2025年7月18日全球新药进展早知道

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药物研发进展

1. Enhertu获得第9项FDA突破性治疗认定，一线治疗乳腺癌

7月17日，第一三共/阿斯利康宣布，其共同开发的HER2 ADC药物NHERTU（fam-trastuzumab deruxtecan-nxki），与帕妥珠单抗联合用药已在美国获得突破性疗法认定（BTD），用于一线不可切除或转移性 HER2 阳性乳腺癌成年患者治疗，这也是Enhertu获得的第9项FDA突破性治疗认定。本次BTD认证是基于DESTINY-Breast09 III期临床试验的结果，2025年ASCO会议期间，第一三共/阿斯利康宣布公布了该项临床试验结果，主要终点无进展生存期（PFS）显著改善。ENHERTU联合帕妥珠单抗组的中位PFS为40.7个月，而THP组为26.9个月（风险比[HR]：0.56；95%置信区间[CI]：0.44-0.71；p<0.00001）。

2. 大冢制药IgAN肾病单抗新药拟纳入优先审评

7月17日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，大冢制药（Otsuka Pharmaceutical）申报的斯贝利单抗注射液拟纳入优先审评，拟用于原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病，IgAN）成人患者，以维持肾脏功能。公开资料显示，这是大冢制药在研的单克隆抗体药物sibeprenlimab，它能阻断细胞因子A增殖诱导配体（APRIL）的作用。美国FDA已于今年5月受理该疗法的生物制品许可申请（BLA），用于治疗IgAN，并授予优先审评资格。该申请的PDUFA日期为2025年11月28日。

3. 宝济药业全球首创新药拟纳入突破性治疗

7 月 17 日，CDE 官网显示，宝济药业注射用 KJ103 拟纳入突破性治疗品种，用于治疗抗肾小球基底膜（GBM）病。根据宝济药业信息，KJ103 是全球首款也是唯一一款达到临床阶段后期阶段的低免疫原性 IgG 降解酶。目前，KJ103 正在开展肾移植排斥反应、抗肾小球基底膜症和急性炎症性脱髓鞘性多发性神经病的临床研究，其中肾移植排斥反应适应症在 2024 年 11 月获药监局授予了突破性疗法资格。

4. Enhertu新适应症国内报上市，二线治疗胃癌

7 月 17 日，CDE 官网显示，第一三共注射用德曲妥珠单抗新适应症上市申请获受理，推测适应症为单药用于治疗既往接受过一种治疗方案的局部晚期或转移性 HER2 阳性成人胃或胃食管结合部腺癌患者。此前该适应症已被纳入优先审评。全球 III 期 DESTINY-Gastric04 随机对照研究结果显示，德曲妥珠单抗组和对照组中位 OS 随访时间分别是 16.8 个月和 14.4 个月，结果显示德曲妥珠单抗可较雷莫西尤单抗 + 紫杉醇组显著改善生存，两组中位 OS 分别是 14.7 个月 vs 11.4 个月。2 年 OS 率分别是 29.0% vs 13.9%。

5. 治疗遗传性血管性水肿，加达西单抗在国内申报上市

7 月 17 日，CDE 官网显示，CSL 加达西单抗注射液在国内的上市申请获受理，推测适应症为遗传性血管性水肿。加达西单抗（Garadacimab）是一种新型的靶向活化型因子 XII（FXIIa）的单克隆抗体，今年 6 月获 FDA 批准上市，用于预防 12 岁及以上成人和儿童患者遗传性血管性水肿 (HAE) 的发作。此次在国内是通过免临床途径申报上市。加达西单抗可通过每月一次皮下注射给药预防性治疗 HAE。

6. 诺华一款单抗临床效果不如预期，终止其在化脓性汗腺炎适应症开发

7月17日，诺华公布的第二季度财报中，诺华宣布停止Ianalumab在化脓性汗腺炎（一种导致皮肤摩擦区域形成疼痛肿块的疾病）适应症上的开发。尽管这项II期研究显示出对安慰剂的疗效，但Ianalumab未能达到诺华预设的疗效阈值，因此公司决定终止该适应症的研发。Ianalumab是一种双机制的B细胞耗竭抗体，靶向BAFF-R蛋白。诺华目前已拥有治疗化脓性汗腺炎的药物Cosentyx。Ianalumab并未观察到新的安全信号，其在其他B细胞驱动疾病的研究将按计划继续进行。

7. 复星医药自研 1 类新药启动 COPD 临床

7月17日，复星医药宣布，其控股子公司星浩澎博自主研发的 1 类新药 XH-S004 用于治疗慢性阻塞性肺疾病（COPD）适应症于近日在中国境内（不包括港澳台地区）启动 Ib 期临床试验。XH-S004 是复星医药自主研发的小分子口服二肽基肽酶1（DPP-1）抑制剂，拟用于治疗 COPD、非囊性纤维化支气管扩张症等。XH-S004 另一适应症--用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症在中国境内处于 II 期临床试验阶段。

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