2025年5月7全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 阿斯利康BTK抑制剂在欧盟获批新适应症，一线治疗套细胞淋巴瘤

当地时间 5 月 6 日，阿斯利康宣布，阿可替尼与苯达莫司汀和利妥昔单抗联合使用已在欧盟获得批准，用于治疗未接受过治疗且不适合接受自体干细胞移植的套细胞淋巴瘤（MCL）成年患者。新闻稿指出，这是欧盟首个也是唯一一个获批用于该适应症的 BTK 抑制剂。此项批准是基于 EMA CHMP 的积极意见，以及 III 期临床试验 ECHO 的积极结果。该试验表明，与标准化疗免疫疗法相比， 阿可替尼联合苯达莫司汀和利妥昔单抗疗法可将疾病进展或死亡风险降低 27%（HR=0.73）。接受阿可替尼联合治疗的患者的中位无进展生存期 (PFS) 为 66.4 个月， 而单独接受化疗免疫疗法的患者的中位 PFS 为 49.6 个月。

2. 强生一款基因疗法III期研究失败

近日，据Endpoints报道，强生旗下潜在同类首创的AAV基因疗法bota-vec治疗X连锁视网膜色素变性的III期LUMEOS研究未能达到主要终点，尽管结果 "具有方向性支持"。主要终点评估的是患者在视觉引导下通过行动能力评估迷宫的能力变化。2023年，强生以6500万美元的预付款从MeiraGTx公司收购了bota-vec，此前强生曾与这家biotech达成了包括bota-vec在内的3款眼病基因疗法的许可协议。bota-vec利用腺相关病毒（AAV）将视网膜色素变性GTP酶调节蛋白（RPGR）基因的功能性拷贝传递到视网膜，这种基因在X连锁色素性视网膜炎患者中发生突变。

3. 一线治疗头颈癌，LAG-3融合蛋白+PD-1联合疗法OS数据翻倍

当地时间5月5日，Immutep公司宣布，其2b期临床试验TACTI-003（KEYNOTE-C34）患者队列B取得积极结果：中位总生存期（OS）达17.6个月。该队列旨在评估eftilagimod alfa（efti）联合默沙东（MSD）的抗PD-1疗法Keytruda（pembrolizumab）作为复发/转移性头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）患者一线治疗方案的效果，受试者为PD-L1表达综合阳性评分（CPS）低于1的人群。截至2025年3月31日，评估人群（N=31）的成熟中位OS为17.6个月，显著优于当前标准治疗方案在CPS＜1患者中的历史数据（10.7~11.3个月）。Efti是一种潜在"first-in-class"可溶性LAG-3融合蛋白，与Keytruda具有互补的作用机制。

4. 针对高胰岛素血症，创新抗体获FDA突破性疗法认定

当地时间5月5日，Rezolute公司宣布，美国FDA已授予其在研疗法ersodetug突破性疗法认定，用于治疗肿瘤性高胰岛素血症（HI）所导致低血糖。Ersodetug是一种全人源化单克隆抗体，可与肝脏、脂肪和肌肉中胰岛素受体上的独特别构位点结合。这一突破性疗法认定的授予是基于ersodetug在整个临床开发项目中的试验数据，以及其治疗机制在肿瘤性HI中的适用性。此前发表的2b期临床试验结果显示，ersodetug能显著改善先天性HI患者的低血糖，且伴有良好的安全性和耐受性。Rezolute计划于2025年年中启动针对肿瘤性HI患者的注册性研究，预计将在2026年下半年公布顶线结果。

5. 治疗I型双相情感障碍，一款化药新药在美国申报上市

当地时间5月5日，Vanda Pharmaceuticals宣布，美国FDA已受理其为在研疗法Bysanti（milsaperidone）递交的新药申请（NDA），用于治疗1型双相情感障碍（BP-I）和精神分裂症。FDA预计在2026年2月21日前完成审评。Bysanti是一种新化学实体。Vanda发现，经口服给药后，milsaperidone可迅速转化为iloperidone（一种已上市抗精神病药物）。临床研究显示，在低剂量和高剂量下，无论是单次给药还是多次给药，milsaperidone与iloperidone的生物等效性均已被证实。Bysanti属于非典型抗精神病药物类别，显示出对α1肾上腺素能受体的高亲和力，同时也作用于某些5-羟色胺和多巴胺受体，这些受体被认为与其治疗效应密切相关。

行业资讯

1. 4.15 亿美元！礼来重金加码神经退行性疾病领域

当地时间 5 月 6 日，Alchemab Therapeutics 宣布，已与礼来就 ATLX-1282 达成许可协议，这是 Alchemab 针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）和其他神经退行性疾病开发的创新候选药物。此次交易总价值高达 4.15 亿美元，包括未披露的预付款、潜在的发现、开发和商业化里程碑付款以及特许权使用费。根据协议条款，Alchemab 将负责该项目的早期 I 期临床试验，之后礼来将主导所有进一步的开发和商业化工作。

2. 恒瑞通过港交所聆讯，即将港股上市

5 月 5 日，港交所官网显示，恒瑞通过聆讯，即将上市。恒瑞的聆讯后资料集显示，恒瑞拥有广泛的药物组合，目前拥有 110 多款商业化产品，包括 19 款新分子创新药和 4 款其他创新药。同时，管线涵盖超 90 款候选新分子创新药及 7 款处于临床及更晚期阶段的其他创新在研药物，包括 30 多款处于关键性临床研究或更后期阶段的创新在研药物，聚焦肿瘤、代谢和心血管、免疫和呼吸系统、神经科学等重大疾病领域。