全球首次！中国团队实现CAR-T体内制备，4位骨髓瘤患者见效

2025年7月2日，武汉协和医院的研究团队在国际顶级医学期刊《The Lancet》上报道了全球首次直接在患者体内制备CAR-T细胞治疗复发/难治多发性骨髓瘤的临床研究成果。

这一突破不仅简化了传统CAR-T疗法的复杂流程，更接近"即用型"模式，大幅降低了治疗门槛。

什么是CAR-T疗法

CAR-T细胞疗法（嵌合抗原受体T细胞疗法）疗法是一种通过基因工程改造患者自身T细胞，使其能够精准识别并杀伤癌细胞的疗法。主要步骤包括：

1.从患者血液中分离出T细胞；

2.在实验室通过基因工程技术为T细胞装上嵌合抗原受体（CAR），使其能够精准识别肿瘤表面抗原；

3.将改造后的T细胞大量扩增后回输至患者体内，实现精准识别并杀伤肿瘤细胞的作用。

CAR-T细胞疗法的优势

CAR-T疗法已展现出显著的治疗优势，尤其对于那些对其他治疗手段不再有效的血液癌症患者而言。

精准靶向

与传统的癌症治疗方法相比，CAR-T细胞疗法具有高度特异性。它能够精准识别癌细胞表面的特定抗原，从而大大减少对健康组织的副作用。

个性化治疗

用于治疗的T细胞从患者体内采集，经过改造后再重新注入体内。这种个性化的方法不仅提高了治疗的响应率，还降低了特定副作用的风险，使治疗对个体患者来说更安全。

长期缓解

对于许多患者而言，CAR-T疗法能够带来持久的缓解，这意味着在治疗后癌症会长期处于受控状态。这使患者能够摆脱持续癌症治疗的循环，显著提高生活质量。

CAR-T疗法的获批进展

目前，CAR-T疗法在血液系统恶性肿瘤的治疗中取得了显著成效，中国已有多款细胞治疗产品获批上市。它主要适用于以下癌症：

1.急性淋巴细胞白血病：特别是复发或难治性急性淋巴细胞白血病患者。艾米莉·怀特黑德（Emily Whitehead）经过CAR-T治疗后实现十多年的无癌生存。因此，对于常规治疗后复发或产生耐药性的患者，CAR-T疗法可能是一个有效的选择。

2.大B细胞淋巴瘤（LBCL）：嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法可能为传统治疗效果不佳的患者提供新的治疗选择，并提高缓解率和生存率。

3.多发性骨髓瘤：近年来，嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法在多发性骨髓瘤的治疗中也展现出希望。它可作为复发/难治性患者的有效补救治疗手段。

体内制备CAR-T技术优势

在血液肿瘤的治疗中，CAR-T疗法已展现出显著疗效，为许多曾陷入绝境的患者带来了缓解甚至治愈的希望。然而，其应用受限于复杂的制备流程、严格的物流要求、漫长的等待时间和高昂的成本。

体内CAR-T技术为这些挑战提供了新的解决方案。通过直接向内源性T细胞递送CAR转基因，在原位将其重编程为CAR-T细胞。这种疗法更接近即用型产品而非定制化药物，从而省去了单采、CAR-T细胞制备及淋巴清除等步骤。

这不仅简化了治疗流程，缩短了等待时间，还降低了成本，使更多患者能够承担治疗费用。

体内CAR-T疗法的临床突破

研究团队对4例复发/难治性多发性骨髓瘤患者进行观察治疗，效果如下：

患者1在第2个月时获得了严格的完全缓解，所有髓质和髓外病变均已消退。

患者2在第28天时获得了完全缓解，病变已完全消退。

患者3和4有部分反应，到第28天，肿瘤病变减少，骨髓中的残余疾病阴性达到最低限度。

尽管所有患者均出现短暂炎症反应（如发热、寒战），但经对症治疗后得到缓解，未出现严重长期副作用。

结语

CAR-T疗法的出现改变了癌症的治疗方式。随着技术的发展，体内CAR-T治疗有望在未来得到更广泛的应用，不仅给更多的血液肿瘤患者带来希望，也有可能推广到其他癌症类型。

然而，重要的是要意识到CAR-T疗法仍然面临着挑战，例如提高安全性和疗效、减少副作用和解决高成本问题。这些问题需要研究人员和医疗机构不断探索和创新。

随着研究和技术的不断进步，CAR-T细胞疗法有望在未来发挥更大的作用，有可能从"天价疗法"变为普惠医疗，使更多的患者受益。