2025年5月17日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 国产长效镇痛新药在美国获批上市

5 月 16 日，中国生物制药宣布，其与清普生物达成合作的非阿片类镇痛新药美洛昔康注射液（II）除了获得中国 NMPA 批准外（中国商品名：普坦宁），也在近期获得美国 FDA 批准（美国商品名：QAMZOVA）上市。至此，普坦宁不仅成为了中国首款一日一次 24 h 长效的非甾体抗炎药（NSAID）注射液，也是中国首款获得 FDA 批准的镇痛新药和全球唯一在售的长效 NSAID 注射液。普坦宁（QP001）由清普生物研发。作为全球首款新一代「溶液型」高浓度美洛昔康长效静脉注射剂，普坦宁可实现一日一次给药，24 h 持续强效镇痛，显著提升用药依从。同时，相比目前临床常用 NSAID 注射液，普坦宁在轻度肾功能损伤患者、老年患者等手术常见特殊人群中也可正常使用，表现出优异的安全性。

2. 默沙东HIF-2α抑制剂在美国获批新适应症

5月15日，默沙东（MSD）宣布，美国FDA批准其口服缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂Welireg（belzutifan）用于治疗12岁及以上局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤（PPGL）的成人和儿童患者。根据新闻稿，这次批准使belzutifan成为首个获批用于局部晚期、不可切除或转移性PPGL的非手术治疗选择，可能为符合条件的患者带来治疗模式的改变。此次批准主要基于单臂LITESPARK-015临床试验的数据，主要终点为客观缓解率（ORR）。LITESPARK-015是一项开放标签、多队列的2期临床试验，旨在评估Welireg单药治疗患者的疗效和安全性。研究纳入72名患者（队列A1），这些患者为经组织病理学确诊的局部晚期或转移性PPGL，且患者不适合手术或根治性治疗。患者接受每日一次120 mg Welireg治疗，直至疾病发生进展或出现不可接受的毒性。

3. 科伦博泰TROP2 ADC第四项适应症拟纳入优先审评

5 月 16 日，CDE 官网公示，科伦博泰注射用芦康沙妥珠单抗一项新适应症拟纳入优先审评，用于既往接受过内分泌治疗且在晚期或转移性阶段接受过其他系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性 HR+、HER2- 乳腺癌成人患者。这已是芦康沙妥珠单抗第 4 次被 CDE 纳入优先审评。芦康沙妥珠单抗（SKB264）是科伦博泰研发的一款靶向 TROP2 的 ADC 药物，在国内已获 NMPA 批准两项适应症：三阴乳腺癌和非小细胞肺癌。2024 年 10 月，科伦博泰向 CDE 递交了芦康沙妥珠单抗的第三个适应症上市申请，本次拟纳入优先审评的是一项新适应症：局部晚期或转移性 HR+、HER2-乳腺癌成人患者。

4. 百济神州启动BGB-16673 vs Pirtobrutinib头对头III期研究

5月15日，全球临床试验收录网站显示，百济神州启动了BGB-16673（catadegbrutinib）头对头Pirtobrutinib（匹妥布替尼）的III期临床试验（CaDAnCe-304）。BGB-16673是百济神州基于其嵌合式降解激活化合物（CDAC）技术平台开发的一款靶向BTK的蛋白降解靶向嵌合体（PROTAC）药物。该药物在2021年8月启动首个I期临床试验，并于今年2月推进至III期阶段。此次启动的头对头研究旨在评估BGB-16673（200mg，每日1次）对比Pirtobrutinib（200mg，每日1次）治疗既往接受过共价BTK抑制剂（cBTKi）治疗的复发或难治性（R/R）慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者的疗效和安全性。研究的主要终点是无进展生存期（PFS）。

5. K药头对头：三生制药PD-1/VEGF双抗启动首个三期临床

近日，三生制药在CDE药物临床试验登记与信息公示平台网站上，登记了一项PD-1/VEGF双抗药物SSGJ-707，在PD-L1 阳性的一线治疗局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者中，对比帕博利珠单抗，启动一项随机、对照、双盲 III 期临床研究CTR20251867，这也是SSGJ-707启动的首个三期临床试验。本项临床的主要临床终点为PFS，计划入组420例，整体设计和康方的HARMONi-2（AK112-303）一致，主要研究者同样由上海市东方医院的周彩存教授担任，此外湖南省肿瘤医院的邬麟教授作为共同主要研究者。值得注意的是，本项三期临床的PD-L1 TPS要求为≥1%，此前康方的该项临床已经被诟病为实用性不强，在PD-L1 TPS为1-49 %的患者中，仍然以帕博利珠单抗+化疗作为标准疗法，康方后续又启动了了对比帕博利珠单抗+化疗的一线非小细胞肺癌临床。

6. FDA 批准Incyte PD-1抗体Retifanlimab，肛门癌一线治疗

5月15日，美国FDA批准Incyte公司开发的PD-1单抗retifanlimab-dlwr（Zynyz® ），联合卡铂和紫杉醇用于治疗无法手术的局部复发或转移性肛管鳞状细胞癌（SCAC）成人患者的一线治疗。同时，该药也获批作为单药，用于既往接受含铂化疗后进展或无法耐受治疗的局部复发或转移性SCAC患者。据其新闻稿，ZYNYZ® 是首个也是唯一一个获得 FDA 批准的与化疗联合使用的疗法，用于治疗肛门癌复发且无法通过手术切除或扩散的患者。Zynyz 补充生物制品许可申请 (sBLA) 的优先审查和 FDA 批准基于两项试验的数据：III期临床试验POD1UM-303/InterAACT2和II期临床试验POD1UM-202。

行业资讯

1. 安进败诉再生元 PCSK9 反垄断案，赔付超4亿美元

5月15日，美国特拉华州的一个联邦陪审团裁定安进公司违反了美国反垄断法及其他相关法律。陪审团认定，安进公司通过一项捆绑销售方案，不公平地竞争并试图将再生元的 PCSK9 胆固醇药物 Praluent 排除出市场。再生元在诉讼中指控安进采取了"非法、反竞争的捆绑方案"，通过将其畅销的抗炎药物 Otezla® 和 Enbrel® 的返利与其 PCSK9 药物 Repatha® 捆绑在一起。再生元认为，这种做法使得安进得以对 Repatha 进行定价，从而使再生元无法提供有竞争力的可行财务报价来竞争。在仔细审议证据后，陪审团发现安进违反了多项法律，因此，安进被判需向再生元支付总计超过4 亿美元的赔偿金，包括 1.356 亿美元的补偿性损害赔偿金和 2.712 亿美元的惩罚性损害赔偿金。

2. 12 亿元！药明生物出售德国工厂

5月14日，药明生物与泰尔茂株式会社（Terumo，简称「泰尔茂」）联合宣布，后者将以1.5亿欧元（约合12亿元人民币）收购药明生物位于德国勒沃库森的生物制剂工厂。这座德国工厂原为拜耳资产，药明生物于2020年以相同价格购入并进行大规模扩建，产能由1.2万升提升至2.4万升，配备先进的无菌灌装线和冻干制剂设备，年产能可达1000万瓶。该基地占地面积约1.3万平方米，现有员工约150人，交易完成后将全部转入泰尔茂旗下。此次收购对泰尔茂意义重大，这是其首个海外CDMO据点，公司计划以此为基础，在2030年前实现全面投产，积极承接欧洲大型制药企业订单。