2025年2月26日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 吉利德长效HIV疗法在欧洲申报上市，获加速审评

2月25日，吉利德宣布，欧洲药品管理局（EMA）接受该公司为lenacapavir递交的上市许可申请（MAA），每半年注射一次，作为HIV感染的暴露前预防（PrEP）疗法。EMA人用药品委员会认为，每半年一次用于预防HIV感染的lenacapavir在公共卫生和治疗创新方面具有重大意义，上市申请将按加速审评（accelerated assessment）时间表进行评估。值得一提的是，上周美国FDA已宣布接受吉利德科学公司递交的lenacapavir用于PrEP的新药申请（NDA）并授予这一申请优先审评资格。新闻稿指出，EMA的决定代表着lenacapavir作为PrEP疗法的又一监管里程碑。

2. 百时美施贵宝O+Y联合疗法在美国申报结直肠癌适应症，获优先审评

2月25日，百时美施贵宝宣布，美国FDA已接受为重磅免疫组合疗法Opdivo（nivolumab）联合Yervoy（ipilimumab）递交的补充生物制品许可申请（sBLA），一线治疗不可切除或转移性微卫星不稳定性高（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）结直肠癌（mCRC）成年及儿童（12岁及以上）患者。FDA已授予该申请突破性疗法认定和优先审评资格，预计在2025年6月23日之前完成审评。该申请基于3期临床试验CheckMate-8HW研究结果，在今年1月底公布的分析结果显示，在中位随访时间为47个月时，接受Opdivo联合Yervoy治疗的患者，与Opdivo单药疗法相比，疾病进展或死亡风险降低38%。

3. 复星医药肾病新药「替纳帕诺」在中国获批上市

2月25日，NMPA官网最新公示，复星医药和Ardelyx公司联合申报的盐酸替纳帕诺片（tenapanor）的新药上市申请已获得批准。根据复星医药此前新闻稿可知，这是该公司引进的一款口服肠道钠/氢交换体3（NHE3）抑制剂，为新型降磷药物，本次获批的适应症为：用于控制正在接受透析治疗的慢性肾脏病（CKD）成人患者的高磷血症。替纳帕诺最初由Ardelyx公司开发，此前2023年10月已经在美国获批，复星医药拥有该药在中国内地、香港及澳门地区的独家临床开发和商业化等权益。TEN C-03-002研究是一项在中国开展的替纳帕诺治疗终末期肾病（ESRD）血液透析患者高磷血症的有效性和安全性的3期临床研究。结果显示，在研究终点时，替纳帕诺组和安慰剂组分别有44.59%和10.14%的患者达到了血磷水平<5.5 mg/dL的目标。

4. 强生「古塞奇尤单抗」在中国获批治疗克罗恩病

2月25日，强生宣布古塞奇尤单抗注射液（静脉输注）和古塞奇尤单抗注射液的新适应症上市申请已获得NMPA批准，用于治疗中重度活动性克罗恩病成人患者。此前，古塞奇尤单抗已经在中国获批治疗银屑病。强生新闻稿表示，作为一款具有双重作用机制的白介素23抑制剂，本次是古塞奇尤单抗在全球范围内首次批准用于中重度活动性成人克罗恩病的治疗。此次获批是基于GALAXI项目中两项关键3期研究（GALAXI 2和GALAXI 3）的临床数据。其治疗中度至重度活动性克罗恩病的新适应症上市申请也已经于2024年6月获得FDA受理。

5. 赛诺菲抗过敏药「非索非那定」新适应症在华申报上市

2月25日，CDE官网最新公示，赛诺菲（Sanofi）申报的盐酸非索非那定口服混悬液新适应症上市申请获得受理。此前非索非那定片已经在中国获批，用于治疗过敏性鼻炎及慢性特发性荨麻疹。本次申报上市的为口服混悬液剂型，同时这也是口服混悬液剂型在中国的第二项上市申请。根据赛诺菲此前新闻稿，美国FDA此前已批准盐酸非索非那定口服混悬液用于治疗2~11岁儿童季节性过敏相关症状，以及6个月~11岁儿童慢性特发性荨麻疹。由此推测，口服混悬液剂型在中国两次申报的适应症也可能为儿童季节性过敏及慢性特发性荨麻疹。

6. 阿斯利康TSLP单抗在华申报新适应症，治疗慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉

2月25日，CDE网站显示，阿斯利康的TSLP单抗特泽利尤单抗（tezepelumab）申报第二项适应症。根据临床试验进展，推测此次申报的适应症为慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）。2024年11月，阿斯利康宣布特泽利尤单抗治疗CRSwNP的III期WAYPOINT研究达到主要终点。结果显示，特泽利尤单抗组患者的鼻息肉减小且鼻塞症状减轻，数据具有统计学意义和临床意义。此外，在该研究中，特泽利尤单抗的安全性和耐受性与既往研究一致。

行业资讯

1. 礼来收购Organovo旗下FXR激动剂

2月25日，Organovo公司（纳斯达克股票代码：ONVO）宣布，礼来将收购Organovo的FXR项目，包括其主要资产FXR314。根据此次交易，Organovo将获得一笔预付款，并且随着FXR314达成关键监管和商业里程碑，还将获得相应的里程碑付款。礼来将收购Organovo的FXR项目的所有商业和知识产权，用于全球开发。

2. 8.16亿美元！武田再次与BridGene合作开发小分子新药

2月25日，BridGene Biosciences宣布与武田达成战略合作和许可协议。根据合作条款，BridGene将利用其化学蛋白质组学平台IMTAC™发现新的小分子候选药物，以对抗免疫学和神经病学中具有挑战性的靶点。两家公司将共同努力，通过命中发现和早期线索开发来推进这些项目。武田将拥有开发和商业化通过合作确定的任何潜在产品的专有权。2021年3月30日，BridGene已经与武田制药达成5亿美元合作，双方建立多达五个药物发现计划，利用BridGene专有的IMTAC™（等压质量标记亲和力表征）化学蛋白质组学平台，确定靶点和小分子候选药物，武田开发成治疗候选药物并推进临床开发。2024年1月，BridGene已与Galapagos签订总额超过7亿美元的战略合作与许可协议。