肾干细胞新药获NMPA临床批件！

2025年5月，中国生物医药领域又传来一则重磅消息：全球首创肾干细胞新药REGEND003细胞自体回输制剂正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准进入临床试验阶段（受理号：CXSL2500196），适应症为Ⅱ型糖尿病合并慢性肾脏疾病（DKD）。

一、技术突破：自体肾前体细胞实现"再生+修复"双重机制

REGEND003的核心技术源于R-Clone®前体细胞扩增平台，通过无创方式从患者尿液中分离并扩增SOX9+肾前体细胞。这些细胞具有两大关键特性：

1.组织再生能力：移植后可直接分化为功能性肾小管上皮细胞，精准填补因损伤缺失的肾小管结构，实现肾脏的"原位重建"；

2.微环境修复功能：分泌VEGF、HGF等生长因子，改善肾脏微循环与炎症环境，为细胞再生提供"土壤"。

与传统药物或透析治疗不同，REGEND003的"再生+修复"双重机制可逆转肾功能衰退，而非单纯延缓病程。临床前研究显示，该疗法在动物模型中显著提升肾小球滤过率（GFR），并减少肾纤维化面积，为糖尿病肾病等慢性进行性疾病提供根治性可能。

二、临床价值：填补1.2亿慢性肾病患者的治疗空白

中国慢性肾病患者超1.2亿，其中糖尿病肾病占比达30%-40%，且以每年10%的速度递增。现有治疗手段（如RAS抑制剂、SGLT2抑制剂）虽能延缓肾功能恶化，但无法逆转已损伤的肾组织。肾移植虽为终极解决方案，但受限于供体短缺、手术风险及终身免疫抑制治疗，仅少数患者可获益。

REGEND003的获批为糖尿病肾病患者开辟了新路径：

1.自体细胞回输：避免异体移植的免疫排斥风险，降低长期治疗成本；

2.早期干预潜力：针对中早期肾病（如eGFR 30-60 mL/min/1.73m²），有望延缓或逆转肾纤维化进程；

3.生活质量提升：临床试验预登记显示，患者可减少透析频率，甚至摆脱依赖。

三、研发历程：十年磨一剑，从实验室到临床

REGEND003的研发之路始于2015年，由左为教授团队联合南方医科大学侯凡凡院士、张福建教授等顶尖学者共同攻关。2024年，团队在《Theranostics》期刊发表研究，证实SOX9+肾前体细胞可重建小鼠肾小管结构，为临床转化奠定基础。

据最新数据显示，2025年3月，REGEND003的新药临床试验申请（IND）获CDE受理（受理号：CXSL2500196），5月即获批进入Ⅰ/Ⅱ期临床。这一速度体现了监管机构对创新疗法的支持，也反映出吉美瑞生在类器官功能验证、嵌合动物模型构建等核心技术上的领先优势。

四、对标国际：从临床到商业化，引领中国细胞治疗新纪元！

REGEND003对标美国ProKidney公司的肾脏修复在研产品，后者目前处于Ⅲ期临床阶段。REGEND003差异化优势在于：

自体细胞来源：降低伦理争议与商业化成本；

无创获取技术：通过尿液分离细胞，避免肾穿刺活检的痛苦；

全产业链布局：在苏州、上海、南昌建有GMP中试基地与超级器官研发中心，确保技术转化效率。

此外，全球首创的肺前体细胞产品REGEND001已进入Ⅲ期临床，用于治疗慢性阻塞性肺病（COPD）与特发性肺纤维化（IPF）。此次肾干细胞新药的获批，进一步巩固了公司在细胞再生医学领域的领军地位。

根据规划，REGEND003将于2025年内启动针对糖尿病肾病的临床试验，预计3年内完成确证性研究。若成功上市，该药物或将成为中国首个获批的肾再生疗法，填补全球市场空白。

小结

从肺再生到肾再生，REGEND003的获批不仅为糖尿病肾病患者带来曙光，更标志着中国生物医药产业从"跟随"向"引领"的跨越。