2025年5月16日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 全球首个：艾伯维c-Met ADC获批上市

5月14日，艾伯维宣布FDA已批准c-Met靶向ADC药物telisotuzumab vedotin（Teliso-V，ABBV-399）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗既往接受过治疗的c-Met蛋白过表达、表皮生长因子受体（EGFR）野生型晚期/转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。该药物是c-Met赛道首款获批上市的ADC产品，也是艾伯维首款自研ADC产品。FDA此次批准主要是基于单臂II期LUMINOSITY研究的积极结果。结果显示，总体人群、c-Met高表达和c-Met中等表达患者经独立中央审查（ICR）评估的总体缓解率分别为28.6%、34.6%和22.9%，中位缓解持续时间（DOR）分别为8.3个月、9.0个月和7.2个月，中位总生存期（OS）分别为14.5个月、14.6个月和14.2个月，中位无进展生存期（PFS）分别为5.7个月、5.5个月和6.0个月。

2. 轩竹生物CDK4/6抑制剂「吡洛西利」获批上市

5月15日，中国国家药监局（NMPA）官网宣布批准轩竹生物申报的1类创新药吡洛西利片（商品名：轩悦宁），该药适用于激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性晚期或转移性乳腺癌成人患者：与氟维司群联合用于既往接受内分泌治疗后出现疾病进展的患者；单药用于既往转移性阶段接受过两种及以上内分泌治疗和一种化疗后出现疾病进展的患者。吡罗西利是轩竹生物自主研发的一款口服小分子CDK4/6抑制剂，具有较好的对于CDK4以及CDK6的酶学抑制活性，对于CDK4具有更高的选择性，同时对CDK2具有较好的抑制效果。

3. 北海康成戈谢病1类创新药获批上市

5月15日，中国国家药监局（NMPA）官网宣布，通过优先审评审批程序批准北海康成申报的注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）上市，适用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗。公开资料显示，这是一款针对戈谢病开发的酶替代疗法（ERT）。注射用维拉苷酶β（CAN103）是一款用于治疗I型和III型戈谢病患者的重组人源脑苷脂酶替代疗法。它通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，减少葡萄糖脑苷脂在体内的贮积，从而发挥治疗作用。关键性临床试验于2024年8月取得积极顶线数据，结果表明，该研究在60U/kg剂量组（P<0.0001）和较低的30U/kg剂量组（P<0.001）都成功达到了其主要疗效终点，即治疗9个月后受试者脾脏体积较基线的平均缩小百分比。所有关键次要疗效终点也都达到了统计学显著性改善。

4. 海思科1类镇痛新药获批上市

5月15日，中国国家药监局（NMPA）官网刚刚宣布，批准海思科申报的1类创新药安瑞克芬注射液，该药适用于治疗腹部手术后的轻、中度疼痛。公开资料显示，安瑞克芬（HSK21542）是一款外周kappa阿片受体选择性激动剂，目前海思科正在开发注射液和口服制剂两种剂型。海思科早前新闻稿信息指出，安瑞克芬注射液的临床研究结果表明，其整体安全性耐受性良好，无呼吸抑制、眩晕、便秘等不良反应；与对照药物相比可明显减少术后止吐药物使用量；与安慰剂相比起效快且持续时间长，可减少术后补救镇痛药物的使用量和比例。

5. DLL-3：石药集团第10款ADC启动临床

5月14日，石药集团在clinical trials网站上，登记了一项DLL-3 ADC药物SYS6040 ，在多种实体瘤患者中，启动一项Ⅰ期临床研究NCT06970795，该临床已经于2025年4月启动，其也成为石药集团启动的第10款ADC药物临床。本次临床计划入组人数为180例，采用BOIN方法设计，受试者将以3人一组进行5个剂量的探索，涉及剂量递增及回填（Ia期）和队列扩展（Ib期）两个阶段。主要研究者吉林省肿瘤医院的程颖教授，其已经担任了多个B7H3 ADC的关键临床研究者。石药集团目前和恒瑞医药、科伦博泰、信达生物和百利天恒组成国内ADC药物第一集团军，均有10款及以上ADC药物启动临床。石药10款ADC药物中，3款已经进入临床三期，3款药物出海，除了HER2双抗ADC从康宁杰瑞从外部引进以外，均为内部自主研发。

行业资讯

1. 3.35亿美元首付款！艾伯维与ADARx合作开发下一代siRNA

5月14日，艾伯维和ADARx Pharmaceuticals宣布了一项合作和许可选择协议，以开发跨多个疾病领域的小干扰RNA（siRNA）新药，包括神经科学、免疫学和肿瘤学。根据协议条款，ADARx将获得3.35亿美元的预付款，并有资格获得数十亿美元的额外或有付款，包括期权相关费用和里程碑付款，以及分层特许权使用费。此次战略合作将利用ADARx的RNA发现专业知识和专有的siRNA技术，这有可能实现持续和精确的mRNA沉默。艾伯维将酌情贡献其在抗体工程、抗体药物偶联物（ADC）和组织递送方法方面的专业知识，以加强ADARx的发现工作。

2. 超10亿美元！石药集团就伊立替康脂质体注射液达成授权合作

5月15日，石药集团宣布，其已与Cipla公司就伊立替康脂质体注射液于美国的商业化订立独家许可协议。根据该协议的条款，石药集团同意授予Cipla独家许可，以于该地区商业化该产品。石药集团将收取1,500万美元的首付款，亦有权收取最高达2,500万美元的潜在首次商业销售和监管里程碑付款，及最高达10.25亿美元的潜在额外商业销售里程碑付款，以及根据该产品于该地区的年度销售净额计算的双位数梯度销售提成。伊立替康脂质体注射液为一种拓朴异构酶1抑制剂，为无菌、白色至淡黄色的不透明等渗脂质体分散液，含有43mg/10ml伊立替康。伊立替康目前用于治疗多种实体瘤，如转移性胰腺癌、结直肠癌、肺癌及宫颈癌，为用于治疗该等类型癌症的多种联合疗法（ 如FOLFIRI或FOLFIRINOX疗法 ）中的一种成分。