2025年3月27日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. GSK创新小分子疗法获FDA批准上市，治疗uUTI

3月26日，GSK宣布，美国FDA已批准first-in-class抗生素Blujepa（gepotidacin）上市，用于治疗单纯性尿路感染（uUTI）的成人及12岁以上青少年患者。Gepotidacin是一款具有全新作用机制的抗生素，它可以口服，并具有双重作用机制，能同时选择性地结合并抑制DNA促旋酶和DNA拓扑异构酶IV，从而诱发在复制进程的DNA发生单链断裂，进而达到杀死病原体的目的。Blujepa的批准主要基于关键性3期临床试验EAGLE‑2和EAGLE‑3的积极结果。Blujepa的批准主要基于关键性3期临床试验EAGLE‑2和EAGLE‑3的积极结果。在EAGLE-3试验中，gepotidacin与活性对照药物相比具有统计学显著优势，58.5%（n=162/277）的gepotidacin组患者治疗成功，而此数值在活性对照药物组中为43.6%（n=115/264，差异14.6%，95% CI：6.4~22.8）。

2. 潜在首款！脊髓性肌萎缩症疗法获FDA优先审评资格

3月26日，Scholar Rock公司宣布，美国FDA已受理其为在研疗法apitegromab递交的生物制品许可申请（BLA），用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。FDA同时授予这一申请优先审评资格，预计在今年9月22日之前完成审评。新闻稿表示，若apitegromab获批，将成为首款治疗SMA的肌肉靶向疗法。该公司同时宣布，欧洲药品管理局（EMA）也已经接受apitegromab的上市许可申请（MAA）。Apitegromab的监管提交资料基于关键性3期SAPPHIRE试验的积极疗效与安全性数据，同时还有2期TOPAZ试验及长期延续ONYX试验的支持性数据。分析显示，SAPPHIRE试验达成了主要终点：与仅接受SMN靶向治疗（nusinersen或risdiplam）与安慰剂的患者相比，接受apitegromab联合SMN靶向治疗的SMA患者在汉默史密斯功能运动量表扩展版（HFMSE）评分中表现出统计学显著且临床意义明确的运动功能改善。

3. 首创阿尔茨海默病新药III期研究再次失败

3月25日，Cassava Sciences宣布Simufilam治疗轻度至中度阿尔茨海默病（AD）的III期REFOCUS-ALZ研究未达到主要终点。此前，该研究因III期RETHINK-ALZ研究失败在2024年11月25日终止开展。Simufilam是一款靶向错构的细丝蛋白A（FLNA）的口服小分子药物。FLNA本是细胞内正常存在的一种支架蛋白，β淀粉样蛋白（Aβ）的毒性形式Aβ42可诱导其结构发生改变，而错构的FLNA可以促进Aβ42-α7乙酰胆碱受体（Aβ42-α7nAChR）信号通路和Aβ42-Toll样受体4（Aβ42-TLR4）信号通路的激活，导致磷酸化tau蛋白和炎症因子产生。因此，FLNA与Aβ蛋白、tau蛋白被认为是导致AD的三大元凶。Simufilam可与错构的FLNA结合，恢复其正常结构和功能，从而减少神经退行性病变和神经炎症的发生。Simufilam是目前AD领域仅有的一款FLNA靶向药物。

4. 众生药业GLP-1R/GIPR双重激动剂启动Ⅲ期临床，针对肥胖

3 月 25 日，ClinicalTrials.gov 网站显示，众生药业子公司众生睿创启动一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的国内 Ⅲ 期研究，以评估 RAY1225 对肥胖或超重受试者的安全性、耐受性和疗效。RAY1225 是众生睿创研发的一款创新结构多肽药物，属于长效 GLP-1 类药物，具有 GLP-1 受体和 GIP 受体双重激动活性。2024 年 11 月，众生药业宣布，RAY1225 用于肥胖/超重患者的 Ⅱ 期临床试验（REBUILDING-1） Part A 子研究获得顶线分析结果，达到主要终点，并在减重达标率数值上高于替尔泊肽。替尔泊肽是目前唯一获批的 GLP-1R/GIPR 双重激动剂，已在国内获批治疗 2 型糖尿病和肥胖。

5. 信达在AACR 2025公布四款药物，含两款双抗ADC

3月25日，2025 AACR摘要公布，信达生物公布了两款ADC药物。其中IBI3014为靶向TROP-2/PD-L1双抗ADC，IBI3010为双表位的FR ADC药物。同时基于PD-1/IL-2药物IBI363的初步成功开发，信达又推出了一款PD-1/IL12药物IBI3026，以及一款EGFR/CDH17/CD16A三抗药物IBI3019。

行业资讯

1. 拜耳引进一国产小分子PRMT5抑制剂全球权益

3 月 26 日，拜耳与苏州浦合医药宣布，双方已就浦合医药口服小分子 PRMT5 抑制剂达成全球许可协议。根据该协议，拜耳获得开发、制造和商业化 MTA 协同 PRMT5 抑制剂的全球独家许可。BAY 3713372 是一种在研的口服的强效选择性 MTA 协同 PRMT5 抑制剂，旨在结合 PRMT5-MTA 复合物，专门针对肿瘤弱点。它的特性包括脑渗透性，可靶向中枢神经系统（CNS）转移瘤和原发性脑肿瘤。拜耳已招募首例患者参与 I 期人体首次剂量爬坡临床试验。该研究对象为 MTAP 缺失型实体瘤患者，试验旨在评估 BAY 3713372 的安全性、耐受性和药代动力学、药效学和初步临床活性。

2. 新锐！9300万美元B轮融资，开发眼科新药

3月25日，新泽西州泽西市，Character Biosciences，一家致力于多基因疾病药物开发的精准医学公司，宣布了一轮超额认购的9300万美元B轮融资，以加快其治疗退行性眼病的精准疗法管线的开发，从年龄相关性黄斑变性（AMD）开始。这笔资金由新投资者aMoon和Luma Group共同领投，博士伦和Jefferson Life Sciences以及现有投资者Innovation Endeavors、Catalio Capital Management、S32和KdT Ventures也参与其中。Character于2019年以Clover Therapeutics的名义成立，后来更名为Character Biosciences并于2022年5月完成了1800万美元的融资。