2025年3月7日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 复星医药1类肺癌新药申报上市

3月6日，CDE官网最新公示，复星医药成员企业复星万邦申报的1类新药丁二酸复瑞替尼胶囊的上市申请获得受理。公开资料显示，丁二酸复瑞替尼（SAF-189s，foritinib）为复星医药研发的创新型小分子化学药物，是新一代高效、具有中枢神经系统（CNS）渗透性的ALK/ROS1抑制剂，且具有较强的血脑屏障透过能力。在2024年的世界肺癌大会（WCLC）期间，复瑞替尼治疗ALK阳性非小细胞肺癌的3期REMARK研究的期中分析结果以最新突破性摘要（LBA）形式公布。在该研究中，复瑞替尼治疗基线脑转移的ALK阳性晚期NSCLC患者，颅内客观缓解率（ORR）可达到100%（vs 对照药为50%）。

2. 一次性眼科基因疗法启动III期临床

3月4日，全球临床试验收录网站clinicaltrials显示，Adverum Biotechnologies启动了Ixo-vec（Ixoberogene Soroparvovec）的首个III期临床试验（ARTEMIS）。Ixo-vec是Adverum Biotechnologies开发的一款携带阿柏西普编码序列的基因疗法，旨在通过单次玻璃体内注射给药即可实现持续产生阿柏西普的效果，进而治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）等眼科疾病。该研究是一项多中心、随机、双盲、阳性药物对照临床试验（n=284），旨在评估Ixo-vec（6×1010vg/眼）对比阿柏西普（2mg，每8周1次）治疗初治和经治wAMD患者的疗效、安全性和耐受性。研究的主要终点是第52周和第56周患者的最佳矫正视力（BCVA）评分变化。

3. 每月1针！安进AMG 133启动减重III期临床

3月5日，全球临床试验收录网站clinicaltrials显示，安进启动了AMG 133（Maridebart Cafraglutide，MariTide）的两项III期临床试验（MARITIME-1和MARITIME-2），标志着AMG 133进入III期开发阶段。MARITIME-1是一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验（n=3501），旨在评估AMG 133（低中高剂量）在不伴2型糖尿病的肥胖或超重成人患者中的有效性、安全性和耐受性。研究的主要终点是第72周患者的体重相较于基线的百分比变化。MARITIME-2是一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验（n=999），旨在评估AMG 133（低中高剂量）在伴2型糖尿病的肥胖或超重成人患者中的有效性、安全性和耐受性。研究的主要终点是第72周患者的体重相较于基线的百分比变化。

4. 诺华BTK抑制剂在中国拟纳入优先审评，治疗荨麻疹

3月6日，CDE官网公示，诺华（Novartis）申报的1类新药瑞米布替尼片的上市申请拟纳入优先审评，适用于H1抗组胺药治疗后仍有症状的成人慢性自发性荨麻疹（CSU）患者。这项上市申请此前已于今年2月27日获得CDE受理。公开资料显示，瑞米布替尼（remibrutinib）是诺华在研的BTK抑制剂，该产品的首发适应症为治疗慢性自发性荨麻疹，针对该适应症的3期临床研究已经取得积极结果，患者最早在接受瑞米布替尼治疗一周后其CSU症状便获得改善，并持续至52周。值得一提的是，这是瑞米布替尼在全球范围内首次申报上市。

5. 乐普生物EGFR ADC上市申请已获受理

3月6日，乐普生物全球首创EGFR ADC新药MRG003重新递交的上市申请获得NMPA受理。此前于3月4日，乐普生物发布公告，MRG003于2024年9月获得NMPA受理首次递交的上市申请，并纳入优先审评。根据与监管机构的最新沟通，乐普生物在近期主动撤回上述上市申请，并补充提交相关资料。短短两天后，NMPA即受理MRG003重新递交的上市申请。

6. 第一三共ADC癌症新药在中国获批临床

3月6日，CDE官网公示，第一三共（Daiichi Sankyo）申报的1类新药DS-3939a获批临床，拟开发治疗实体瘤。公开资料显示，DS-3939a是一种靶向肿瘤相关MUC1的抗体偶联药物（ADC），正在全球范围内处于1/2期临床研究阶段。根据CDE官网查询，本次为该产品首次在中国获批临床。DS-3939a正是一种靶向TA-MUC1的ADC，基于第一三共的DXd平台开发。

行业资讯

1. 蛋白降解新锐融资3100万美元，"剑指"神经退行性疾病

3月5日，TRIMTECH Therapeutics宣布完成3100万美元（2500万英镑）种子轮融资。本轮融资由剑桥创新资本（CIC）和SV Health Investors旗下的痴呆症发现基金（DDF）领投，M Ventures、辉瑞创投（Pfizer Ventures）、礼来（Eli Lilly and Company）等知名投资机构参投。总部位于英国剑桥的TRIMTECH Therapeutics，致力于通过选择性破坏致病蛋白质聚集来治疗中枢神经系统（CNS）和炎症性疾病。公司正在创建一个差异化的强效、高度特异性降解剂产品组合--TRIMTAC™和TRIMGLUEs™，这些药物能选择性地靶向清除有毒蛋白质，为治疗顽固性CNS和炎症性疾病提供新希望。

打赏