2025年5月20日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 信诺维EZH2抑制剂拟纳入突破性治疗品种

5月19日，据CDE官网最新公示，信诺维申报的XNW5004片拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗既往接受过至少3线全身系统治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（EZH2野生型）患者。XNW5004是一款靶向EZH2（增强子同源物2）的底物竞争性小分子抑制剂，由信诺维医药自主研发。此前，该药已被CDE纳入突破性治疗用于外周T细胞淋巴瘤（PTCL），此次针对滤泡性淋巴瘤的新适应症入选，进一步拓宽了其抗肿瘤潜力。

2. 石药集团EGFR ADC获FDA快速通道资格认定

5 月 19 日，石药集团宣布 ，其首创表皮生长因子受体（EGFR）抗体偶联药物 (ADC) CPO301 已获 FDA 授予第三项快速通道资格 ，用于治疗不伴有 EGFR 突变或其他驱动基因改变 (AGA) ，且既往经含铂化疗和抗 PD-(L)1 抗体治疗后出现疾病进展的晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（Nsq-NSCLC）成年患者 。 CPO301 是一款 EGFR ADC，由西妥昔单抗优化而来，并与拓扑异构酶 I 抑制剂偶联，可与肿瘤表面的 EGFR 特异性受体结合，通过内吞作用进入细胞，释放毒素，达到杀伤肿瘤细胞的作用。此前 CPO301 已获 FDA 授予两项快速通道资格：治疗经 EGFR 靶向治疗（包括奥希替尼在内的第三代 EGFR 抑制剂）后复发/难治的，或不适合 EGFR 靶向治疗的 EGFR 突变转移性 NSCLC 患者（2023年6月）；治疗 EGFR 过度表达而在接受含铂化疗和抗 PD-(L)1 治疗或之后出现疾病进展的复发或转移性 Sq-NSCLC 患者（2024年9月）。

3. 再鼎医药DLL3 ADC获FDA快速通道资格认定

5 月 19 日，再鼎医药宣布，美国 FDA 已授予具有同类首创潜力的Delta样配体 3（DLL3）抗体药物偶联物（ADC）ZL-1310 快速通道资格认定，用于治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）。ZL-1310 包含人源化抗 DLL3 单克隆抗体，该抗体与新型喜树碱衍生物（一种拓扑异构酶 1 抑制剂）连接作为其有效载荷。目前 ZL-1310 正在开展全球 Ia/Ib期临床研究（NCT06179069），此前已获得FDA 授予的治疗小细胞肺癌的孤儿药资格。

4. 又一款干眼症新药国内报上市，来自兆科眼科

5 月 19 日，兆科眼科发布公告，透过与 NMPA 就环孢素眼用凝胶（前称环孢素 A 眼凝胶）进行全面沟通及新药申请前讨论，NMPA 已受理该药基于先前完成的第 III 期临床试验（COSMO 研究）结果以及对该项临床试验进行的进一步数据挖掘及事后分析提交的新药申请。环孢素眼用凝胶是兆科眼科于中国开发以供治疗中重度干眼症的创新环孢素凝胶。有别于 Restasis 乳液配方，环孢素眼用凝胶是专利水凝胶，其专利权已于中国以至国际范围获批。此一创新配方提升环孢素于眼表的药物代谢动力学效能及曝露量，给予环孢素更多时间抑制干眼症。

5. 渐冻症临床III期获批，股价暴涨

5月19日，BrainStorm 宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准公司启动 NurOwn® 针对 ALS 的 Phase 3b 临床试验。这项即将启动的 Phase 3b 试验的设计细节已经与 FDA 在一项 特殊方案评估 (SPA) 下达成一致。这意味着研究的终点和统计方法被认为足以支持未来的生物制品许可申请 (BLA) 提交。截止5月19日晚，公司股价大涨40%。BrainStorm 作为一家专注于神经退行性疾病成人干细胞疗法，其专有的 NurOwn® 技术平台，采用了一种创新的自体细胞疗法方法。简单来说，它利用患者自身的骨髓来源的间充质干细胞 (MSCs)。迄今为止，已有大约 170 名 ALS 患者在四项已完成的临床试验中接受了 Autologous MSC-NTF 细胞的治疗。试验结果表明，Autologous MSC-NTF 细胞的给药是安全且耐受性良好的。

6. 新药II/III期临床失败，治疗SORD缺乏症

5月18日，Applied Therapeutics 宣布，其针对罕见神经肌肉疾病索尔比醇脱氢酶缺乏症（SORD 缺乏症）的 govorestat II/III 期 INSPIRE 研究未能达到主要终点。这项针对 56 名 CMT-SORD 患者的研究，其主要目标是在12个月时，与安慰剂相比，10米步行-跑步测试 (10MWRT) 显示出改善。然而，研究并未实现这一主要目标。在此之前去年12月， Applied Therapeutics 治疗儿童经典型半乳糖血症的 govorestat 申请也遭到了FDA的拒绝。FDA 在拒绝申请的同时，还发布了一封警告信，对 Applied 在针对经典型半乳糖血症的 47 名患者研究中的临床试验操作提出了批评。

行业资讯

1. 2.56亿美元！Regeneron收购23andMe部分资产

5月19日，Regeneron（NASDAQ:REGN）宣布它已被提名为领先的人类遗传学和生物技术公司23andMe Holding Co.破产拍卖的中标人。Regeneron计划以2.56亿美元收购23andMe的个人基因组服务®（PGS）、全面健康和研究服务业务线及其生物库和相关资产，并让23andMe继续不间断地提供所有消费者基因组服务。根据破产法院和监管机构的批准以及其他惯例成交条件，该交易预计将于2025年第三季度完成。

2. 2.7亿美元！BioMarin收购Inozyme Pharma

近日，BioMarin Pharmaceutical（Nasdaq:BMRN）和Inozyme Pharma（Nasdaq:INZY）宣布BioMarin已达成最终协议，以每股4.00美元的全现金交易收购Inozym，总对价约为2.7亿美元。该交易已获得两家公司董事会的一致批准，预计将于2025年第三季度完成，但须经监管部门批准、成功完成收购要约和其他惯例成交条件。此次收购将加强BioMarin的酶疗法组合，增加一种晚期酶替代疗法INZ-701，目前正在评估该疗法用于治疗外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶1（ENPP1）缺乏症。INZ-701在儿童中的第一项3期关键研究的数据预计将于2026年初公布，2027年可能获得监管部门的批准。