2025年3月15日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 百时美施贵宝CAR-T疗法在欧盟获批扩展适应症

3月14日，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）宣布，欧盟委员会（EC）已批准靶向CD19的CAR-T细胞疗法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）扩展适应症，用于治疗经过两线或更多全身性治疗后的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成年患者。该决定基于全球2期临床试验TRANSCEND FL的积极结果。数据显示，Breyanzi治疗患者的总缓解率为97.1%（95% CI：91.7-99.4），完全缓解率（CR）达到94.2%（95% CI：87.8-97.8），达到该研究的主要及关键次要终点。Breyanzi疗效持久，治疗18个月后仍有75.7%（95% CI：66.0-83.0）患者维持缓解。

2. 罗氏PI3Kα抑制剂国内获批上市

3月14日，罗氏宣布伊那利塞（inavolisib）在华获批上市，联合哌柏西利和氟维司群用于内分泌治疗耐药（包括在辅助内分泌治疗期间或之后出现复发）、PIK3CA突变、激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。据罗氏新闻稿，这是中国首个获批的第三代高选择性PI3Kα抑制剂。此次批准基于INAVO120研究的数据支持。与安慰剂组相比，inavolisib组患者的中位PFS延长（15.0 vs. 7.3个月，HR=0.43，P<0.0001），数据具有统计学意义和临床意义；两组的ORR 分别为为58%和25%，中位DOR分别为18.4个月和9.6个月；总生存期（OS）数据尚未成熟，但已观察到明显的积极趋势（NE vs. NE，HR=0.64，P=0.0338）。

3. 信达生物IGF-1R单抗「替妥尤单抗」国内获批上市

3月14日，NMPA官网显示，信达生物IGF-1R单抗替妥尤单抗N01注射液（IBI311）获批上市，用于治疗甲状腺眼病（TED）。据信达新闻稿，这是中国甲状腺眼病治疗领域70年来第一款新药。2024年2月，信达生物宣布IBI311在中国甲状腺眼病受试者中开展的III期注册临床研究（RESTORE-1）达成主要终点。研究结果显示，RESTORE-1的III期阶段主要研究终点顺利达成：第24周时，接受IBI311治疗的受试者研究眼的眼球突出应答率（研究眼相对于基线突眼度回退≥2mm，且不伴有对侧眼突眼度增加≥2mm的受试者比例）显著优于安慰剂组，分别为85.8%和3.8%，两组差异为81.9%（95%CI：69.8%-93.9%，P<0.0001）。

4. 恒瑞镇痛新药「泰吉利定」国内获批新适应症

3月14日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，恒瑞医药的富马酸泰吉利定注射液新适应症上市申请已获批准，用于治疗骨科手术后中重度疼痛。富马酸泰吉利定注射液是μ阿片受体（MOR）偏向性小分子激动剂，在产生类似的中枢镇痛作用的同时，降低常见的胃肠道不良反应发生率。2024年1月31日该药首次在我国获批上市，用于治疗腹部手术后中重度疼痛。2023年12月，恒瑞宣布SHR8554注射液Ⅱ/Ⅲ期临床试验（SHR8554-203）主要研究终点结果达到方案预设的优效标准。研究结果表明，SHR8554 注射液能够有效治疗骨科手术后中重度疼痛，减少补救药物用量，显著提高受试者对镇痛治疗的满意度。

5. 正大天晴/康方生物PD-1单抗国内获批第4项新适应症

3月14日，据NMPA官网显示，康方/正大天晴PD-1单抗安尼可®（派安普利单抗注射液）新适应症获批上市，联合化疗一线治疗复发或转移鼻咽癌（NPC）（CXSS2300089）。这也是安尼可继霍奇金淋巴瘤、鳞状非小细胞肺癌一线、鼻咽癌三线之后获批的第四个适应症。康方生物在2022 ASCO大会上公布了派安普利单抗联合吉西他滨与顺铂或安罗替尼作为转移性鼻咽癌的一线治疗的II期研究结果（NCT04736810）。在派安普利单抗+吉西他滨+顺铂试验组中（N=5），中位治疗时间为8个月，确认的ORR为80.0%。

6. 安进公布超长效CD19抗体治疗gMG 3期积极结果

3月13日，安进宣布了其罕见病药物Uplizna（inebilizumab-cdon）在治疗重症肌无力（MG）方面的最新三期临床试验数据：Uplizna的52周结果显示，Uplizna有望成为重症肌无力治疗的新标准，提供持久的症状缓解，并简化治疗方案。在为期52周的随访中，Uplizna组患者的重症肌无力日常活动评分（MG-ADL）较基线平均下降2.8分，显著优于安慰剂组（95%置信区间为-3.9至-1.7）。此外，72.3%的Uplizna组患者MG-ADL评分至少改善3分，而安慰剂组仅为45.2%。值得一提的是，每年仅需两次给药的方案对于患者来说是一个重大的进步。这些数据进一步巩固了Uplizna在重症肌无力治疗中的潜力，并为其即将到来的FDA申请提供了有力支持。

行业资讯

1. 2亿美元首付款！MeiraGTx与Hologen合作开发帕金森基因疗法

3月13日，伦敦和纽约，垂直整合的临床阶段基因药物公司MeiraGTx Holdings plc（纳斯达克股票代码：MGTX）宣布与Hologen Limited达成广泛的战略合作，Hologen Limited是世界领先的多模式生成人工智能基础模型开发商，用于临床医学和药物开发。MeiraGTx将在交割时获得2亿美元的前期现金，MeiraGTx和Hologen将成立一家合资企业Hologen Neuro AI Ltd。除了向MeiraGTx支付2亿美元前期付款外，该合资企业Hologen Neuro AI Ltd将由Hologen提供高达2.3亿美元的承诺资本，以全面资助AAV-GAD的开发用于治疗帕金森病直至商业化，并资助中枢神经系统的早期临床项目，包括用于遗传性肥胖的AAV-BDNF。Hologen将为合资企业贡献其专有的多模态生成基础模型（LMM）。

2. 大睿生物完成2500万美元Pre-B轮融资，推进核酸新药研发

3月14日，大睿生物刚刚宣布完成Pre-B轮融资，融资金额达2500万美元。本轮融资由光华梧桐领投，礼来亚洲基金、江远投资及博远资本等新老股东共同参与。此次融资将助力大睿生物推进其独有的递送和化学修饰平台技术，进一步拓展其在心血管代谢、减重及其他领域的siRNA临床管线布局等。