2025年3月21日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. Elevation终止CLND18.2 ADC的研发，引进自石药

3月20日，Elevation Oncology宣布基于战略考虑，停止CLDN18.2 ADC药物EO-3021的研发。EO-3021是一款靶向CLND18.2 的ADC药物，采用Payload为MMAE，酶裂解工艺，Q295的定点偶联，DAR值为2。2022年7月，Elevation Oncology与石药集团达成合作协议，获得EO-3021/SYSA1801在大中华区以外的开发权益，首付款2700万美元以及最高11.48亿美元里程碑付款和净销售额的特许权使用费。去年Elevation oncology公布其CLND18.2 ADC药物EO-3021在美国开展一期临床结果，15位可评估患者中的响应率仅为20%，还包括一例未确认PR，远低于此前中国临床的47%响应率，基于此消息Elevation oncology股价暴跌63%。

2. 诺华基因疗法两项3期临床试验结果积极

3月19日，诺华（Novartis）公司宣布，在研鞘内注射基因疗法onasemnogene abeparvovec（OAV101 IT），在针对2岁至<18岁脊髓性肌萎缩症（SMA）患者群体的3期临床项目中显示出积极的安全性和疗效结果。新闻稿指出，OAV101 IT是首个在儿童和青少年SMA患者中均显示临床获益且具有良好安全性的在研基因替代疗法。该公司计划在今年上半年向监管机构递交申请。OAV101 IT利用腺相关病毒（AAV）载体将SMN1转基因递送到运动神经元中，直接针对疾病的遗传根本原因。在3期研究STEER中，OAV101 IT治疗组在汉默史密斯功能运动量表扩展版（HFMSE）评分上与基线相比改善2.39分，而安慰剂对照组仅改善0.51分，差异具有统计学显著性（P=0.0074）。

3. 赛诺菲/再生元「度普利尤单抗」新适应症拟纳入优先审评

3月19日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，赛诺菲（Sanofi）申报的度普利尤单抗注射液一项新适应症上市申请拟纳入优先审评，拟定适应症为大疱性类天疱疮。几日前（3月11日），再生元（Regeneron）和赛诺菲公布了度普利尤单抗治疗中重度大疱性类天疱疮（BP）成人患者的关键性2/3期临床研究结果，该试验达到了所有主要及关键次要终点，接受度普利尤单抗治疗的患者获得持久缓解的比例是安慰剂组的5倍。

4. 迪哲医药公布「舒沃替尼」等新药最新临床结果

3月20日，迪哲医药宣布，该公司将于当地时间3月26日-29日在法国巴黎举行的2025年欧洲肺癌大会（ELCC）上，以壁报形式首次展示其自主研发的两款创新药物的最新研究进展，分别为舒沃哲（通用名：舒沃替尼片）针对晚期非小细胞肺癌（NSCLC）靶向治疗耐药，以及高瑞哲（通用名：戈利昔替尼胶囊）针对晚期NSCLC免疫治疗耐药。舒沃替尼片是一款针对多种表皮生长因子受体（EGFR）突变亚型的高选择性EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI），而戈利昔替尼是一款高选择性的JAK1抑制剂。

5. 华东医药小分子GLP-1启动减重三期临床

3月19日，华东医药在Clinicaltrials.gov网站上注册了小分子GLP-1受体激动剂HDM1002治疗肥胖的三期临床试验。该三期临床试验计划入组780例肥胖患者，预计2026年5月完成。该三期临床试验的主要终点为治疗44周的减重百分比。礼来的小分子GLP-1受体激动剂已经开展多项三期临床试验，为全球首个。

6. 君实生物首个双抗ADC获批临床

3月20日，CDE官网显示，君实生物注射用JS212获批临床，用于治疗晚期恶性实体瘤。这是君实生物首个进入临床阶段的双抗ADC药物。JS212是一款靶向EGFR和HER3的双抗ADC，主要用于晚期恶性实体瘤的治疗。与单一靶点ADC药物相比，JS212能够通过与EGFR或HER3结合发挥肿瘤抑制作用，有望对更广泛的肿瘤有效，同时有望克服耐药性问题。

行业资讯

1. 赛诺菲19亿美元收购一款潜在FIC自免双抗

3月20日，赛诺菲宣布与Dren Bio达成最终协议，赛诺菲将收购DR-0201，这是一种靶向双特异性髓系细胞衔接器（MCE），在临床前和早期临床研究中已显示出强大的B细胞耗竭作用。根据协议条款，赛诺菲将通过收购Dren Bio子公司Dren-0201获得DR-0201，前期支付6亿美元，若达成特定开发和上市里程碑，未来潜在支付总额可达13亿美元。收购Dren-0201后，Dren Bio将继续独立运营，推进其选择性耗竭致病细胞和其他致病因子的抗体治疗管线。

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