2025年4月1日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 恒瑞医药JAK1抑制剂新适应症获批，治疗类风湿关节炎

3月31日，NMPA官网显示，恒瑞医药JAK1抑制剂艾玛昔替尼（SHR0302片）新适应症上市申请已已获得批准。根据恒瑞医药此前新闻稿，该药本次获批的适应症为：用于对一种或多种传统合成改善病情抗风湿药（csDMARDs）疗效不佳或不耐受的成人中重度活动性类风湿关节炎患者。几日前（3月21日），这款新药首次在中国获批上市， 用于治疗活动性强直性脊柱炎成人患者。2024年6月，恒瑞医药宣布在欧洲风湿病学大会（EULAR年会）上口头报告了艾玛昔替尼片治疗中至重度活动性类风湿关节炎（RA）的3期临床结果最新数据。疗效数据显示，艾玛昔替尼4mg和8mg组的ACR20应答率（给药24周时美国风湿病学会RA疾病活动评估核心标准达到20%改善）分别为70.4%和75.1%，显著高于安慰剂组的40.4%。

2. 优时比重症肌无力新药在华获批上市，每周一次皮下注射

3月31日，NMPA官网公示，优时比（UCB）递交的罗泽利昔珠单抗注射液上市申请获得批准。公开资料显示，罗泽利昔珠单抗（rozanolixizumab）是一款靶向人类胎儿Fc受体（FcRn）的单克隆抗体，此前已在美国、欧盟、日本等地区获批用于治疗全身性重症肌无力成人患者。根据优时比此前新闻稿，该药本次在中国获批用于治疗重症肌无力（gMG）。根据关键3期临床试验MycarinG的结果，与安慰剂组患者相比，接受罗泽利昔珠单抗治疗的患者组，重症肌无力日常活动度（MG-ADL）评分在43天后获得显著改善，罗泽利昔珠单抗组MG-ADL评分降低3.4分，安慰剂组降低0.8分。

3. 罗氏多发性硬化新药在中国获批上市，一年只需注射2次

3月31日，罗氏（Roche）宣布奥瑞利珠单抗注射液（ocrelizumab injection）正式获得NMPA批准，每六个月静脉输注一次给药，用于治疗成人复发型多发性硬化症（RMS，包括临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化）和成人原发进展型多发性硬化症（PPMS）。公开资料显示，这是罗氏开发的靶向CD20阳性B细胞的单抗药物。针对复发型多发性硬化症（RMS）的两项随机、双盲、双模拟、阳性药物对照3期临床试验OPERA I和OPERA II结果显示，与干扰素β-1a治疗相比，奥瑞利珠单抗可以显著降低患者的年复发率（ARR）及致残比例（12周确认残疾进展CDP的患者比例）。

4. 阿斯利康PD-L1单抗再获FDA批准新适应症

3 月 31 日，阿斯利康宣布， FDA 已批准度伐利尤单抗 (Durvalumab) 一新适应症上市，具体为：度伐利尤单抗联合吉西他滨和顺铂作为新辅助治疗，随后度伐利尤单抗作为根治性膀胱切除术后的辅助单药治疗，用于治疗肌层浸润性膀胱癌 (MIBC) 成年患者。新闻稿指出，这是在美国获批的首个也是唯一一个针对肌层浸润性膀胱癌患者的围手术期免疫疗法。本次新适应症的获批是基于多中心、全球 III 期试验 NIAGARA 的结果。中期分析数据显示，与单纯的新辅助化疗相比，以度伐利尤单抗为基础的围手术期方案，将疾病进展、复发、未接受手术或死亡的风险降低了 32%（基于 EFS 风险比 [HR] 为 0.68；95% 置信区间 [CI] 0.56-0.82；p<0.0001）。度伐利尤单抗组的估计中位 EFS 尚未达到，而对照组为 46.1 个月。

5. 百时美施贵宝O+Y双免疫疗法国内获批新适应症，肝细胞癌一线治疗

3 月 31 日，NMPA 官网显示，百时美施贵宝宣布PD-1单抗欧狄沃 (纳武利尤单抗注射液)与CTLA-4单抗逸沃 (伊匹木单抗注射液) 的联合疗法获得中国 NMPA 批准新增适应症，适用于不可切除或晚期肝细胞癌 (HCC) 成人患者的一线治疗，成为中国首个且目前唯一获批的肝细胞癌一线双免疫联合疗法。此次获批基于 III 期 CheckMate-9DW 研究的结果，研究主要终点结果显示：欧狄沃联合逸沃组的中位总生存期 (mOS) 为 23.7 个月 (对照组为 20.6 个月)，显著降低 21% 的死亡风险 (HR 0.79，p=0.018)。

6. 恒瑞启动口服GLP-1受体激动剂减重适应症III期临床

3月31日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，恒瑞医药启动了GLP-1受体激动剂HRS-7535片用于减重适应症的III期临床研究。该研究旨在评估评估HRS-7535片用于超重或肥胖受试者的有效性和安全性。HRS-7535片是一种新型口服小分子胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂。这是恒瑞启动的第二项关于HRS-7535的III期临床研究。此前该公司已启动一项在单纯饮食和运动血糖控制不佳的成人2型糖尿病受试者中评价HRS-7535的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照的III期研究。

7. 大冢制药APRIL抗体在美国申报上市

大冢制药Otsuka于2025年3月31日宣布，已向美国食品药品监督管理局FDA提交了 sibeprenlimab 的生物制品许可申请 (BLA)。这款在研的单克隆抗体药物，旨在选择性地抑制成人免疫球蛋白A肾病 (IgAN) 患者体内的 APRIL (增殖诱导配体) 的活性。Sibeprenlimab (原名 VIS649) 由 Otsuka 的全资子公司 Visterra, Inc. 设计改造。2018年，大冢制药宣布以约4.3亿美元的款项收购Visterra公司，从而获得包括sibeprenlimab在内一系列针对IgA肾病和其他肾脏疾病等适应症的在研产品。

行业资讯

1. 冠科美博c-Met抑制剂达成海外交易

3月31日，Apollomics（NASDAQ：APLM）与LaunXP Biomedical（TWO:6876）的子公司LaunXP International宣布双方已就Apollomics专有c-Met抑制剂vebreltinib（伯瑞替尼，中国区权益归属于鞍石生物）在亚洲（不包括中国大陆、香港和澳门）开发和商业化达成协议，与EGFR抑制剂（"EGFRi"）联合治疗NSCLC。EGFRi类靶向激酶抑制剂目前是治疗非小细胞肺癌和其他肿瘤类型的基础靶向疗法。根据协议条款，Apollomics将在协议签署之日起60天内收到总计1000万美元的预付款。Apollomics还有资格获得高达5000万美元的监管和其他商业前里程碑，以及产品净销售额的特许权使用费。LaunXP将主要负责在LaunXP地区开发vebreltinib联合EGFRi治疗非小细胞肺癌。