博雅干细胞一周资讯：干细胞治疗眼病视力改善持续36个月

CDE发布《细胞治疗药品药学变更研究与评价技术指导原则(征求意见稿)》：为科学指导细胞治疗药品药学变更研究的开展，规范细胞治疗药品全生命周期的研究与管理，建立科学规范的审评技术标准，CDE组织起草了《细胞治疗药品药学变更研究与评价技术指导原则(征求意见稿)》。由于细胞治疗药品的变更研究与其他生物制品存在一定差异，本指导原则基于当前的科学认知，结合细胞治疗药品的特性，重点从药学研究的角度阐述变更研究的基本考虑，主要用于指导申请人/持有人开展临床试验至上市后阶段的药学变更研究。本指导原则不具有强制性，若有可替代或适用的其他研究方法，或有不适用的内容，申请人/持有人可提供相应说明及相关替代研究的支持理由和依据。本指导原则为细胞治疗药品药学变更研究的一般性技术要求，仅反映现阶段的认知和观点，随着技术的发展、认知的深入和经验的积累，本指导原则内容后续将逐步修订和完善。

CDE

两部门联合发布《支持创新药高质量发展的若干措施》：2025年7月1日，经国务院同意，国家医保局与国家卫生健康委联合发布《支持创新药高质量发展的若干措施》，从加大创新药研发支持力度、支持创新药纳入基本医保药品目录和商业健康保险创新药品目录、支持创新药临床应用、提高创新药多元支付能力以及强化保障措施5个方面提出了具体举措，支持引导中国创新药高质量发展。鼓励创新药发展是提升临床用药技术水平，增进人民群众健康的重要渠道。也是支持我国生物医药产业自立自强，科技创新的重要手段。党中央国务院高度重视医药创新发展，2024年做出全链条支持创医药发展的重要部署。2025年政府工作报告进一步提出，建立商业健康保险创新药目录，支持创新药发展。

国家医保局

干细胞治疗眼病视力改善持续36个月：在 2025 年临床试验峰会（CTS）上，Lineage Cell Therapeutics （Lineage）公布了其与罗氏/基因泰克合作开发的异体干细胞疗法 OpRegen (RG6501) 治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）继发的地理萎缩（GA）的 I/IIa 期临床试验（NCT02286089）36 个月长期随访数据。结果显示，单次视网膜下给药 RG6501 后，GA 患者的视力改善和视网膜结构修复效果可至少持续 3 年，为这一尚无有效疗法的致盲性疾病带来重大希望。

医麦客

全球首个干细胞外泌体治疗肝衰竭临床研究正式启动：近日，全球首个干细胞外泌体治疗肝衰竭临床研究在南方医科大学珠江医院启动。该研究利用间充质干细胞来源的外泌体，具有抗炎、抗凋亡和促进组织再生能力，且安全性高、易于标准化生产。研究方案紧密围绕肝衰竭治疗的核心目标--提高生存率、改善肝功能进行展开：采用前瞻性的单臂设计，在标准内科综合治疗（包括人工肝支持治疗）的基础上，静脉输注PT-MSCs外泌体，剂量为1~2×10^11 particles/剂（NTA检测），在第1、4、7天共输注3次；计划招募20例符合标准的肝衰竭患者。

细胞与基因治疗领域

干细胞外泌体与慢性病管理新临床数据公布：发表在PLOS One杂志上的一项临床研究，首次系统性评估了人源间充质干细胞条件培养基（MSC-CM）--包含外泌体在内的全部分泌组--在多次、大剂量全身给药中的安全性，以及探讨了其对慢性病管理的作用机制及临床效果。这项研究纳入了55名患有不同慢性病的患者（肺病、心力衰竭、慢性肾功能衰竭、全身性疲劳），首次在大样本高龄慢性病患者中证实：经过严格质控、采用无动物源成分工艺制备的人源间充质干细胞条件培养基（MSC-CM），包含其关键效应物质外泌体，在多次、大剂量、全身性给药（包括动脉、静脉和吸入途径）的应用中，安全性良好，未引发严重不良反应或系统性炎症反应； 且对已有炎症状态的患者显示出潜在抗炎益处。

PLOS One

间充质干细胞外泌体逆转正常脑衰老新临床进展：间充质干细胞外泌体在减轻氧化应激、线粒体损伤、细胞凋亡和炎症反应中发挥着重要的作用，同时在释放神经保护因子等活性物质方面也具有很大的缓解衰弱和延缓脑衰老的潜力。研究人员探索了间充质干细胞外泌体在"逆转"或延缓正常脑衰老方面的潜力。动物实验显示，MSC-Exo可以显著增加衰老小鼠中SIRT1基因的表达，SIRT1是一个可行的治疗靶点，在抗衰老过程中发挥着重要作用。此外，MSC-Exo还具有抗细胞凋亡，并降低衰老小鼠大脑中的氧化应激的作用。

Sci Rep.

文献证实间充质干细胞静脉回输是安全的：Journal of Clinical Medicine杂志发表了一项覆盖十年、涉及2504例患者的回顾性研究，年龄跨度从21岁到104岁不等，结果表明，系统性静脉给药自体间充质干细胞安全性优异，年龄是唯一风险因素。在大规模的患者群体中，不良心脑血管事件（MACCE）发生率极低，且不良事件发生率也保持在较低水平，这充分说明了间充质干细胞的可靠性和安全性。研究还发现年龄是影响MACCE发生的关键因素。这一发现提示我们在未来的临床应用中，需要更加关注高龄患者的风险评估和管理。

Journal of Clinical Medicine

打赏