2025年5月21日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 百时美施贵宝TYK2抑制剂新适应症国内申报上市

5 月 20 日，CDE 官网显示，BMS 的氘可来昔替尼片新适应症上市申请获受理。根据临床试验进展，推测适应症为银屑病关节炎。氘可来昔替尼是一款酪氨酸激酶 2（TYK2）抑制剂，通过与 TYK2 的调节结构域结合实现高度选择性，促成对 TYK2 及其下游功能的变构抑制。2023 年 10 月，氘可来昔替尼在中国首次获批上市，用于治疗适合系统治疗或光疗的成年中重度斑块状银屑病患者。今年 3 月，BMS 公布了氘可来昔替尼治疗活动性银屑病关节炎的 III 期 POETYK PSA-2 试验的积极结果。

2. 每月一针长效降脂，反义寡核苷酸疗法3期积极结果公布

5月20日，Ionis Pharmaceuticals宣布，其开发的"first-in-class"反义寡核苷酸（ASO）疗法Tryngolza（olezarsen）在Essence临床3期研究中取得积极的顶线结果。该研究针对伴有或不伴有动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）风险的中度高甘油三酯（TG）血症患者。结果显示，olezarsen在治疗6个月后显著降低了患者的甘油三酯水平，达到主要终点，在6个月时，80毫克和50毫克剂量组分别实现了与安慰剂相比61%和58%的TG水平降低（p<0.0001）。且在所有关键次要终点上也取得统计学显著改善。Ionis计划在即将召开的科学会议上公布这项研究的完整数据。同时，olezarsen用于治疗严重高甘油三酯血症（sHTG）的关键性3期CORE和CORE2研究结果预计将于2025年第三季度公布。

3. 拜耳血友病疗法再获FDA批准

5月20日，拜耳（Bayer）公司宣布，美国FDA批准Jivi（重组DNA衍生的长效凝血因子VIII浓缩物）用于7岁及以上血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏症）儿科患者。Jivi（BAY94-9027）是一种通过聚乙二醇修饰延长半衰期的重组凝血因子VIII，在临床试验中它的半衰期达到了17.9个小时，是对照组的1.4倍。该疗法在2018年获FDA批准用于常规预防性治疗接受过前期治疗的12岁以上血友病A患者。而此次批准则基于Alfa-PROTECT和PROTECT Kids研究的数据，这些研究证明了Jivi在7至12岁以下重度血友病A儿童中的安全性和有效性。

4. IL6单抗新药II期临床达到积极顶线结果

5月20日，Tourmaline Bio公司宣布，其进行中的2期TRANQUILITY临床试验取得积极的顶线结果。该试验评估其在研单抗pacibekitug以每季一次或每月一次皮下注射的方式，用于治疗高敏C反应蛋白（hs-CRP）水平升高的3级或4级慢性肾病（CKD）患者的效果。研究显示，与安慰剂相比，所有pacibekitug治疗组在第90天均实现了快速、显著且持久的hs-CRP水平降低，具有高度统计学意义（所有治疗组p<0.0001）。其中，每季一次50 mg给药组的hs-CRP平均降低幅度超过85%。根据新闻稿，pacibekitug为在临床试验中首个在每季给药频率下可显著降低hs-CRP水平的IL-6抑制剂。

5. 艾加莫德皮下注射治疗CIDP的ADHERE研究中国亚组数据公布

5月19日，在英国爱丁堡举行的国际周围神经病学会（PNS）年会上，ADHERE研究中国亚组数据以海报形式公布。ADHERE是迄今为止规模最大的CIDP患者临床研究，这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估艾加莫德皮下注射用于治疗CIDP的有效性和安全性。研究包括一个开放标签A阶段，对艾加莫德皮下注射应答的患者随后进入随机、安慰剂对照的B阶段。研究结果显示，艾加莫德皮下注射在中国慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）患者中展现出具有临床意义的有效性，中国入组患者在阶段A的应答率达77.6%（95% CI: 64.7-87.5%）；在B阶段，与安慰剂相比，艾加莫德皮下注射使复发风险降低了69%，（HR：0.313，95% CI：0.109-0.905）。艾加莫德皮下注射显示出起效迅速的特点，并且在INCAT残疾评分、I-RODS、握力等多项评估指标上均维持了临床获益。

行业资讯

1. 超60亿美元！三生制药PD-1/VEGF双抗授权辉瑞

5月20日，三生制药发布公告，公司及附属子公司沈阳三生、三生国健与辉瑞签署协议，向辉瑞独家授予突破性PD-1/VEGF双特异性抗体SSGJ-707在全球（不包括中国大陆）的开发、生产、商业化权利。根据协议，三生制药将获得12.5亿美元不可退还且不可抵扣的首付款，以及最高可达48亿美元的开发、监管批准和销售里程碑付款。公司还将根据授权地区的产品销售额收取两位数百分比的梯度销售分成。同时，辉瑞还将于协议生效日认购三生制药价值1亿美元的普通股股份。

2. 靖因药业下一代长效FXI靶向siRNA授权出海

5月20日，靖因药业与CRISPR Therapeutics宣布双方达成战略合作伙伴关系，将携手推进siRNA疗法的联合开发与商业化进程。该合作将双方在研发与产业化方面的互补能力相结合，共同开发并商业化下一代长效Factor XI（FXI）靶向小干扰RNA（siRNA）疗法SRSD107，用于治疗血栓及血栓栓塞性疾病。根据协议条款，靖因药业将获得CRISPR Therapeutics支付的9500万美元现金及现金等价物作为首付款，并有资格获得超8亿美元的预付款和里程碑付款。双方将以50-50的成本和利润分摊机制共同开发SRSD107。此外，协议还授予CRISPR Therapeutics在未来独家引进最多两个额外siRNA项目的优先授权权利。