2025年6月11日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. Alnylam公司RNAi疗法在欧盟获批上市

6月9日，Alnylam Pharmaceuticals 领先的RNAi疗法 AMVUTTRA (vutrisiran)获得欧盟委员会 (CE) 的批准，用于治疗成人野生型或遗传性甲状腺素运载蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），每三个月一次的皮下注射给药。这一历史性决定标志着AMVUTTRA成为首个也是唯一一个获得欧盟委员会批准的RNAi疗法，用于治疗ATTR淀粉样变性的心肌病，以及遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）。AMVUTTRA（vutrisiran）通过快速且持续地逆转转甲状腺素蛋白（TTR）的产生，从根本上解决了ATTR淀粉样变性的病因。欧盟委员会的批准是基于HELIOS-B III期关键性研究的积极结果。

2. 默沙东长效RSV单抗在美国获批上市

6月9日，默沙东宣布FDA已批准ENFLONSIA (clesrovimab-cfor)用于预防在第一个呼吸道合胞病毒（RSV）季节期间出生或进入该季节的新生儿（出生婴儿）和婴儿的RSV下呼吸道疾病。ENFLONSIA是首个且唯一一款无论体重如何均采用相同剂量适用于婴儿的RSV预防方案。ENFLONSIA是一种预防性、长效单克隆抗体（mAb），旨在通过单次注射105mg剂量（无论体重如何），在整个典型的RSV季节（长达5个月）内提供直接、快速且持久的保护。该批准基于关键的IIb/III期CLEVER试验 (MK-1654-004) 的结果，该试验评估了单剂量ENFLONSIA在早产儿和足月儿（出生至1岁）中的使用情况，达到了其主要和关键次要终点

3. 和誉医药首个自研新药「匹米替尼」申报上市

6月10日，和誉医药宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理其自主研发的CSF-1R高选择性小分子抑制剂匹米替尼（pimicotinib）的新药上市申请（NDA），将其作为治疗成人腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者的1类创新药。匹米替尼是和誉医药自主研发并进入 NDA 审批流程的首个项目。此前，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）于今年5月将 pimicotinib纳入优先审评，此举将进一步帮助匹米替尼加快通过上市审批的速度。Pimicotinib 还获得了中国国家药品监督管理局授予的突破性疗法指定 (BTD)。2023年12月，和誉医药与默克公司就匹米替尼的商业化权利达成协议，默克公司会负责匹米替尼在全球的商业化。

4. 德曲妥珠单抗新适应症拟优先审评，针对胃癌

6月10日，CDE官网显示，第一三共与阿斯利康共同开发的德曲妥珠单抗被纳入拟优先审评行列，单药适用于治疗既往接受过一种治疗方案的局部晚期或转移性HER2阳性成人胃或胃食管结合部腺癌患者。今年3月，III期研究DESTINY-Gastric04传来捷报。该研究评估了德曲妥珠单抗（6.4mg/kg）对比雷莫西尤单抗联合紫杉醇二线治疗HER2+不可切除和/或转移性胃或胃食管交界处腺癌患者的疗效和安全性。结果显示，截至2024年10月24日，德曲妥珠单抗组患者的OS显著延长（14.7个月 vs 11.4个月，HR=0.70，P=0.0044），PFS也显著延长（6.7个月 vs 5.6个月，HR=0.74，P=0.0074）。ORR更高（44.3% vs 29.1%，P=0.0006），DCR也更高（91.9% vs 75.9%）。

5. 每月一次！潜在"best-in-class"长效减重疗法亮眼结果公布

6月9日，Metsera今日公布了其潜在"best-in-class"超长效胰淀素类似物MET-233i的1期临床试验积极顶线数据。分析显示，MET-233i具备优异的药效持续性、减重效力及与Metsera另一款月用GLP-1受体激动剂候选药物MET-097i的协同潜力。MET-233i在第36天实现了高达8.4%的平均安慰剂校正体重下降，并观察到高达19天的半衰期，支持每月给药。同时，药物耐受性良好，未发现任何安全性风险信号。分析显示，体重下降结果显示出明确的剂量依赖性。在每周给药五次、每次1.2毫克的剂量下，患者平均体重下降8.4%，个体最高降幅达10.2%。在单次递增剂量（SAD）阶段，减重效应可持续超过四周，体现出MET-233i卓越的药代动力学特性。

6. FDA拒绝受理Axsome一款新药，曾由辉瑞研发

6月9日，Axsome Therapeutics宣布，其用于治疗纤维肌痛的AXS-14（esreboxetine）新药申请NDA收到了美国食品药品监督管理局FDA的拒绝受理（Refusal to File, RTF）信函，FDA在初步审查后认为，这份NDA不足以完整，无法进行实质性审查。FDA明确指出，提交的两项安慰剂对照试验中，有一项被认为不够充分且控制不当。这项试验的主要终点设在8周，并且采用了灵活剂量方案。而另一项采用12周终点和固定剂量方案的试验，则被FDA认定为充分且控制良好。FDA并未对这两项试验的阳性结果提出任何疑问，两项试验均达到了其主要终点。AXS-14，即esreboxetine，是一种高效且选择性强的去甲肾上腺素再摄取抑制剂，是reboxetine的SS-对映异构体。AXS-14并非新分子，它曾是辉瑞公司在2009年放弃的纤维肌痛候选药物，于2020年度将美国地区权益转让给Axsome。

行业资讯

1. 8000万美元A轮融资，开发夜间鼻喷雾剂治疗阻塞性睡眠呼吸暂停

6月9日，加利福尼亚州红木城，重新思考阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）治疗的生物技术公司Mosanna Therapeutics宣布完成8000万美元的A轮融资。该公司正在开发一种易于使用的夜间鼻喷雾剂，用于治疗阻塞性睡眠呼吸暂停，这将有助于恢复身体的自然气道控制。此次融资由Pivotal bioVenture Partners和EQT Life Sciences领投，Forbion、Broadview Ventures和Norwest作为共同领投投资者。现有的投资者包括创始投资者Forty51 Ventures，以及Supermoon Capital和High Tech Gründerfonds（HTGF）。

2. 银诺医药递表港股IPO，上轮投后估值46.5亿元

6月9日，银诺医药港股IPO申请获得受理，保荐人为中信证券和中金公司。银诺医药成立于2014年，成立11年来建立了丰富的代谢类研发管线，核心产品为GLP-1新药依苏帕格鲁肽，于2025年1月获批上市治疗二型糖尿病。银诺医药历经多轮融资，其中2024年B+轮融资2.5亿元，投后估值46.5亿元。银诺医药最新股权架构如下，实控人王庆华博士及其一致行动人持股36.07%，KIP持股9.94%，Cowin持股6.32%，兰亭投资持股6.03%，广州产投持股5.38%，同创伟业持股4.15%。

3. AriBio达成6亿美元合作授权，开发AR1001治疗阿尔茨海默病

6月9日，AriBio与总部位于阿布扎比的生命科学公司Arcera签署了独家许可、商业化和供应协议。根据协议条款，Arcera获得了AR1001在其关键市场--包括拉丁美洲、中东、南部非洲、乌克兰以及部分欧亚国家的独家商业化权利。此次合作的总价值估计高达6亿美元，将根据药物的开发、上市和商业化进程中达成的特定里程碑进行支付。AriBio将负责AR1001的生产和供应。这项合作由韩国开发银行（KDB）促成，并与韩国政府扶持生物健康产业的政策相符，旨在提升韩国制药和生物技术产业的全球竞争力。

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