2025年4月22全球新药进展早知道

药物研发进展

1. Enhertu联合疗法一线击败曲帕双靶，III期DESTINY-Breast09研究成功

4月21日，阿斯利康宣布其和第一三共合作开发的Enhertu（德曲妥珠单抗）与帕妥珠单抗联合治疗方案在III期DESTINY-Breast09研究中，相较于当前一线标准治疗方案（紫杉烷+曲妥珠单抗+帕妥珠单抗，THP），显著改善了HER2阳性转移性乳腺癌患者的无进展生存期（PFS），具有统计学意义和临床意义。DESTINY-Breast09研究结果显示，Enhertu联合帕妥珠单抗治疗组在所有预先指定患者亚组中均观察到PFS改善。关键次要终点总生存期（OS）在计划进行中期分析时尚不成熟，但与THP治疗组相比，Enhertu联合治疗组的中期OS数据显示出更有利的早期趋势。另一方面，评估Enhertu单药与THP治疗的第二组研究仍对患者和研究者设盲，并将继续进行至最终PFS分析。

2. 一线治疗三阴乳腺癌，吉利德Trop2 ADC+PD-1三期临床成功

4月21日，吉利德宣布Trop2 ADC新药Trodelvy+PD-1抗体K药联合一线治疗转移性三阴乳腺癌的关键三期临床获得成功，主要终点mPFS相比于化疗+PD-1对照组显著延长，这也是mTNBC首个达到PFS终点的PD-1+Trop2 ADC联合治疗的三期临床试验。Trodelvy为首个获批二线及以上治疗mTNBC的Trop2 ADC新药，此次又在一线治疗中达到PFS主要终点，OS作为关键次要终点其数据尚未成熟，具体数据将在后续的医学会议上披露。

3. 国家药监局正式受理渤健高剂量诺西那生疗法上市申请

4月21日，渤健中国今日宣布，旗下高剂量诺西那生治疗方案的上市申请已获得CDE的受理，用于治疗脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy, SMA）。值得一提的是，渤健中国不仅参与了该治疗方案的全球国际多中心研究，还实现了在中国与欧美日等国家同步递交申请。诺西那生是一种以反义寡核苷酸（ASO）为核心机制的药物，它通过鞘内注射给药，可直接作用于疾病起源部位，以精准地发挥治疗效应，从而改善运动功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程。2019年2月，NMPA以优先审评方式，批准诺西那生钠注射液（规格：5ml：12mg）上市，成为中国首个治疗SMA的药物。2021年底，诺西那生被纳入国家医保，极大提升了SMA患者的治疗可及性。

4. 恒瑞医药创新药HRS-9813获批临床，用于进展性肺纤维化

近日，恒瑞医药子公司广东恒瑞医药有限公司收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，批准1类新药HRS-9813胶囊开展用于进展性肺纤维化（progressive pulmonary fibrosis，PPF）的临床试验。经查询，目前国内外尚无同类药物获批上市。HRS-9813是由恒瑞医药自主研发的1类创新药。HRS-9813能够阻碍纤维细胞被招募至肺损伤部位，最终抑制纤维细胞分化为肌成纤维细胞，降低肺纤维化进程。此前HRS-9813缓释胶囊已获批开展用于IPF适应症的临床试验。

5. 百奥泰PD-1/4-1BB双特异性抗体在中国获批临床

4月21日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，百奥泰生物1类新药注射用BAT7111获得临床试验默示许可，拟开发治疗晚期实体瘤。根据百奥泰生物公告可知，BAT7111是其开发的PD-1/4-1BB双特异抗体。本次是该产品首次在中国获批IND。BAT7111由重组人源化抗PD-1抗体和全人源4-1BB单域抗体组成，既可以阻断PD-1/PD-L1免疫抑制通路，又可以通过4-1BB激活免疫细胞，从而达到解除免疫抑制和激活免疫抗肿瘤的协同效应。

行业资讯

1. 全周期智控慢病，诺和诺德与京东健康开启战略合作

4月21日，全球领先的生物制药公司诺和诺德与京东健康在北京正式签署战略合作协议，标志着双方在糖尿病和体重管理领域的合作进入新阶段。依托诺和诺德百年深耕慢病领域的专业经验和创新治疗方案，并借助京东健康的全场景医疗服务能力，双方将携手打造肥胖症公众科普专区，助力糖尿病一站式诊疗，全面赋能慢病管理数字化转型升级。

2. 因CRISPR RNP技术专利，韩国公司同时起诉业内3家企业

4月21日，韩国的生物科技公司ToolGen在英国对Vertex Pharmaceuticals及其商业生产合作伙伴Lonza和RoslinCT提起专利侵权诉讼。此次诉讼涉及Vertex的基因编辑疗法CASGEVY®。ToolGen号称在全球范围内拥有CRISPR RNP（核糖核蛋白复合物）技术的专利，包括在欧洲。

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