2025年3月29日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 赛诺菲siRNA疗法获FDA批准上市，治疗血友病

当地时间 3 月 28 日，赛诺菲宣布 siRNA 疗法 Qfitlia（Fitusiran） 获得美国 FDA 批准上市，用于预防或减少成人和儿童 A 型或 B 型血友病患者（无论是否含有因子 VIII 或 IX 抑制剂）的出血发作频率。Qfitlia 是美国首个获批的治疗 A 型或 B 型血友病（无论是否含有抑制剂）的疗法，每年只需注射六次即可提供持续保护，代表着血友病治疗的重要突破。本次获批是基于 Ⅲ 期研究 ATLAS 的数据。Qfitlia 采用了 Alnylam Pharmaceutical 的 ESC-GalNAc 偶联技术，因此在皮下给药时具有更强的效力和持久性。2018 年 8 月，赛诺菲和 Alnylam 公司达成合作，获得 Fitusiran 的全球开发和商业化权利。

2. 暴食新药在美国获批上市

3 月 26 日，Soleno Therapeutics 宣布，美国 FDA 已批准 VYKAT XR（二氮嗪胆碱，Diazoxide choline）缓释片上市，用于治疗患有普拉德-威利综合征（Prader-Willi Syndrome，PWS）的成人和 4 岁及以上儿童的食欲过盛。VYKAT XR 是一款钾通道激活剂，每日给药一次。新闻稿显示，这是首款获批用于治疗该适应症的疗法。受此消息影响，Soleno 公司股价大涨 37.61%。

3. 默沙东皮下注射Keytruda达3期临床主要终点

3月27日，默沙东（MSD）报告了关键性3期临床试验3475A‑D77的数据。该研究评估了皮下注射的Keytruda（pembrolizumab）制剂MK-3475A与化疗联用的效果和安全性。该研究达到了其主要终点，表明皮下注射 pembrolizumab 联合化疗的药代动力学 （PK） 优于静脉注射 （IV） KEYTRUDA （pembrolizumab） 联合化疗用于转移性非小细胞肺癌 （NSCLC） 成人患者的一线治疗。这些结果已在2025年欧洲肺癌大会（ELCC）发布，并同时发表于Annals of Oncology。

4. 预防婴儿RSV下呼吸道感染，默沙东抗体疗法拟纳入优先审评

3月28日，CDE官网最新公示，默沙东（MSD）申报的clesrovimab注射液拟纳入优先审评，拟定适应症为：用于即将进入或出生在第一个呼吸道合胞病毒（RSV）流行季的新生儿和婴儿预防RSV所致的下呼吸道感染。公开资料显示，clesrovimab（MK-1654）是一种在研的半衰期延长的单克隆抗体，可作为被动免疫手段，用于预防RSV疾病。2024年12月，美国FDA已经接受了该产品的上市申请，旨在保护婴儿在其首个RSV季节免受RSV疾病的侵害。FDA预定在2025年6月10日前完成审评。

5. 一线NSCLC！DS-8201+Keytruda联合疗法启动3期临床

3月27日，第一三共在Clinicaltrials.gov网站上注册了DS-8201+Keytruda联合头对头Keytruda+化疗一线治疗HER2过表达NSCLC的三期临床试验。该三期临床试验计划入组686例HER2过表达一线的NSCLC患者，预计2030年初步完成。DS-8201此前凭借DESTINY-Lung-1/02的数据已经获批二线及以后治疗NSCLC，后续又启动了DS-8201单药头对头对比Keytruda+化疗一线治疗NSCLC的三期临床DESTINY-Lung04，此次则推进DS-8201+Keytruda的联合一线治疗。

6. 引进自普米斯，BioNTech双特异性抗体组合2期临床结果积极

3月28日，BioNTech公司宣布在欧洲肺癌大会上展示了在研双特异性抗体疗法BNT327（又名PM8002）与化疗联用，一线治疗广泛期小细胞肺癌的2期临床试验数据。数据显示，BNT327与化疗联用，在中位随访时间为14.5个月时，达到97.9%的疾病控制率（DCR）和85.4%的确认客观缓解率（ORR）。该公司表示，如果该药物在未来的大型试验中能够维持类似的疗效，它具有成为该领域标准治疗方案的潜力。BNT327是一款靶向PD-L1和VEGF-A的双特异性抗体，最初由普米斯生物技术公司（Biotheus）开发。

7. 信达启动全球首个TROP2/PDL1双抗ADC临床试验3 月 28 日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，信达生物启动了一项评估 IBI3014 治疗不可切除的局部晚期或转移性实体瘤受试者的 Ⅰ/Ⅱ 期研究（试验编号：CIBI3014A101）。IBI3014 是一款靶向 TROP2 和 PD-L1 的双抗 ADC，也是信达第 3 款进入临床的双抗 ADC。这是一项非随机、开放、单臂 I/II 期临床，旨在评估 IBI3014 的有效性、安全性和耐受性，确定最大耐受剂量（MTD）和/或 II 期临床推荐剂量（RP2D），评估IBI3014-ADC，IBI3014-TAB 和有效载荷的药代动力学特征以及 IBI3014 的免疫原性，探索生物标志物与 IBI3014 疗效的相关性，计划入组 150 名受试者。

行业资讯

1. 10亿美元！诺和诺德引进一款临床前ACSL5抑制剂，拓展减肥管线

3月28日，Lexicon Pharmaceuticals（Nasdaq:LXRX）宣布已与Novo Nordisk签订了LX9851的独家许可协议，LX9851是肥胖和相关代谢障碍的一类口服非肠促胰岛素开发候选药物。根据协议条款，诺和诺德获得了LX9851的开发、制造和商业化所有适应症的全球独家许可。Lexicon将负责完成商定的LX9851新药临床试验（IND）申请授权活动。诺和诺德将负责LX9851的IND申报、所有进一步开发、制造和商业化。Lexicon有资格获得高达7500万美元的前期和近期里程碑付款、10亿美元的前期和潜在开发、监管和销售里程碑付款，以及净销售额分层版税。

2. 8500万美元行权费！默克将获得和誉生物Pimicotinib全球商业化权益

3月28日，德国默克将与中国生物技术公司Abbisko Therapeutics（和誉生物）合作，在全球范围内推广和销售骨肿瘤治疗药物Pimicotinib（匹米替尼），将该药物的商业化权利扩展到亚洲以外。这家德国制药公司周五表示，将向和誉生物支付8500万美元的期权行使费。默克公司于2023年与和誉生物签订了一项协议，以获得pimicotinib在中国大陆、香港、澳门和台湾的商业化权利，并在全球其他地区拥有独家商业化选择权。在某些条件下可以选择在其他适应症中共同开发。

3. 获7.25亿元首付款！卫材出售雷贝拉唑钠中国权益

3月28日，日本卫材制药宣布已将质子泵抑制剂Pariet®（商品名：波利特，通用名：雷贝拉唑钠肠溶片）在中国的权利转让给康桥资本集团（CBC Group）控制的北京顶峰生物医药有限公司（Peak Pharma）。Peak Pharma已开始销售活动，而卫材将在过渡期间管理生产制造和营销授权的转让。根据协议条款，卫材将获得7.25亿元人民币（约合157亿日元）的合同预付款，以及获得销售里程碑付款的权利。

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