科研速递 | 会阴晚期PAGET病新型靶向治疗带来曙光

作为一种罕见的晚期癌症，会阴的晚期PAGET病，长期以来缺乏相应的研究，其治疗也缺乏针对性的治疗。

近日，复旦大学附属肿瘤医院的泌尿肿瘤内科专业张盛教授团队，在国际知名医学杂志THE ONCOLOGIST上，就此发表了在本病的靶向治疗的研究数据。

多达50%的原发性EMPD患者存在人表皮生长因子受体 2（HER2）过表达，并且其与更具侵袭性的临床表现有关。

本研究回顾性分析了11例转移性晚期会阴部PAGET病患者，这些患者均接受维迪西妥单抗单药 (2.0mg/kg) 进行治疗。所有患者HER2表达≥1+（8例为2+，3例为1+），所有患者均存在远处淋巴结转移，其他出现的转移还包括骨转移、肝转移、肺转移等。

整体疗效数据显示，客观缓解率（ORR）达73%（8/11），其中均为部分缓解。91%的患者肿瘤标志物CEA水平下降；中位无进展生存期（PFS）为5.5个月；中位总生存期（OS）为21.9个月。

目前，该团队正在进行针对该疾病的多项临床研究的探索，预期未来将为本病的治疗提供多项循证医学证据。

此外，张盛教授团队当前的研究重点是各种泌尿系统肿瘤，尤其是罕见肿瘤。阴茎癌，生殖细胞肿瘤（包括纵膈来源，脑来源，睾丸癌等），PAGET病，肾上腺皮质癌，恶性嗜铬细胞瘤，泌尿系统尤文氏肉瘤/横纹肌肉瘤，脐尿管癌，罕见肾癌，AML，PECOMA等罕见泌尿肿瘤患者，以及各种神经毒性（手脚麻木）患者可来参加临床研究。

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