2025年5月15日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 诺华白血病新药「阿思尼布片」在中国获批

5月14日，诺华宣布盐酸阿思尼布片（asciminib）的上市申请已获得中国国家药监局（NMPA）批准，用于治疗新诊断的费城染色体阳性的慢性髓细胞白血病（Ph+CML）慢性期（CP）成人患者。根据新闻稿介绍，阿思尼布（ABL001）是针对BCR-ABL1激酶的新型变构抑制剂，可实现深度缓解率翻倍和不良事件相关停药风险减半，延缓疾病进展，为CML患者提供了全新治疗选择。此次阿思尼布的获批是基于关键性3期ASC4FIRST试验数据，研究结果显示，在新诊断患者中，与研究者选择的第一代或第二代TKIs治疗方案相比，接受阿思尼布治疗的患者在第96周达到MMR（即BCR::ABL1融合基因水平≤0.1%）的人数比例较对照组显著提升（74.1% vs 52.0%）。缓解速率方面，接受阿思尼布治疗的患者达到MMR的中位时间仅24周，比对照组缩短12-24周。

2. 诺华CDK4/6抑制剂在中国获批新适应症，乳腺癌辅助治疗

5月14日，诺华宣布其乳腺癌治疗产品琥珀酸瑞波西利片获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准新增适应症，适用于与芳香化酶抑制剂联合使用，作为激素受体（HR）阳性、人类表皮生长因子受体2（HER2）阴性高复发风险的早期乳腺癌患者的辅助治疗。这也是琥珀酸瑞波西利片继晚期乳腺癌的一线治疗以外，在华获批的另一新适应症。此次瑞波西利的获批是基于NATALEE研究。瑞波西利辅助强化治疗相较于单纯辅助内分泌治疗，4年乳腺癌复发风险及远处转移风险均下降达28.5%，并且在包括无淋巴结转移或II期在内的各个亚组中均观察到一致的获益，进一步证明了瑞波西利辅助强化治疗在早期乳腺癌患者的持久广泛获益。同时，瑞波西利辅助强化治疗相较单纯辅助内分泌治疗的死亡风险持续降低。

3. 强生「达雷妥尤单抗」皮下剂型新适应症国内报上市

5 月 14 日，CDE 官网显示，强生达雷妥尤单抗注射液（皮下注射）新适应症上市申请获受理。本次产品申报注册分类为 3.1 类，即境外生产的境外已上市、境内未上市的生物制品申报上市。根据公开资料和临床进展，本次申报上市的适应症可能为：联用硼替佐米、来那度胺和地塞米松（VRd），用于新诊断适合造血干细胞移植的多发性骨髓瘤患者。达雷妥尤单抗是全球首款获批的 CD38 单抗，2019 年 7 月首次在国内附条件批准上市，强生针对这款药物开发的皮下注射剂型以达雷妥尤单抗和重组人透明质酸酶 PH20（rHuPH20）组成固定剂量复方，皮下注射剂最早在 2020 年 5 月获 FDA 批准上市，目前已有 8 项适应症获批。在中国，2021 年 10 月首次获批，目前已获批 7 项适应症。

4. 创新基因疗法获FDA优先审评资格，治疗II型黏多糖贮积症

5月13日，REGENXBIO公司宣布，美国FDA已受理其为在研基因疗法clemidsogene lanparvovec（RGX-121）提交的生物制品许可申请（BLA），用于治疗II型黏多糖贮积症（MPS II，亦称亨特综合征）。FDA已授予该申请优先审评资格，预计在今年11月9日之前完成审评。新闻稿指出，RGX-121有望成为治疗MPS II的首款一次性基因疗法。RGX-121旨在使用AAV9载体将编码人艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（IDS）的转基因递送至中枢神经系统（CNS）。此前公布的关键性临床试验结果显示，接受RGX-121治疗的MPS II患者的脑脊液D2S6水平平均降低86%，接近正常水平。此外，对在临床试验的剂量探索阶段接受治疗患者的长期随访数据显示，在接受关键性试验阶段推荐剂量治疗的患者中，80%的患者在最近一次随访时不需要接受标准的静脉输注酶替代疗法。

5. 百济神州BTK降解剂首次启动中国III期临床

5 月 13 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，百济神州登记了一项在既往接受过共价 BTK 抑制剂的复发/难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者中比较 BGB-16673 与研究者选择的治疗的 III 期研究。这是一项 III 期、开放性、随机研究，旨在评价 BGB-16673 对比研究者选择的苯达莫司汀联合利妥昔单抗（BR）或大剂量甲泼尼龙联合利妥昔单抗（HDMP+R）的有效性。该试验计划国内入组 150 人，研究的主要终点是 PFS。BGB-16673 是一种口服、靶向 BTK 的在研嵌合式降解激活化合物（CDAC），同时也是百济神州 CDAC 平台首款在研药物。百济神州新闻稿曾指出，BGB-16673 是目前临床开发中进展最快的 BTK 降解剂。

6. 默沙东启动TROP2 ADC第14项III期临床，乳腺癌新辅助治疗

5月13日，默沙东在clinical trials网站上，登记了和科伦博泰合作开发的TROP2 ADC药物Sacituzumab Tirumotecan (Sac-TMT, MK-2870)，联合卡铂/紫杉醇与化疗，以及PD-1抗体药物Pembrolizumab，在高危、早期、三阴性乳腺癌或HR低阳性/Her2阴性乳腺癌新辅助治疗患者中，启动一项头对头3期比对临床试验NCT06966700，该临床预计于2025年6月启动，入组人数为2400例。这也是sacituzumab tirumotecan 在全球开展的第14项三期临床，同时也意味着sacituzumab tirumotecan在三阴乳腺癌中的探索不断从二线、一线、辅助治疗前移到新辅助治疗。

行业资讯

1. 20亿美元！GSK收购一款FGF21药物

5月14日，葛兰素史克（GSK）宣布与Boston Pharmaceuticals达成协议，将收购其主要资产efimosfermin alfa。根据协议条款，GSK将支付高达20亿美元的现金对价总额，包括12亿美元的预付款和高达8亿美元的里程碑付款。GSK还将支付该药物的分级特许权使用费。Efimosfermin alfa是一种可每月1次皮下注射给药的潜在同类最佳FGF21（成纤维细胞生长因子21）长效类似物，旨在调节关键代谢途径，以减少代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）患者的肝脏脂肪、改善肝脏炎症和逆转肝纤维化。II期临床试验数据显示，efimosfermin alfa可以迅速且显著逆转经活检证实的中度至晚期（F2或F3）MASH 患者的肝纤维化并停止其进展，且耐受性可控。

2. 诺和诺德达成22亿美元合作，剑指多靶点口服小分子

5月14日，诺和诺德与Septerna宣布达成一项独家全球合作及许可协议，双方将共同致力于发现、开发并商业化针对肥胖症、2型糖尿病及其他心脏代谢疾病的口服小分子药物。根据协议条款，Septerna将有资格从诺和诺德获得总计约22亿美元的付款，包括首付款及研发、商业化里程碑款项，其中超过2亿美元为预付款及近期里程碑付款。Septerna还可获得上市产品的分层特许权使用费。诺和诺德将承担合作项目的全部研发费用。两家公司将率先启动4项潜在小分子疗法开发计划，针对一个或多个选定的G蛋白偶联受体（GPCR）靶点，包括GLP-1、GIP和胰高血糖素受体（GCGR）。