2025年3月12日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 再生元/赛诺菲公布「度普利尤单抗」2/3期临床结果，治疗天胞疮

日前，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）和赛诺菲（Sanofi）在2025年美国皮肤科学会（AAD）年会上，公布了关键性2/3期临床试验ADEPT的积极结果。该试验评估重磅疗法Dupixent（dupilumab）在治疗中重度大疱性类天疱疮（BP）成人患者时的疗效和安全性。ADEPT试验达到了所有主要及关键次要终点，该实验共招募106例中重度BP成人患者，接受Dupixent治疗的患者20%实现了持续疾病缓解，而安慰剂组这一数值仅为4%（p=0.0114）。Dupixent治疗BP的补充生物制品许可申请（sBLA）已经获得FDA授予的优先审评资格，有望在今年年中获批。

2. 全新机制降压药III期研究成功

3月10日，Mineralys Therapeutics宣布Lorundrostat治疗高血压的关键III期Launch-HTN研究和关键II期Advance-HTN研究均达到主要终点。Lorundrostat是一款口服、高选择性醛固酮（aldosterone）合成酶（ALDOS）抑制剂。Launch-HTN研究是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验（n=1083），评估了Lorundrostat（50mg或先50mg后递增至100mg，每日1次）对比安慰剂治疗在背景治疗中接受2-5种抗高血压药物治疗但未能达到血压目标的成人高血压患者的有效性和安全性。结果显示，治疗第6周，Lorundrostat（50mg）组患者的收缩压绝对降低了16.9mmHg，经安慰剂调整后的数据为-9.1mmHg（p<0.0001）；治疗第12周，Lorundrostat（50mg）组和Lorundrostat（50-100mg）组患者的收缩压分别绝对降低了19.0mmHg和15.7mmHg，经安慰剂调整后的数据分别为-11.7mmHg（p<0.0001）和-8.4mmHg（p=0.0016）。

3. SERD PROTAC临床3期达到主要终点但不及预期，Arvinas暴跌

3月11日，Arvinas和辉瑞宣布了VERITAC-2临床试验取得积极顶线结果，在雌激素受体1（ESR1）突变体人群中达到其主要终点，在无进展生存期方面显示出具有统计学意义和临床意义的改善；ESR1突变ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌人群中，其结果超过了预先设定的目标风险比0.6。然而，在ITT总人群中未能达到统计学意义。消息一出，Arvinas股价盘前跌幅一度超过40%。该试验评估了ER PROTAC药物vepdegestrant（ARV471）单药对比氟维司群在ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者的疗效，这些患者的疾病在先前使用CDK4/6抑制剂和内分泌治疗后进展。

4. 强生放弃新一代CD38单抗选择权

当地时间 3 月 10 日，Genmab A/S 宣布，强生已决定不再行使选择权，不再获得开发、生产和商业化 HexaBody-CD38 (GEN3014)的全球许可。GEN3014 是新一代 CD38 特异性 IgG1 单抗，2019 年 6 月，Genmab 和强生就 GEN3014 达成全球许可和选择权协议。根据协议，Genmab 将完成 GEN3014 针对多发性骨髓瘤和弥漫性大 B 细胞淋巴瘤的概念性验证研究。根据研究结果，强生可以行使选择权，并获得开发、生产和商业化 GEN3014 的全球许可。如果选择继续研发，Genmab 将获得 1.5 亿美元期权行使费，并可能获得高达 1.25 亿美元的里程碑付款，以及未来的销售分成。尽管最初的 GEN3014 临床数据令人鼓舞，并显示出强大的临床疗效，但在对数据、市场格局和产品组合优先级进行全面评估后，强生选择退出，Genmab 也将不再进一步进行 GEN3014 的临床开发。

5. 康宁杰瑞HER2双抗ADC拟纳入突破性疗法

3 月 10 日，CDE 官网显示，康宁杰瑞申报的注射用 JSKN003拟纳入突破性疗法，适应症为用于治疗铂耐药复发性上皮性卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌。JSKN003 是康宁杰瑞自主研发的 HER2 双抗 ADC，在 2024 年 ESMO 大会上，康宁杰瑞公布了 JSKN003 在 JSKN003-101 和 JSKN003-102 两项研究中铂耐药卵巢癌患者的汇总分析结果。结果显示，JSKN003 在多线治疗后的 HER2 表达和不表达的铂耐药卵巢癌患者中均显示出良好的疗效，其中在 44 例接受过至少一次基线后肿瘤疗效评估的患者中，ORR 为 56.8%，39 例患者出现肿瘤缩小。

6. 阿斯利康启动PD-1/TIGIT双抗肺癌第二项K药头对头临床试验

3月10日，阿斯利康在clinical trials网站上登记了PD-1/TIGIT双抗药物Rilvegostomig在PD-L1高表达的一线非小细胞肺癌患者与Keytruda头对头对比的三期临床试验ARTEMIDE-Lung04（NCT06868277）。该临床预计于2025年4月启动，入组人数为830例，该项临床的首要临床终点为PFS和OS，其也是Rilvegostomig在一线非小细胞肺癌中启动的第二项头对头三期临床试验。Rilvegostomig采用对称结构设计，PD-1和TIGIT端具有差异性的亲和力设计，同时Fc部分进行减弱突变，减少相关效应功能带来的安全性风险。在2024 WCLC会议上，Rilvegostomig展示了在非接受过免疫检查点疗法治疗的非小细胞肺癌患者中的初步数据，显示不仅在PD-L1高表达方面具有61.8%的高响应率数据，同时在PD-L1低表达方面患者中具有29%的不俗响应率，也支持了阿斯利康快速启动和K药的头对头三期临床试验。

行业资讯

1. 2.86亿美元！BMS收购2seventy bio

3月11日，马萨诸塞州剑桥，2seventy bio（Nasdaq:TSVT）今天宣布了一项最终合并协议，根据该协议，百时美施贵宝（"BMS"）将以每股5.00美元的价格以全现金交易的方式收购2seventy bio的所有已发行股票，总股本价值约为2.86亿美元，即扣除预计现金后的1.02亿美元。该交易比2025年3月7日的收盘价2.66美元溢价88%。

2. 2亿美元！Flagship AI新公司完成种子轮融资

3月10日，全球顶级风投Flagship Pioneering宣布其新创立的新公司--Lila Sciences完成2亿美元种子轮融资。Lila Sciences的目标是开发"科学超智能"平台和全自动实验室，推动生命科学、化学和材料科学领域。本轮融资由Flagship Pioneering领投，其他投资者包括General Catalyst、March Capital等。

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