2025年4月8日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 一年两针降脂疗法，诺华「英克司兰」在华申报新适应症

4月7日，CDE官网显示，诺华开发的长效降脂疗法英克司兰（inclisiran，Leqvio）申报新适应症上市。2024年8月，诺华宣布III期V-MONO研究取得了积极结果。该研究旨在评估每年两次给药的英克司兰对比安慰剂、ezetimibe（依折麦布）治疗低、中危且未接受过降脂治疗的动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者的疗效和安全性。结果显示，该研究达到了主要终点，英克司兰降低了患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。

2. 减重新疗法，MC4R激动剂Setmelanotide下丘脑性肥胖三期临床成功

4月7日，Rhythm Pharmaceuticals宣布MC4R激动剂Setmelanotide治疗获得性下丘脑性肥胖的三期临床TRANSCEND取得积极数据，Setmelanotide与安慰剂组治疗52周后体重分别-16.5%、+3.2%，安慰剂校正后减重幅度达到19.8%。Setmelanotide为Rhythm Pharmaceuticals的核心管线，此前已经获批治疗一种由罕见的单基因突变引起的遗传性肥胖症，目前同时探索获得性和先天性下丘脑性肥胖等适应症。获得性下丘脑性肥胖是一种罕见的因下丘脑区域损伤引起的肥胖，美国的患病人数估计在5000-10000人左右，目前没有获批的治疗方案。

3. 华东医药PD-L1/VEGF/TGF-β三靶点抗体融合蛋白获批临床

4 月 7 日，华东医药发布公告，其控股子公司道尔生物申报的注射用 DR30206临床试验申请获得批准，联合标准化疗，拟用于晚期或转移性消化道肿瘤患者。DR30206 是由道尔生物自主研发并拥有全球知识产权的 1 类治疗用生物制品，是一种靶向 PD-L1、VEGF 和 TGF-β 的抗体融合蛋白；通过阻断PD-1/PD-L1信号通路，恢复耗竭性 CD8+T 细胞的增殖；通过特异性结合游离 VEGF 和 TGF-β，减少肿瘤新生血管的形成同时解除免疫抑制，从而达到治疗肿瘤的目的。

4. 正大天晴BCMA/CD3双抗获批临床

近日，正大天晴1类治疗用生物制品BCMA/CD3双抗注射用TQB2934获得国家药监局核准签发《药物临床试验批准通知书》，新增适应症为用于治疗成人系统性轻链（AL）型淀粉样变患者。目前，全球范围内尚无治疗该疾病的BCMA/CD3双抗获批。系统性轻链型淀粉样变是一种浆细胞增殖性疾病，其发病率为9-14例/100万人口/年，多见于老年人。目前系统性轻链型淀粉样变的治疗主要为靶向克隆性浆细胞，使器官获得缓解，然而，复发/难治性系统性轻链型淀粉样变面临着预后较差，治疗选择有限，存在较大的未被满足的临床需求。

5. 礼来Bimagrumab注射液中国提交IND申请

近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，礼来公司提交Bimagrumab注射液临床试验申请（IND）。尽管具体适应症尚未披露，但结合礼来全球研发管线及靶点机制，Bimagrumab极可能瞄准肌肉萎缩或代谢性疾病领域。Bimagrumab是一种全人源单克隆抗体，靶向激活素II型受体（ActRIIA/B），通过阻断激活素（Activin）和肌肉生长抑制素（Myostatin）的信号传导，促进脂肪代谢并增加肌肉质量。临床前研究表明，该抗体可抑制Smad2/3磷酸化，防止肌球蛋白降解，并在动物模型中显著增加骨骼肌质量。

行业资讯

1. 恒瑞医药辅助生殖领域口服GnRH拮抗剂中国大陆商业化权益授予德国默克

4月7日，恒瑞医药宣布，将公司自主研发的1类新药、口服小分子促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂SHR7280（适应症涵盖医学辅助生殖及妇科领域）在中华人民共和国大陆地区（不含香港特别行政区、澳门特别行政区和台湾地区）的独家商业化权益授予德国默克集团（默克）。根据协议条款，恒瑞医药将收取1500万欧元的首付款，在此基础上，恒瑞医药有权收取许可产品的里程碑付款及在许可区域的年度净销售额两位数百分比的销售提成。协议还包含针对该产品拓展全球合作的优先谈判权。

2. 20.75亿英镑！GSK与ABL Bio合作开发神经退行性疾病创新疗法

4月7日，韩国生物公司，ABL Bio今日宣布与葛兰素史克（GSK）达成全球许可协议，双方将基于ABL Bio的血脑屏障（BBB）穿透技术平台Grabody-B，开发针对神经退行性疾病的创新疗法。根据协议，ABL Bio将获得总计高达7700万英镑的预付款及近期里程碑付款。总体而言，ABL Bio 有资格在多个潜在项目中获得高达 20.75 亿英镑的研发、监管和商业化里程碑款项。

3. 天境生物与渤健就CD38单抗达成临床研究合作

4月7日，天境生物宣布，与渤健（Biogen）就菲泽妥单抗在中国的两项3期注册性临床研究达成合作，共同推进菲泽妥单抗治疗IgA肾病（lgAN）和原发性膜性肾病（PMN）的开发与全球（包括中国）产品注册。天境生物拥有菲泽妥单抗在大中华地区（包括中国大陆、台湾、香港和澳门地区）所有适应症的独家开发、生产和商业化权益。

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