2025年4月10日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. O+Y双免疫疗法新适应症在美国获批

当地时间 4 月 8 日，BMS 宣布，美国 FDA 批准Opdivo（纳武利尤单抗）联合Yervoy（伊匹木单抗） 用于一线治疗不可切除或转移性高微卫星不稳定性（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）的成人和儿童（12 岁及以上）结直肠癌（CRC）患者。新闻稿显示，此次批准比 PDUFA 目标日期提前了两个多月。此前 2024 年 10 月，该适应症已在中国获批上市。此次 FDA 的批准主要基于一项 III 期 CheckMate-8HW 研究结果。中位随访 47 个月时，O+Y 可将疾病进展或死亡的风险降低 38%（HR 0.62，95% CI 0.48～0.81，P = 0.0003），12 个月、24 个月和 36 个月的 PFS 率也高于 O 单药治疗（分别为 76% vs 63%、71% vs 56%、68% vs 51%）。O+Y 的中位 PFS 还未达到，O 药的为 39.3 个月。与 O 药相比，O+Y 的 ORR 也得到了显著提升（71% vs 58%，P = 0.0011）。

2. 荣昌生物公布「泰它西普」最新3期临床数据，治疗重症肌无力

4月9日，荣昌生物宣布其自主研发的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药泰它西普（telitacicept，RC18）用于治疗全身型重症肌无力（gMG）3期研究结果，以"最新突破性研究"口头报告亮相美国神经病学学会（AAN）年会。数据显示，泰它西普治疗24周后，98.1%的患者重症肌无力日常活动评分（MG-ADL）改善≥3分，87%的患者定量重症肌无力评分（QMG）改善≥5分，具有显著的临床意义。目前，泰它西普用于治疗全身型重症肌无力的上市申请已于2024年10月获CDE受理，并被纳入优先审评，预计于今年二季度在中国获批上市。

3. 礼来启动替尔泊肽+胰淀素减重一期临床

4月8日，礼来在Clinicaltrials.gov网站上注册了胰淀素类似物Eloralintide+替尔泊肽联合治疗肥胖或超重的一期临床试验。该一期临床试验计划入组188例受试者，预计年底完成。胰淀素正在成为减重领域的一个关键角色，诺和诺德推进Amylin与司美格鲁肽联用，糖尿病、减重三期临床已经获得顶线数据，GLP-1/Amylin双靶点的Amycretin也在初步临床中表现出极具竞争力的疗效。1.25mg、5mg、20mg剂量组治疗36周分别减重9.7%、16.2%、22.0%，安慰剂组减重2.0%左右。

4. 针对MASH，信达生物「玛仕度肽」首次启动临床

药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，信达生物在 4 月 8 日登记了一项评估 IBI362（玛仕度肽）在代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）受试者中有效性和安全性的 II 期研究（登记号：CTR20251306）。这是一项随机、双盲、平行分组的 II 期临床研究，旨在评估评估 IBI362 对肝活检确诊的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎受试者的肝组织学疗效。该研究计划纳入 165 名受试者，随机分成 5 组接受治疗。研究的主要终点是给药 60 周后，MASH 缓解且肝组织纤维化无恶化的受试者比例。次要终点包括肝组织纤维化改善至少一级且 MASH 无恶化的受试者比例，MASH 改善且肝组织纤维化无恶化的受试者比例等。玛仕度肽是信达生物与礼来共同开发的一款胰高血糖素样肽-1 受体（GLP-1R）/胰高血糖素受体（GCGR）双重激动剂。

5. CAR-T疗法治疗重症肌无力挺进III期

4月8日，Cartesian Therapeutics在2025年美国神经病学学会（AAN）年会上公布了CAR-T细胞疗法Descartes-08治疗全身型重症肌无力（gMG）的IIb期MG-001研究的12个月数据。Descartes-08是Cartesian Therapeutics开发的一款靶向BCMA的在研CAR-T细胞疗法。与传统的基于DNA的CAR-T细胞疗法不同，Descartes-08无需预处理化疗步骤即可让门诊患者用药，并且不会带来与癌变相关的基因组整合风险。Descartes-08已被FDA授予针对MG的孤儿药资格和再生医学高级疗法资格以及针对青少年皮肌炎的罕见儿科疾病资格。该研究已在2024年7月达到主要终点。结果显示，在改良意向治疗人群（mITT，n=26）中，Descartes-08组和安慰剂组患者分别有71%（10/14）和25%（3/12）患者的MGC评分至少改善5分；在符合方案人群（PPS，n=31）中，Descartes-08组和安慰剂组患者分别有69%（11/16）和33%（5/15）患者的MGC评分至少改善5分。

6. 正大天晴口服BTK降解剂新药在中国获批临床

4月8日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，正大天晴1类新药TQB3019胶囊获批临床，拟开发治疗血液肿瘤。公开资料显示，本次是该产品首次在中国获批IND。根据正大天晴公开资料，TQB3019是该公司开发的口服BTK蛋白质靶向降解剂，其降解活性高、特异性好，无Ikaros和Aiolos脱靶降解，对TEC等激酶选择性高、口服成药性好。同时，该产品针对已上市BTK药物的耐药突变活性高，突变谱覆盖范围广，有望解决BTK上市药物的耐药问题。

行业资讯

1. 4100万美元A轮融资，利用小分子和抗体开发新药

4月9日，波士顿，Solu Therapeutics，一家在癌症、免疫学和其他治疗领域开创消除疾病驱动细胞新药的生物技术公司，宣布成功完成4100万美元的A轮融资，其中包括五位新投资者的参与--礼来公司、Biovision Ventures、Pappas Capital、横店集团资本（HgC）、白血病和淋巴瘤社会治疗加速计划®--以及现有投资者Longwood Fund、DCVC Bio、Santé Ventures、Astellas Venture和Alexandria Venture Investments的持续支持。该公司还宣布开始入组其首个人体1期临床试验中的第一名患者，该试验评估了STX-0712在耐药/难治性慢性粒单核细胞白血病（CMML）和其他血液系统恶性肿瘤患者中的疗效。