广泛，适用于1个月及以上、对sepiapterin有应答的成人和儿童高苯丙氨酸血症（HPA）患者。Sephience近期也已获得欧盟委员会的上市批准。此次FDA批准主要基于3期APHENITY临床试验中显著的疗效与安全性数据，并在APHENITY长期延伸研究中验证了治疗效果的持续性。

5. PI3K/Akt/mTOR抑制剂乳腺癌三期临床成功

7月28日，Celcuity宣布其PI3K/Akt/mTOR抑制剂Gedatolisib在治疗PI3KCA野生型、HR+/HER2-乳腺癌的三期临床中达到具有临床意义的PFS改善终点。Celcuity当天股价大涨167%，市值达到14亿美元。Gedatolisib为一款高度差异化的分子，同时抑制不同PI3K亚型、mTOR、AKT，作用机制区别于Alpelisib、依维莫司、Capivasertib等。此次公开数据的三期临床VIKTORIA-1 PI3KCA野生型部分，拟入组351例，三个队列分为为Gedatolisib+Palbociclib+氟维司群三联疗法、Gedatolisib+氟维司群二联疗法、氟维司群单药对照组，主要终点为PFS。三联疗法队列mPFS为9.3个月，氟维司群对照组mPFS为2.0个月，mPFS延长7.3个月，疾病进展或死亡风险降低76%，p＜0.0001。

6. 罗氏阿尔茨海默病新药亮眼数据公布

罗氏（Roche）日前在阿尔茨海默病（AD）协会国际会议（AAIC）上公布其AD管线的最新进展，包括其在研抗体trontinemab在1b/2a期Brainshuttle AD研究的最新积极数据。研究数据显示，trontinemab可持续实现快速且显著的淀粉样蛋白斑块清除。这次所公布的是trontinemab用于治疗阿尔茨海默病患者Brainshuttle AD研究第2部分（剂量扩展部分）的最新结果。分析显示，trontinemab持续显示出快速且显著的淀粉样蛋白斑块清除效果，其中91%的受试者在淀粉样蛋白正电子发射断层扫描（PET）评估中转为阴性，且与水肿/渗出相关的淀粉样蛋白成像异常（ARIA-E）发生率保持在5%以下。

行业资讯

1. 贝恩资本孵化NewCo！3亿美元融资，从BMS引进5款自免药物

7月28日，百时美施贵宝（NYSE:BMY，"BMS"）和贝恩资本宣布成立一家新的独立生物制药公司（"NewCo"），专注于开发针对自身免疫性疾病的新疗法，以满足患者尚未满足的重大需求。这家新成立的NewCo公司拥有五项获得BMS许可的免疫学资产，以及由贝恩资本领投的3亿美元融资承诺。NewCo公司投资组合中最先进的资产是afimetoran，一种口服的、潜在的同类最佳TLR7/8抑制剂，目前正在系统性红斑狼疮（SLE）的2期临床试验中进行研究，以及BMS-986322，一种口服TYK2抑制剂，在阳性斑块型银屑病2期试验中成功建立了概念验证。其他许可资产包括BMS-986326，一种新型的、潜在的同类最佳IL-2融合蛋白，目前正在进行SLE和特应性皮炎的1期临床试验，以及BMS-986481和BMS-986498，两种分别针对IL-18和IL-10通路的1期生物制剂。

2. 默沙东H1：K药大卖152亿美金

7月29日,默沙东公布2025 Q2财报，第二季度销售额达到158亿美金，同比降低2%。同时其2025年上半年营收达到313.3亿美元，同比同样降低2%。其备受瞩目的PD-1抗体药物Keytruda，在2025年的上半年全球销售额达到152亿美元，其占到了默沙东销售额的一半，全年有望突破300亿美金。

3. 诺和诺德大跌20%：下调全年营收和盈利预期

7月29日，诺和诺德宣布下调2025年收入和盈利预期，销售收入增幅从13-21%下调至8-14%，营业利润增幅从16-24%下调至10-16%。收入预期下调的主要原因是司美格鲁肽在美国减肥市场的增长预期下调，美国降糖市场同样下调，一些特定国际市场的司美格鲁肽减重渗透速度不及预期等。受此消息影响，诺和诺德开盘股价大跌20%，目前市值为2400亿美元，市值跌去600亿美元。

4. 泽安生物医药与礼来合作开发自免新药

7月29日，泽安生物医药宣布与礼来达成重大战略合作，针对特定靶点开发髓系细胞衔接器（MCE）新药，用于治疗自身免疫性疾病。根据合作协议，礼来支付数千万美元预付款，并得到礼来的股权投资，泽安生物医药还有资格获得潜在里程碑付款和一定比例的销售分成。