2025年4月9日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 乌帕替尼在欧洲获批治疗巨细胞动脉炎

4月8日，艾伯维宣布欧盟委员会（EC）已批准JAK1抑制剂Rinvoq（乌帕替尼）用于治疗成人巨细胞动脉炎 (GCA) 患者。这是首个获批治疗GCA的JAK抑制剂。EC此次批准主要是基于III期SELECT-GCA研究的积极数据。该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验（n=428），评估了乌帕替尼（7.5mg或15mg，每日1次) 对比安慰剂治疗GCA的疗效和安全性。研究的主要终点是第12-52周实现持续缓解（定义为GCA迹象和症状消失且坚持皮质类固醇减量方案）的患者比例。结果显示，接受乌帕替尼（15mg，每日1次) 联合26周类固醇减量方案的患者中有46.4%实现了持续缓解，而安慰剂联合52周类固醇逐渐减量方案组仅有29.0%患者实现持续缓解（p=0.0019）。

2. 翰森制药广谱抗真菌药国内获批上市

4 月 8 日，NMPA 官网显示，翰森制药申报的艾瑞芬净（Ibrexafungerp Tablets；研发代号：HS-10366）获批上市，用于成年和初潮后女性外阴阴道念珠菌病（VVC）的治疗。此次艾瑞芬净在国内获批上市，是基于一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床试验（CTR20220918）的积极结果。该研究旨在中国成年外阴阴道念珠菌病患者中，评估 HS-10366 疗效和安全性。研究的主要终点是 TOC 访视时，mITT 人群达到临床治愈（症状和体征完全缓解）的受试者比例。2024 年，该研究结果发表于《Infection》杂志。研究结果显示，艾瑞芬净在中国患者的 VVC 治疗中表现出良好的疗效和良好的安全性。

3. 恒瑞IL-17A单抗「夫那奇珠单抗」新适应症获批

4 月8 日，恒瑞「夫那奇珠单抗注射液」在国内获批新适应症，用于常规治疗疗效欠佳的活动性强直性脊柱炎成人患者（CXSS2400017/8 )。夫那奇珠单抗是恒瑞医药自主研发的一款重组人源化 IgG1 亚型抗 IL-17A 单克隆抗体, 2024 年 8 月，夫那奇珠单抗国内首次获批用于治疗适合接受系统治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成人患者。已公布的夫那奇珠单抗治疗活动性强直性脊柱炎的 III 期临床研究结果显示：与安慰剂相比，夫那奇珠单抗 120 mg 组 16 周的 ASAS 20、ASAS 40、ASAS 5/6 应答率分别为 65.6%、46.3% 和 55.4%，显著优于安慰剂，并持续改善至第 32 周。

4. 恒瑞医药JAK1抑制剂「艾玛昔替尼」获批新适应症

4月8日，NMPA官网显示，恒瑞医药JAK1抑制剂艾玛昔替尼片（SHR0302）的新适应症申请已获批准，用于对局部外用治疗或其他系统性治疗应答不充分或不耐受的成人和12岁及以上青少年中度至重度特应性皮炎患者。艾玛昔替尼是一种高选择性的JAK1抑制剂，可通过抑制JAK1信号传导发挥抗炎和抑制免疫的生物学效应。此次批准是基于一项随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心的III期临床研究，该研究由北京大学人民医院张建中教授担任主要研究者，达到了方案预设的共同主要研究终点。艾玛昔替尼8mg和4mg两个剂量组在共同主要终点上均显著优于安慰剂组，且在中重度特应性皮炎患者中长期治疗的安全性、有效性良好，与其他JAK1抑制剂相比未发现新的安全性信号。

5. 第一三共/阿斯利康TROP2-ADC获得欧盟批准

4月8日，Daiichi Sankyo（第一三共）和阿斯利康（AstraZeneca）共同研发的创新抗体药物偶联物（ADC）DATROWAY®（datopotamab deruxtecan，曾用名 Dato-DXd）已获得欧盟批准针对既往接受过治疗的激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性转移性乳腺癌患者。DATROWAY®的欧盟批准是基于一项名为TROPION-Breast01的全球性、随机、多中心、开放标签的3期临床试验的积极结果。与化疗相比，DATROWAY®显著降低了疾病进展或死亡风险达37%。患者接受DATROWAY®治疗的中位无进展生存期（PFS）为6.9个月，而接受化疗的患者仅为4.9个月。

6. 礼来乳腺癌1类新药在华申报上市

4月8日，CDE官网最新公示，礼来的口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）imlunestrant片上市申请获受理，用于治疗雌激素受体阳性（ER+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）晚期乳腺癌。去年12月，礼来制药宣布了其III期EMBER-3研究结果。该研究评估了Imlunestrant（一款在研口服选择性雌激素受体降解剂，SERD）在ER+, HER2-晚期乳腺癌（ABC）患者中的疗效，这些患者既往曾接受过芳香化酶抑制剂（AI）治疗并发生疾病进展（联合或者不联合CDK4/6抑制剂）。试验数据显示，imlunestrant显著改善了携带ESR1突变患者的无进展生存期（PFS），疾病进展或死亡风险降低38%。与标准内分泌治疗（SOC ET）相比，imlunestrant单药治疗中位PFS为5.5个月，联合CDK4/6抑制剂阿贝西利的中位PFS为9.4个月，展示了良好的抗肿瘤活性和耐受性。

行业资讯

1. 1.21亿美元A轮融资，开发自免和过敏性疾病新药

4月8日，马萨诸塞州剑桥，Merida Biosciences是一家生物技术公司，开创了一种新型精准疗法，旨在选择性和持久地消除多种严重自身免疫和过敏性疾病的致病性抗体驱动因素，宣布完成1.21亿美元的A轮融资。此次融资由贝恩资本生命科学、BVF Partners和Third Rock Ventures共同领投，谷歌风投GV和Perceptive Xontogeny Venture Funds（PXV Funds）也参与其中。Merida开发了一种新的平台可以精确地靶向支持各种自身免疫和过敏性疾病的致病性抗体。该公司目前有针对格雷夫斯病（Graves disease）、过敏和原发性膜性肾病的项目。

2. Epsilogen收购TigaTx，引进EGFR IgA抗体

总部位于英国的Epsilogen 收购了美国波士顿地区的的TigaTx，旨在打造"全球领先的泛同种型癌症抗体公司"。该交易的财务细节尚未披露，它将把TigaTx 的免疫球蛋白 A (IgA) 资产与 Epsilogen 在 IgE 方面的专业知识结合起来，从而为任何特定癌症选择最合适的抗体同种型。Epsilogen 指出，IgA 激活中性粒细胞，而 IgE 激活 T 细胞和巨噬细胞，从而加热肿瘤微环境。此次收购增强了 Epsilogen 的产品线，增加了 TIGA-001，一种抗 EGFR IgA 抗体，现已更名为 EPS 401，计划于 2026 年进入临床。

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