2025年5月14日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. TIGIT+PD-1联合疗法中期分析结果不佳，GSK项目开发终止

5月13日，iTeos Therapeutics报告了 GALAXIES Lung-2 更新中期分析的顶线结果，GALAXIES Lung-201数据继续显示该试验的主要终点客观缓解率（ORR）有临床意义的改善，但与PD-1抗体dostarlimab单药治疗相比，TIGIT抗体belrestotug + dostarlimab联合疗法队列未达到无进展生存期次要终点具有临床意义改善的既定标准。此外，GALAXIES H&N-202 2 期试验的中期分析显示，在 PD-L1 阳性头颈部鳞状细胞癌中，与 dostarlimab 单药治疗相比，belrestotug 联合队列的 ORR 趋势低于有意义的阈值。基于这些结果，iTeos 和 GSK 决定终止 belrestotug 开发项目并结束合作。所有含有 belretotug 的队列都将结束，正在进行的 GALAXIES Lung-301 3 期试验的任何新入组都将结束，2021年合作的6.25亿美金首付款打了水漂。

2. 罗氏公布帕妥珠单抗十年临床数据

5月13日，罗氏公布了APHINITY 3期研究的最终数据。APHINITY 是一项全球性、III 期、随机、双盲、安慰剂对照研究。该研究评估了 Perjeta® （帕妥珠单抗）加 Herceptin® （曲妥珠单抗）和化疗，与 Herceptin® 加化疗和安慰剂相比，作为 4,804 名可手术的 HER2 阳性早期乳腺癌患者术后辅助治疗的疗效和安全性。十年随访显示，与Herceptin和化疗加安慰剂相比，该方案使死亡风险降低了17%。 在淋巴结阳性患者亚组中观察到死亡风险降低了21%，表明其对高复发风险患者的益处更显著。 这些发现证实了该方案作为治愈性环境下标准治疗的持续价值，并且这些结果将在2025年ESMO乳腺癌大会上公布。

3. 一线治疗晚期肝癌！正大天晴公布癌症组合疗法3期临床数据

5月13日，正大天晴宣布，其1类创新药盐酸安罗替尼胶囊联合派安普利单抗注射液一线治疗晚期肝细胞癌（HCC）的关键注册3期临床试验（APOLLO研究）结果，在《柳叶刀》旗下肿瘤学期刊The Lancet Oncology（IF：41.6）上发表。研究结果显示，安罗替尼联合派安普利单抗较索拉非尼显著提高PFS和OS，经独立评审委员会评估的中位PFS分别为6.9个月和2.8个月，疾病进展风险降低48%；中位OS分别为16.5个月和13.2个月，死亡风险降低31%。安罗替尼联合派安普利单抗一线治疗晚期肝细胞癌的上市申请已于2024年11月获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理。

4. 国产生物1类新药「重组巴曲酶」申报上市

5 月 13 日，CDE 官网显示，腾瑞制药递交的注射用重组巴曲酶上市申请获得受理。该产品主要开发作为手术前预防用药，减少术中及术后出血。注射用重组巴曲酶是腾瑞制药开发的治疗用生物制品 1 类新药。根据腾瑞制药官网资料，该产品是全球第一个重组血凝酶制剂。腾瑞制药已在国内完成一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照 III 期临床研究（CTR20202352），旨在评估重组巴曲酶在颈椎后路手术与腰椎后路椎间融合术受试者中止血治疗的疗效和安全性。除了注射用重组巴曲酶，腾瑞制药还开发了一款 1 类生物药「外用重组人酸性成纤维细胞生长因子」。该药可以有效促进伤口愈合，已于 2006 年在国内获批上市，商品名为艾夫吉夫。

5. 荣昌生物ADC新药RC278临床试验申请获正式受理

5月12日，荣昌生物宣布，其新型抗体偶联（ADC）药物RC278已于近期递交临床试验申请，并于5月8号获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理。RC278是由荣昌生物自主研发的一款具有First-in-Class/Best-in-Class潜质的ADC分子，该ADC分子能特异识别一个新型肿瘤靶点，并具有创新的连接子-毒素系统，在临床前研究中展现出广谱抗肿瘤活性、良好的安全性和药代动力学特征。

行业资讯

1. 获礼来和强生投资！8500万美元融资，开发体内CAR-T

5月12日，波士顿，Stylus Medicine是一家正在开发体内基因药物来解锁治疗方法的生物技术公司，以8500万美元首轮融资走出隐身模式。Stylus Medicine平台由工程重组酶提供动力，这些重组酶以高精度编码治疗药物。投资人包括RA capital、礼来、强生、Chugai、Kholsa ventures、Myeloma inventment fund和tachyon ventures。Stylus Medicine提供基因组工程和染色质调控技术，用于开发酶和药物的递送方法，以提供体内靶向基因编辑，能够将任何长度的基因序列插入人类基因组，为患者开发永久性治疗方法。最初的重点是创造体内CAR-T疗法。该方法能够在体内实现精确、耐用的CAR-T生成。这种方法有可能改变患者的治疗方式，提高患者的可及性，并重新定义医学的可能性。

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