2025年3月19日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 阿斯利康一款罕见病新药首个关键3期临床成功

3月17日，阿斯利康宣布 CALYPSO III 期试验的结果。CALYPSO 是一项全球性 III 期随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验，旨在评估 eneboparatide（AZP-3601）对慢性甲状旁腺功能减退症成人患者的疗效和安全性，主要终点是白蛋白调整血清钙水平恢复正常以及不再依赖活性维生素 D 和口服钙疗法的综合结果。试验数据表明：与安慰剂相比，在研甲状旁腺激素 (PTH) 受体 1 激动剂埃尼波帕肽 (AZP-3601) 在 24 周时对患有慢性甲状旁腺功能减退症 (HypoPT) 的成年人达到了其主要终点，且具有统计学意义。Eeneboparatide是2024年3月阿斯利康以10.5亿美元收购Amolyt Pharm获得的一款甲状旁腺激素（PTH）受体1激动剂。

2. 同种异体T细胞免疫疗法临床III期结果积极

3月17日，Orca Bio 宣布其 Orca-T 细胞疗法在一项针对血液恶性肿瘤的关键性 3 期研究中取得了积极成果。该研究比较了 Orca-T 与传统的异基因干细胞移植，结果显示 Orca-T 在显著提高患者无中重度慢性移植物抗宿主病 (cGvHD) 生存率方面达到了主要终点，并且展现出更高的总生存率和更低的 cGvHD 发生率。这项III期临床试验显示，一年时接受Orca-T®治疗的患者的无cGvHD生存率为78%，而接受传统alloHSCT的患者仅为38%。此外，在对次要终点的中期分析中，Orca-T®组的一年估计总生存率 (OS) 高达94%，而alloHSCT组为83%。Orca-T®是一种研究性的同种异体T细胞免疫疗法，由高度纯化的调节性T细胞、CD34+干细胞和来源于相关或不相关匹配供者外周血的常规T细胞组成。

3. 阿斯利康首次公布B7-H4 ADC治疗子宫内膜癌临床研究数据

3月17日，据外媒Endpoints报道，阿斯利康公布了其靶向B7-H4的ADC药物puxitatug samrotecan（P-Sam）在子宫内膜癌中的首次人体临床研究数据。结果显示，P-Sam对这类患者具有良好的疗效和安全性，阿斯利康正在完善其III期临床研究计划。据近日在2025年第56届美国妇科肿瘤学年会（SGO 2025）上公布的数据，在 I/IIa 期BLUESTAR研究中，P-Sam 2mg/kg剂量组在B7-H4阳性晚期或转移性子宫内膜癌患者（在既往的标准治疗后病情进展，大多数接受过铂类化疗）中达到了34.6%的客观缓解率（ORR）。P-Sam 2.4mg/kg剂量组的ORR达到38.5%。两种剂量的P-Sam均实现了平均7个月的无进展生存期（PFS）。

4. AOC疗法年内将递交上市申请

3月17日，Avidity Biosciences公布了Del-zota治疗DMD44的1/2期临床试验顶线数据。此次更新数据的Del-zota，在dystrophin产生方面取得了前所未有的疗效，预计今年底将递交上市申请。Avidity Biosciences当天股价涨8.7%，市值突破40亿美元。Avidity Biosciences为AOC（抗体偶联寡核苷酸）领域的先驱，已有3款AOC疗法推进到关键注册临床试验。

5. 石药EGFR ADC启动III期临床

3月18日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，石药集团启动了SYS6010的首个III期临床试验。这是第二款进入III期临床阶段的国产EGFR ADC。该研究是一项多中心、随机、开放标签临床试验（n=380），拟评估SYS6010（4.8mg/kg）对比含铂化疗治疗既往EGFR-TKI治疗失败的EGFR突变型局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的安全性和有效性。研究的主要终点为无进展生存期（PFS）。

6. 强生IL-23R口服环肽启动银屑病关节炎III期临床

3月17日，强生在Clinicaltrials.gov网站上注册了IL-23R口服环肽抑制剂JNJ-2113（Icotrokinra）治疗银屑病关节炎的三期临床试验ICONIC-PsA 1。该三期临床试验计划入组540例银屑病关节炎患者，预计2026年初步完成。JNJ-2113围绕银屑病已经开展多项三期临床试验，治疗溃疡性结肠炎的2b期临床前不久也公布了阳性数据，此番则拓展至银屑病关节炎。

行业资讯

1. 7390万美元C轮融资，开发新型基因编辑疗法

3月18日，马萨诸塞州剑桥，发现和开发下一代遗传药物的生物技术公司Arbor Biotechnologies™宣布完成7390万美元的C轮融资，以支持其针对肝脏和中枢神经系统（CNS）疾病的新型基因编辑疗法的研发。由ARCH Venture Partners和TCGX领投，新投资者QIA、Partners Investment、Revolution Partners和Kerna Ventures以及现有投资者参与了融资，其中包括由abrdn、Ally Bridge Group、Arrowmark Partners、Deep Track Capital、Piper Heartland Healthcare Capital、Surveyor Capital、淡马锡、T.Rowe Price Associates和Vertex制药。Arbor在2018年以1560万美元的A轮融资和一种名为Cas13d的新发现的CRISPR相关酶走出隐身模式，该公司联合创始人包括张锋教授、David Walt、David Scott、Winston Yan。