2025年5月24日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 葛兰素史克每月一次IL-5单抗在美获批治疗慢阻肺病

5月22日，GSK宣布FDA已批准美泊利珠单抗（mepolizumab，商品名：Nucala）用于附加维持治疗嗜酸性粒细胞表型慢性阻塞性肺病（慢阻肺病，COPD）。该药物是第一个获批COPD适应症的IL-5药物，也是COPD领域首个可每月给药的生物制剂。美泊利珠单抗治疗COPD的疗效在III期MATINEE研究中得到了证实。研究的主要终点为中度至重度COPD的年恶化率。结果显示，治疗104周后，美泊利珠单抗组患者的年恶化率显著低于安慰剂组（0.80 vs 1.01，P=0.01）。

2. 每9个月给药一次，罗氏创新眼科疗法再获FDA批准

5月23日，罗氏（Roche）宣布，美国FDA批准Susvimo（ranibizumab）100 mg/mL用于治疗糖尿病视网膜病变（DR）。根据新闻稿，Susvimo是首个经FDA批准可持续释放、并在每9个月仅需一次补充给药的DR治疗方案，已被证实可维持患者的视力。Susvimo是一种雷珠单抗药物输送系统，为一款可再填充的眼部植入物，可通过一次性门诊手术植入眼内。此次FDA的批准主要基于Pavilion临床3期研究的一年期积极结果。分析结果显示，接受每9个月补充Susvimo治疗的患者在糖尿病视网膜病变严重程度评分（DRSS）方面取得显著改善，即与根据病情进展按需接受抗VEGF注射治疗的对照组患者相较，Susvimo组患者眼部因糖尿病引起的损伤程度较轻。此外，Susvimo治疗组在一年内无一例患者需要额外辅助治疗。该药物在试验中的安全性与已知的安全特征一致。

3. 百奥泰「乌司奴单抗」在美国上市

5 月 23 日，百奥泰发布公告，称其 BAT2206（乌司奴单抗）注射液已获美国 FDA 批准上市。该产品也已向中国 NMPA 和欧洲 EMA 递交上市许可申请，并获得受理。BAT2206 是百奥泰根据中国 NMPA、美国 FDA、欧洲EMA 生物类似药相关指导原则开发的乌司奴单抗生物类似药，目前已在多个国家和地区达成授权合作。其美国地区的合作企业为 Hikma Pharmaceuticals。原研由强生开发，2024 年斩获了 103.61 亿美元的销售额。

4. 吉利德TROP-2 ADC一线治疗三阴性乳腺癌III期研究再获成功

5月23日，吉利德宣布了III期ASCENT-03研究取得了积极结果。该研究达到了主要终点，与化疗相比，Trodelvy（戈沙妥珠单抗）在不适合接受PD-1/PD-L1抑制剂治疗（即PD-L1阴性或无法接受免疫治疗）的一线转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）患者中，显示出高度显著且具有临床意义的无进展生存期（PFS）改善。Trodelvy是一种first-in-class的靶向TROP-2的ADC。ASCENT-03研究是在一线mTNBC中第二个显示出Trodelvy相较于标准化疗具有临床意义优势的III期研究。结合此前评估Trodelvy联合K药用于既往未治疗的PD-L1+ mTNBC患者的ASCENT-04研究的积极结果，Trodelvy有望成为所有一线mTNBC患者的基石治疗方案。ASCENT-04研究的详细数据将在即将举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）会议上公布。

5. 罗氏公布PI3Kα抑制剂3期临床最新OS结果

5月22日，罗氏（Roche）公布其INAVO120临床3期研究的最新总生存期（OS）结果。该研究评估其口服小分子疗法Itovebi（inavolisib）与CDK4/6抑制剂Ibrance（palbociclib）和氟维司群（fulvestrant）联用，治疗肿瘤携带PIK3CA突变、激素受体（HR）阳性、人类表皮生长因子受体2（HER2）阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成年患者，这些患者在接受辅助内分泌治疗时或完成辅助内分泌治疗后疾病复发。截至2024年11月15日，中位随访时间为34.2个月。Itovebi组合疗法组患者的中位OS为34.0个月（95% CI：28.4-44.8），安慰剂组的中位OS为27.0个月（95% CI：22.8-38.7），两组数据具统计学差异（p=0.0190），且各关键亚组的OS获益一致。此外，Itovebi组合疗法组患者在6、12、18、24和30个月的生存率分别为96.8%、87.0%、74.3%、65.8%和56.5%，安慰剂组则分别为90.1%、76.7%、67.2%、56.3%和46.3%。

6. 信达生物PD-1/IL-2α双抗融合蛋白拟纳入突破性疗法

5月23日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，信达生物的PD-1/IL-2双特异性抗体融合蛋白IBI363拟纳入突破性疗法，用于治疗经含铂化疗及抗PD-1/PD-L1免疫治疗失败的局部晚期或转移性鳞状非小细胞肺癌。IBI363是由信达生物自主研发的全球首创PD-1/IL-2α-bias双特异性融合蛋白，同时具有阻断PD-1/PD-L1通路和激活IL-2通路两项功能。此前，IBI363已被CDE纳入突破性治疗药物（BTD）品种名单，拟定适应症为既往未经过系统性治疗的不可切除局部晚期或转移性肢端型及黏膜型黑色素瘤。

7. 正大天晴首次公布HER2双抗ADC临床数据

5月22日，2025年ASCO会议摘要内容公布，正大天晴首次公布了HER2双抗ADC药物TQB2102的临床数据。注射用TQB2102是正大天晴自主研发的一种靶向HER2两个非重叠表位ECD2及ECD4的抗体偶联药物（ADC）。TQB2102通过设计氘代设计，在合成过程也避免使用了第一三共DS8201所保护的连接子结构，巧妙的绕过了可切割连接子的专利保护。截至2024年11月1日数据截止，中位随访时间为7.16个月。队列1的ORR为53.4% (39/73)，7.5mg/kg剂量组(58.3%)的ORR优于6.0mg/kg剂量组(48.7%)。在HR阳性患者(27/50，ORR 54.0%)和HR阴性患者(12/23，ORR 52.2%)的亚组中均观察到了客观缓解。

行业资讯

1. 施维雅收购烨辉医药小分子Menin抑制剂

5月23日，施维雅（Servier）与烨辉医药（BioNova）宣布双方已达成确定性协议，施维雅将收购BN104，这是一款潜在同类最佳的Menin抑制剂，目前处于I/II期临床开发阶段，用于治疗急性白血病。根据协议条款，烨辉医药将因其出售BN104而获得现金支付，以及开发和监管里程碑付款。BN104是由烨辉医药设计和发现的一种新型、高效的高选择性小分子。BN104 定位为潜在同类最佳的Menin抑制剂，用于治疗存在KMT2A基因重排或 NPM1突变的急性白血病。

2. 恒瑞医药港股上市开门红

5月23日，恒瑞医药在香港联合交易所主板正式挂牌上市（股票代码：1276.HK），迈入"A+H"双平台时代。截至5月23日下午，公司股价大涨了29.63%！最新总市值达3771亿港元。恒瑞医药此次港股IPO共计发行2.245亿股，募集约99亿港元资金，成为近五年港股医药板块最大IPO。截至今年一季度，恒瑞医药账上仍握有240.86亿元货币资金，资金充裕。