2025年6月4日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 科伦博泰TROP2 ADC拟纳入突破性疗法

6月3日，CDE网站显示，科伦博泰的芦康沙妥珠单抗（sac-TMT，商品名：佳泰莱®）联合PD-L1单抗（KL-A167）一线治疗驱动基因阴性的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（nsq-NSCLC）拟纳入突破性疗法认定。这是该产品即将被授予的第5项突破性疗法认定。此前，芦康沙妥珠单抗已被授予了4项突破性疗法认定：①局部晚期或转移性TNBC；②经EGFR-TKI治疗失败的局部晚期或转移性EGFR突变NSCLC；③既往接受过至少二线系统化疗的局部晚期或转移性激素受体阳性（HR+）且人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）乳腺癌；④既往未接受过系统治疗的不可手术切除的局部晚期、复发或转移性PD-L1阴性TNBC。

2. 国产慢性乙肝siRNA疗法拟纳入突破性治疗

6 月 3 日，CDE 官网显示，舶望制药 1 类新药 BW-20507 注射液拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为慢性乙型肝炎病毒感染。BW-20507 是舶望制药自主研发的一种靶向乙型肝炎病毒（HBV）信使 RNA S 区域的小干扰 RNA（siRNA）分子，主要用于慢乙肝的治疗。舶望制药曾公布了 BW-20507 治疗慢性乙型肝炎的 I/IIa 期临床研究数据，数据显示，BW-20507 皮下注射，每四周一次，共三剂，可显著降低 HBsAg 水平，且呈现剂量依赖性。

3. Kymera公布STAT6 PROTAC一期临床数据，大涨46%

6月2日，Kymera Therapeutics公布核心管线STAT6抑制剂KT-621的一期临床健康志愿者数据，1.5mg剂量组血液STAT6降解幅度超过90%，多剂量MAD在50mg以上剂量组实现血液STAT6完全降解，Th2生物标志物表现与Dupixent类似或更优。Kymera计划今年四季度启动特应性皮炎2b期临床，明年一季度启动哮喘2b期临床。受此消息影响，Kymera Therapeutics当天股价大涨46%，市值达到28亿美元。

4. 芦比替定一线小细胞肺癌取得突破疗效，绿叶制药拥有中国权益

6月2日，Jazz Pharmaceuticals公布芦比替定+Tecentriq联合一线治疗小细胞肺癌的三期临床最新数据。该三期临床同步发表在ASCO会议和医学顶刊Lancet上。芦比替定+Tecentriq联合治疗组与Tecentriq单药治疗组，mPFS分别为5.4个月、2.1个月，HR=0.54，p＜0.0001，mOS分别为13.2个月、10.6个月，HR=0.73，p=0.0174，疾病进展或死亡风险降低46%，死亡风险降低27%。芦比替定最初由PharmaMar研发，2019年4月，绿叶制药引进芦比替定的中国权益，2019年12月，Jazz Pharmaceuticals引进芦比替定的海外权益。2024年12月，芦比替定在国内获批上市。

5. 安进DLL3/CD3小细胞肺癌三期临床达到OS终点，死亡风险降低40%

6月2日，安进宣布Tarlatamab治疗小细胞肺癌三期临床DeLLphl-304达到OS主要终点。该三期临床数据以Late-breaking口头报告形式在ASCO上公布，并同步发表在新英格兰医学期刊上。Tarlatamab治疗组和化疗对照组的mOS分别为13.6个月、8.3个月，死亡风险降低40%，p＜0.001。mPFS分别为5.3个月、4.3个月，疾病进展或死亡风险降低29%，p=0.002。ORR分别为35%、20%，mDOR分别为6.9个月、5.5个月。Tarlatamab在安进HLE-BiTE技术平台上构建，也是首个在常见实体瘤取得突破的CD3双抗。

6. 维迪西妥单抗一线治疗晚期胃癌临床结果公布，覆盖HER2高中低转移

当地时间6月2日，在2025年ASCO年会上公布了维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗（PD-1）及化疗/曲妥珠单抗一线治疗HER2表达局部晚期或转移性胃癌的研究结果。该研究覆盖了HER2高中低表达的患者，相比对照组标准治疗，显著改善了一线晚期胃癌的疗效，并把获益人群拓展至既往靶向药无效的人群。本次ASCO大会报告的是这项随机、多队列、II/III期无缝设计临床试验的II期阶段数据，入组了未经系统化疗的不同HER2表达水平患者。截止到2025年4月7日的分析结果显示：在HER2高表达的胃癌患者中，维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗及化疗和维迪西妥联合特瑞普利单抗 +曲妥珠单抗相比特瑞普利单抗+曲妥珠单抗+CAPOX化疗，均显示出显著的疗效优势，且安全性可控。在HER2中低表达的胃癌患者中，维迪西妥单抗+特瑞普利单抗 +CAPOX化疗与特瑞普利单抗+CAPOX化疗相比，同样显示出显著疗效，安全性可控。这是全球首个在晚期胃癌一线治疗中探索"HER2 ADC+PD-1 +靶向药"三联方案的研究，开创了协同治疗新模式。

行业资讯

1. 超20亿美元！翰森GLP-1R/GIPR激动剂授权再生元

6月2日，翰森制药宣布与再生元（Regeneron）订立许可协议，授予后者开发、生产及商业化HS-20094的全球独占许可（不含中国内地、香港及澳门）权利。根据协议，翰森制药将获得8000万美元首付款，并有资格根据该产品开发、注册审批和商业化进展收取最高19.3亿美元里程碑付款，以及未来潜在产品销售的双位数百分比特许权使用费。HS-20094是一款在研GLP-1/GIP双受体激动剂，已成功完成多项II期临床试验，具有积极的疗效和安全性数据，目前正在中国进行III期临床试验。

2. 超90亿美元！BMS就普米斯PD-L1/VEGF双抗与BioNTech达成合作

6月2日，百时美施贵宝和BioNTech宣布双方已达成协议，将在全球范围内共同开发和商业化BioNTech的双特异性抗体候选药物BNT327（PM8002，收购自普米斯），用于多种实体瘤类型。根据协议，BioNTech和BMS将共同努力，扩大并加速这一临床候选药物的开发。BMS将向BioNTech支付15亿美元的首付款，并在2028年前支付总计20亿美元的非或有性周年付款（non-contingent anniversary payments）。这些可抵扣税款的费用将在发生时被记录为已收购的IPR&D费用，其中15亿美元将在第二季度入账。此外，BioNTech将有资格获得高达76亿美元的额外开发、监管和商业里程碑付款。BioNTech和BMS将共同承担开发和制造成本，比例为50:50，某些情况下除外。全球利润/亏损将在BioNTech和BMS之间均等分担。BNT327是一种针对PD-L1和VEGF-A的下一代双特异性抗体候选药物。

3. 95亿美元！赛诺菲收购Blueprint Medicines

6月2日，赛诺菲宣布收购Blueprint Medicines以扩展在罕见免疫疾病的布局，扩充早期免疫管线。赛诺菲以129美元/股现金收购Blueprint，股权总价值约91亿美元，此外，Blueprint的股东还将获得针对两项里程碑的CVR付款，分别为2美元/股、4美元/股，交易总价值约95亿美元。Blueprint的Avapritinib已经获批上市，用于治疗系统性肥大细胞增多症（SM）以及胃肠道间质瘤等。

4. 百济神州和新景智源达成授权合作

6 月 3 日，新景智源宣布与百济神州签署了非独家许可协议, 将向百济神州授权一项其自主研发的抗原特异性的 TCR 分子的权益，用于百济神州开发基于 iPSC 平台的下一代通用型细胞治疗药物。根据协议，新景智源将获得首付款，并在未来基于所授权 TCR 分子开展的合作研究项目中，按研发进展、注册进展和商业化里程碑的达成，获得里程碑付款及产品商业化销售分成。百济神州将拥有使用该授权 TCR 分子开发下一代细胞治疗产品，并进行商业化的权利。

5. 苏州璞正医药达成一项授权协议，共同开发特发性肺纤维化药

6月3日，Transpire Bio公司宣布，与苏州璞正医药有限公司签署了一项独家许可协议，获得了研究性PDE4抑制剂lenamilast (ITG-1052) 的开发、生产和商业化权利（中国区以外）。Transpire Bio 计划利用其在吸入式疗法方面的专长，将 lenamilast 打造成治疗特发性肺纤维化及其他适应症的同类最佳吸入式药物。与目前市场上的许多口服药物不同，lenamilast 的吸入式给药方式，或将为患者提供更便捷且副作用更小的治疗体验。