2025年4月2日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 辉瑞RSV疫苗在欧盟适应症扩大至18岁及以上人群

4月1日，辉瑞宣布欧洲委员会（EC）已批准其二价呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Abrysvo的新适应症申请，扩展至预防18至59岁人群由RSV引起的下呼吸道疾病（LRTD）。这一批准进一步扩大了原有针对60岁及以上人群的适应症，使Abrysvo成为欧盟目前覆盖范围最广的RSV疫苗，具体适应症包括：1）对18岁及以上的人群进行主动免疫接种，预防RSV引起的LRTD；2）通过孕妇在孕期接种，为出生至6个月婴儿提供被动保护，预防RSV引起的LRTD。Abrysvo是一种无佐剂二价疫苗，此次审批基于欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）近期的积极意见，批准范围覆盖欧盟27个成员国及冰岛、列支敦士登和挪威。审批依据包括关键III期MONeT研究（NCT05842967）的结果。

2. 永泰生物肝癌细胞疗法1类新药国内申报上市

4月1日，CDE官网最新公示，永泰生物1类新药爱可仑赛注射液的附条件新药上市申请获得受理。这是永泰生物在研的广谱性的细胞免疫治疗产品（Expanded Activated Lymphocytes，简称EAL），为针对实体瘤的CIK（细胞因子诱导杀伤细胞）疗法。该产品已于今年3月正式被CDE纳入优先审评，拟定适应症为：原发性肝细胞癌根治术后高复发风险的部分人群【免疫特性人群：患者需满足以下标准中的至少两项：无微血管侵犯；术后中性粒细胞和淋巴细胞比值（NLR）＜3；术后血小板和淋巴细胞比值（PLR）＜110】术后预防复发治疗。EAL属于个性化自体细胞治疗产品，系由供者自体外周血为原材料，经分离、活化、扩增培养制备而成。

3. 阿斯利康公布口服PCSK9抑制剂2期临床试验积极结果

4月1日，阿斯利康（AstraZeneca）公布了在研疗法AZD0780在2b期临床试验PURSUIT中的积极结果。与安慰剂相比，在标准治疗他汀药物基础上使用AZD0780时，显著降低患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。AZD0780是一种每日口服的PCSK9抑制剂，针对那些尽管接受标准降脂治疗（如他汀类药物），但未达到LDL-C降低目标的患者。在12周时，在他汀治疗基础上添加AZD0780（30 mg，每日一次）使LDL-C降低50.7%（95% CI：-59.0%，-42.4%；p<0.001）。无论受试者在基线时接受中等或高强度他汀剂量，均观察到类似疗效。此外，AZD0780使84%的受试者达到美国心脏协会/美国心脏病学会指南推荐的LDL-C目标值（<70 mg/dL），而仅接受他汀治疗的受试者中只有13%达到该目标值。

4. 诺和诺德公布口服司美格鲁肽一项三期临床试验完整结果

3月31日，诺和诺德（Novo Nordisk）发布了SOUL心血管结局试验的完整结果，该试验评估了Rybelsus（司美格鲁肽）14 mg片，在降低患有2型糖尿病合并动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）和/或慢性肾病（CKD）患者的主要不良心血管事件（MACE）风险方面的效果。这项随机双盲、平行分组、含安慰剂对照的心血管结局试验共招募9650名患有2型糖尿病及ASCVD和/或CKD的成人患者。试验达到主要终点，口服司美格鲁肽与安慰剂相比使MACE风险降低14%（HR=0.86，95% CI：0.77-0.96；P=0.0055）。基于SOUL试验的数据，诺和诺德已提交Rybelsus的标签扩展申请，目前该申请已被美国FDA受理，预计将在2025年作出审评决定。

5. 默沙东公布"first-in-class"疗法3期临床结果

3月31日，默沙东（MSD）首次展示了3期临床试验ZENITH的结果，该试验评估Winrevair（sotatercept）与安慰剂相比，治疗高死亡风险肺动脉高压（PAH）成人患者的效果。这些患者同时接受最大耐受剂量的背景PAH治疗。数据显示，在中位随访时间为10.6个月时，Winrevair与安慰剂相比将重大发病和死亡事件（包括全因死亡、肺移植以及与PAH恶化相关住院≥24小时）的相对风险降低了76%（HR=0.24，95% CI：0.13-0.43；单侧p<0.0001）。接受Winrevair治疗的患者中有17.4%（n=15/86）经历了一次或多次重大发病和死亡事件，而安慰剂组则为54.7%（n=47/86）。ZENITH试验中Winrevair的安全性基本与先前研究中观察到的一致。

6. 国产口服KRAS G12D抑制剂首次获批临床

4 月 1 日，CDE 官网显示，海博为药业申报的 1 类新药 HBW-012336 胶囊获批临床，用于携带 KRAS G12D 突变的局部晚期或转移性实体瘤。这也是该药在国内首次获批 IND。HBW-012336 是一款口服 KRAS G12D 抑制剂，该药不仅解决了 G12D 抑制剂口服生物利用度低的国际性难题，还具有高活性、高选择性、高组织靶向性及强效抗肿瘤活性等突出优势。临床前研究表明，在多种小鼠移植瘤模型中，HBW-012336 表现出显著的抗肿瘤药效，且同等剂量下抑瘤效果显著优于 MRTX1133。另外，在人结肠癌细胞 LS513 异种移植模型中，HBW-012336 与西妥昔单抗联用有明显的协同增效作用。

打赏