本研究为染色体疾病治疗开辟新路径,可能发展出基于细胞治疗的精准干预体系。
有这样一个群体,他们没有任何的关联关系,却有着非常类似的长相。他们就是唐氏综合征患者。唐氏综合征,是比较常见的染色体异常的疾病,病灶出现在人体的21号染色体,因此也被称为21-三体综合征。
唐氏宝宝出生时即具明显的特殊面容,表情呆滞、眼裂小、眼距宽、眼外侧上斜;可有内眦赘皮、眼球突出、鼻梁低平、外耳小;舌胖,常伸出口外,流涎多。头围偏小,形圆、前囟大且关闭延迟;颈短而宽,常嗜睡且喂养困难。唐氏宝宝智力发育迟缓随年龄的增长日益明显,语言、记忆、抽象思维等均会受损,大多数需家属终身照顾。
唐氏综合征,作为人类最早被确定的染色体疾病,它带来的阴霾笼罩着许多家庭。在早产儿群体中,其发生率约为1:600至1:1000,而我国更是唐氏综合征的高发国家,发生率达到每万人口(1.53 - 2.40)例。这可不单单是一个冰冷的数字,它意味着每一个患儿背后,不仅是肉体的痛苦,更是给家庭、社会压上沉重的负担。
患儿们往往面临学习障碍、运动协调困难、语言发育障碍等诸多难题,还伴随着先天性心脏病、免疫紊乱等遗传性健康问题,患病的孩子成长之路布满荆棘。
近日,印尼巴淡大学、三宝垄国立大学的研究团队在行业期刊《世界科学杂志》(Journal of World Science ))上发表了题为 Exploring the Role of Stem Cell Therapy in Improving Cognitive and Physical Outcomes for Down Syndrome Patients 的研究成果,探索了干细胞疗法在改善唐氏综合症患者认知和身体状况方面的作用。
该研究指出,此前多项研究强调了间充质干细胞疗法在神经发育障碍中的潜力。已有的研究证明了间充质干细胞对脑瘫和自闭症谱系障碍儿童的运动和认知功能具有积极影响。还有研究报道了间充质干细胞的抗炎和免疫调节特性,有助于与衰老相关疾病的组织修复和功能恢复。同样,也有研究强调了间充质干细胞在减轻遗传疾病中神经炎症的作用。
该研究采用案例研究方法,对两名之前接受传统治疗但效果有限的唐氏综合征患儿进行深入分析,以探究间充质干细胞疗法的效果。研究通过护理人员报告、临床评估和实验室测试,跟踪患者在认知、行为、运动和生理方面的变化。
这次研究独辟蹊径,采用案例研究法,聚焦两名特殊的小患者。一名5岁男孩患者A,饱受中度发育迟缓和反复感染的折磨;还有一名6岁女孩患者B,面临轻度智力障碍和社交困难,他们之前接受传统治疗都收效甚微。研究通过护理人员报告、临床评估和实验室测试,跟踪患者在认知、行为、运动和生理方面的变化。
在治疗前、治疗后三个月和六个月进行的初步和随访评估显示,患者A和B的语言能力、注意力、社交互动和运动协调能力均有显著改善。此外,CRP 和 IL-6 等炎症指标的增强表明免疫反应得到有效调节并减轻了炎症。两名患者均坚持治疗,并未报告任何副作用。
因此,研究结果强调了 MSC 疗法的潜在神经保护和免疫调节作用,表明它可以作为唐氏综合症的可行辅助治疗。这无疑是个极具开创性的探索,为后续更大规模试验吹响号角,也为唐氏综合征治疗开辟新路径。我们期待 MSC 疗法有一天可成为辅助治疗唐氏综合征的有力武器,守护这些折翼天使重新拥抱美好生活。
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