博雅干细胞一周资讯：干细胞治疗糖尿病最新临床数据披露

CDE发布《中国新药注册临床试验进展年度报告（2024年）》：6月19日，国家药监局药品审评中心发布《中国新药注册临床试验进展年度报告（2024年）》（以下简称《报告》）。2024年细胞和基因治疗类药物新增首次登记临床试验115项（以 CTR 计），较2023年增加了42.0%（115vs.81）。上述115项试验共涉及100个品种（以药品名称计），其中细胞治疗类62个品种，基因治疗类38个品种，适应症以抗肿瘤为主（50项，43.5%）。从临床试验数量分析，细胞治疗类62个品种共登记临床试验75项，占比为65.2%（75/115）；基因治疗类 38 个品种共登记临床试验40项，占比为 34.8%(40/115)。

CDE

海军军医大学第二附属医院CAR-NK疗法发表新成果：6月24日，海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）徐沪济教授团队最新临床研究成果"iPSC来源双靶点CAR-NK细胞在难治性系统性硬皮病中应用和机制研究"，在国际三大顶尖学术期刊之一的《细胞》（Cell）以原创论著形式在线发表。研究团队采用一种以诱导多能干细胞为基础的工程化CD19/BCMA双靶点嵌合抗原受体自然杀伤细胞（CAR-NK）产品（QN-139b），通过多基因编辑构建出免疫兼容性强、安全性高、功能稳定、具有批量生产潜力的新一代细胞治疗产品，系统解决了传统CAR-T治疗在自身免疫病中存在的诸多难题，并在难治性系统性硬皮病患者中实现了首例成功临床转化--治疗后患者皮肤硬化明显改善，组织纤维化显著逆转，肺功能和心脏功能等多项关键指标均取得了显著改善。

Cell

国家药监局已受理全国首款实体瘤CAR-T疗法上市申请：2025年6月26日），科济药业宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理舒瑞基奥仑赛注射液（产品编号：CT041，一种靶向Claudin18.2的自体CAR-T细胞产品）的新药上市申请（NDA），用于治疗Claudin18.2表达阳性、至少二线治疗失败的晚期胃/食管胃结合部腺癌（G/GEJA）患者。此次提交的NDA主要是基于一项在中国开展的开放标签、多中心、随机对照的确证性II期临床试验（CT041-ST-01, NCT04581473）结果。相关数据已在《The Lancet》和2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上正式公布。

科济药业

干细胞治疗糖尿病最新临床数据披露：日前，Vertex Pharmaceuticals（以下简称「Vertex」）在美国糖尿病协会（ADA）第 85 届科学会议上公布了其干细胞疗法 zimislecel（原 VX-880）治疗 1 型糖尿病的 1/2 期突破性临床研究数据。zimislecel 是 Vertex 在研的一种同种异体干细胞衍生的、完全分化的、产生胰岛素的胰岛细胞疗法。该疗法有望通过恢复胰岛细胞功能，包括葡萄糖响应性胰岛素的产生，来恢复身体调节葡萄糖水平的能力。据此次披露信息显示，83%（10/12）的患者在注射一年后完全摆脱胰岛素依赖，并且停止了可能导致危险并发症甚至死亡的低血糖发作。相关数据已同步发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。

医麦客

干细胞外泌体雾化7天改善肺纤维化：清华大学精准医学研究院携手解放军总医院等机构团队，在《Signal Transduction and Targeted Therapy》（Nature 子刊）发布重磅研究成果，首次通过人类肺纤维化患者试验，证实雾化吸入干细胞来源的细胞外囊泡（EVs）安全有效。研究中，24 名肺纤维化患者被随机分为两组，分别接受 EVs 雾化吸入治疗与安慰剂对照。7 天后，接受 EVs 治疗的患者便显现出积极变化：肺功能显著改善，用力肺活量（FVC）和最大自主通气量（MVV）都明显提升。同时，患者主观感受也有明显好转，咳嗽、呼吸困难等症状显著缓解，生活质量得到显著提升。这项研究为干细胞外泌体雾化修复肺纤维化提供了可靠的临床依据，有望为众多患者带来新的希望。

Signal Transduction and Targeted Therapy

干细胞治疗膝骨关节炎新临床数据公布：一篇发表于《Journal of Functional Biomaterials》的最新综述对目前使用关节腔内注射脐带华通氏胶MSCs治疗膝骨关节炎（KOA）的临床试验结果进行系统分析，结果证实MSCs治疗KOA显示出功能结果的改善，没有严重的不良反应。总共涉及97例KOA患者，结果如下：关节内注射脐带间充质干细胞是安全的，可以改善膝骨关节炎患者的疼痛和功能障碍；与单次注射相比，多次注射脐带间充质干细胞效果更好；使用脐带间充质干细胞治疗膝骨关节可能是未来这一领域的主要方法。

Journal of Functional Biomaterials

日本研究人员发现一种新型免疫细胞：日本东京科学大学和金泽医科大学近日联合发布的新闻公报介绍，树突状细胞在免疫系统中被称为"免疫指挥官"，它通过呈递抗原而激活某些免疫细胞与病原体作战。过去通常认为树突状细胞源自髓系，而本次研究在小鼠的肺、皮肤等器官中发现大量源自淋巴细胞系的树突状细胞。研究显示，源自淋巴细胞系的树突状细胞在抗原浓度低时能抑制不必要的免疫反应，在抗原浓度高时能激活与过敏反应相关的一些免疫细胞。研究人员表示，如果今后能在人体内找到类似的树突状细胞，不仅有助于增进对免疫机制的了解，还可能为治疗过敏性疾病探索新途径。

新华网