2025年6月7日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 拜耳 ｢达罗他胺｣ 新适应症在美国获批

6 月 6 日，拜耳宣布，美国 FDA 已批准其口服雄激素受体抑制剂（ARi）达罗他胺（商品名：诺倍戈）联合雄激素剥夺疗法（ADT）治疗转移性去势敏感性前列腺癌（mCSPC），也被称为转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）。此外，达罗他胺也获批用于治疗有高危转移风险的非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）。该批准是基于关键性 III 期 ARANOTE 试验的阳性结果。2024 年 ESMO 上公布的 Ⅲ 期 ARANOTE 试验结果显示，与安慰剂联合 ADT 相比，达罗他胺联合 ADT 显著降低 mHSPC 患者影像学进展或死亡风险达 46%（HR 0.54；95% CI 0.41-0.71；P<0.0001）。

2. 阿斯利康 ｢阿可替尼 + 维奈克拉｣ 联合疗法首次获批上市

6 月 6 日，阿斯利康宣布，阿可替尼与维奈克拉（联合或不联合奥妥珠单抗）的固定疗程方案已在欧盟获得批准，用于治疗先前未接受治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）成年患者。该批准主要基于关键 III 期 AMPLIFY 研究结果。这是一项随机、全球、多中心、开放标签的 III 期临床试验，旨在评估阿可替尼 + 维奈克拉 ± 奥妥珠单抗对比研究者选择的化学免疫疗法，用于既往未经治疗且无 del（17p）或 TP53 突变的 CLL 成年患者的疗效和安全性。结果显示，阿可替尼 + 维奈克拉组有 77% 患者在三年内无进展， 阿可替尼 + 维奈克拉 + 奥妥珠单抗有 83%，而接受标准化学免疫疗法治疗的患者中这一比例为 67%。中位无进展生存期 (PFS) 均未达到，化学免疫疗法为 47.6 个月。

3. 首个！欧盟批准近视眼药上市

6月5日，欧洲委员会正式授予Santen公司Ryjunea®（开发代号：STN1012701）低剂量阿托品滴眼液（0.1 mg/ml）上市许可，用于延缓儿童近视的进展。这标志着在欧盟地区，Ryjunea®成为首个且唯一获批的针对此适应症的疗法。Ryjunea是Sydnexis公司独有的低剂量阿托品配方SYD-101，与市面上一些短期不稳定、需高度酸化才能保持稳定、可能引起灼烧和刺痛感的复合阿托品溶液不同，SYD-101的设计使其在无需降低pH值的情况下也能保持药理学稳定，室温下保质期可达三年。作为一种低剂量阿托品滴眼液，Ryjunea®每天睡前滴用一次，方便融入儿童的日常作息。 Ryjunea®特别适用于治疗启动时年龄在3至14岁、每年近视进展≥0.5屈光度（D）、近视程度在-0.5 D至-6.0 D之间的儿童。

4. 荣昌生物「维迪西妥单抗」新适应症申报上市，HER2低表达乳腺癌

近日，CDE官网显示，荣昌生物申报的注射用维迪西妥单抗新适应症上市申请获得受理。根据荣昌生物公开资料，本次申报上市的适应症为治疗HER2低表达乳腺癌。维迪西妥单抗为一款HER2靶向抗体偶联药物（ADC），此前已有三个适应症在中国获批上市，分别适用于至少接受过 2 种系统化疗的 HER2过表达局部晚期或转移性胃癌患者、既往接受过含铂化疗且HER2过表达局部晚期或转移性尿路上皮癌患者、既往曾接受过曲妥珠单抗或其生物类似药和紫杉类药物治疗的HER2阳性存在肝转移的晚期乳腺癌患者。

5. 安进启动DLL-3/CD3双抗第2项小细胞肺癌一线三期临床

6月5日，ClinicalTrials.gov官网显示，安进制药登记了一项DLL-3/CD3双抗药物Tarlatamab联合PD-1抗体Durvalumab以及铂类化疗Carboplatin和Etoposide在一线广泛期小细胞肺癌患者中的三期头对头临床研究NCT07005128（DeLLphi-312），该临床将于2025年6月启动，计划入组330例患者，主要临床终点为OS。一年前安进已经在一线广泛期小细胞肺癌患者中启动了首项三期临床试验DeLLphi-305，在Platinum+Etoposide+Durvalumab的诱导治疗后，在维持治疗阶段，进行Tarlatamab+Durvalumab联用疗法和Durvalumab单药疗法对比，和Lurbinectedin的一线三期临床IMforte设计一致，而本次DeLLphi-312进一步将Tarlatamab前移至诱导阶段。

6. 艾伯维一次性眼科基因疗法启动III期临床

6月5日，全球临床试验收录网站clinicaltrials显示，艾伯维启动了眼科基因疗法ABBV-RGX-314（surabgene lomparvovec，sura-vec）的首个III期临床试验。ABBV-RGX-314是ReGenXBio基于其NAV技术平台研发的一款基因疗法，以NAV AAV8为载体，包含一段编码抗VEGF单抗片段的基因序列。艾伯维以17.52亿美元的总交易额囊获该药的全球权益。本次启动的研究是一项随机、对照、部分盲法、IIIb期临床试验（n=561），旨在评估ABBV-RGX-314（剂量1或剂量2，视网膜下注射，1次）对比雷珠单抗（玻璃体内注射）治疗既往接受过治疗的50岁及以上湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）患者的有效性和安全性。研究的主要终点是治疗第54周抗VEGF疗法年化注射次数和治疗5年内的不良事件情况。

7. 百济神州BTK PROTAC进军自免，启动慢性荨麻疹一期临床

6月5日，百济神州在Clinicaltrials.gov网站上注册了BTK PROTAC新药BGB-16673治疗慢性荨麻疹的1b期临床试验。该1b期临床试验计划入组27例慢性自发性荨麻疹患者，预计2026年9月完成。BGB-16673已经在血液瘤领域初步临床中取得优异疗效数据，并已经推进到三期临床阶段。百济神州研发管线仍以肿瘤为主，但BTK抑制剂、BTK PROTAC陆续从血液瘤转战自免赛道。

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