一周资讯：CAR-T治疗致命实体瘤患者超过18年完全缓解

郑州航空港支持细胞和基因治疗产业集聚发展：为将中原医学科学城打造成为具有重要影响力的细胞和基因治疗研发、应用和产业化高地，郑州航空港经济综合实验区近日印发《促进中原医学科学城细胞和基因治疗产业高质量集聚发展若干措施》（以下简称《若干措施》）。在支持先行先试，突破产业发展壁垒方面，《若干措施》明确，统筹专业力量建立来源统一、制备统一、应用统一的细胞标准体系（即涵盖生物样本资源供体筛查、采集、运输、储存、细胞制备、质检、放行、临床试验及应用等全生命周期、全方位溯源的科学监管体系），以中原医学科学城为试点探索细胞和基因治疗"风险分级，准入分类"管理制度，明确细胞和基因治疗技术的转化应用路径和定价收费机制，鼓励开展真实世界研究，创新生物医学新技术应用监管模式。

郑州航空港经济综合实验区管理委员会

CAR-T治疗致命实体瘤患者超过18年完全缓解：2006年，一名年仅4岁的小女孩来到了德克萨斯儿童医院，接受了一种试验性的 CAR-T细胞疗法，她患有一种致命脑肿瘤--神经母细胞瘤，标准治疗已经无法阻止癌症的发展，而且肿瘤已扩散至骨骼，预后较差。而现在，19年过去了，她已战胜癌症，还成了两个孩子的母亲。2025年2月17日，国际顶尖医学期刊《自然-医学》（Nature Medicine）发表了这一非凡的成功案例，一名神经母细胞瘤患者在接受嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法后，在不需要其他任何疗法的情况下，已获得长达18年以上的完全缓解。

医麦客News

解放军总医院鼻喷干细胞外泌体应对孤独症首例受试者顺利出院：2月20日，解放军总医院第一医学中心儿科正在开展"脐带间充质干细胞来源外泌体鼻喷改善血清炎症因子高表达孤独症患儿治疗效果的单中心、双盲平行对照临床研究"项目，取得重要进展--首例受试者顺利完成第一阶段研究治疗，情况平稳各项指标正常，顺利出院，后续还将继续两个阶段的临床研究应用。脐带间充质干细胞来源外泌体在过往临床研究中表现出的免疫调节、神经保护，促进损伤修复等作用。并且其更容易穿透组织到达靶细胞，并且不会阻塞微血管系统，不会转变为不合适的细胞类型，也不会在停止治疗后作为永久性移植物持续存在，可大规模生产应用于临床治疗。

细胞与基因治疗领域

《自然》揭露干细胞疗法或将翻开新篇章：在探索生命奥秘的领域，干细胞研究取得了令人瞩目的成就。自1932年干细胞相关研究问世以来，历经近一个世纪的发展，干细胞在组织再生方面的安全性和潜力，也经受了广泛的研究与测试。英国《自然》网站近日报道，据专家统计，截至去年底，已有100多项临床试验获得批准或已经完成。这些试验旨在探索干细胞在治疗癌症、糖尿病、癫痫、心力衰竭以及各种眼疾等方面的潜力。研究人员预计，干细胞疗法或许即将翻开新篇章，采用干细胞疗法治疗糖尿病、帕金森病、眼部疾病甚至癌症，有望在5到10年内实现。

湖南日报

香港卫生署首次正式受理国产CAR-T细胞产品新药上市申请：2月16日，证券时报记者从南京江北新区获悉，驯鹿生物日前宣布，香港卫生署已正式受理其CAR-T细胞产品伊基奥仑赛注射液（FUCASO）的新药上市许可申请（NDA)，用于治疗既往经过至少3线治疗后进展的复发/难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）成人患者。这是香港卫生署首次正式受理国产CAR-T细胞产品的新药上市申请。　2024年12月，首位来自香港的R/RMM患者在香港玛丽医院成功接受了南京生产基地制备的伊基奥仑赛注射液的回输治疗。这一突破标志着驯鹿生物成为全国首家完成香港NPP（指定患者药物使用计划）真实患者治疗全流程的细胞治疗企业，也意味着伊基奥仑赛注射液成功实现跨境供药，为中国细胞与基因治疗企业的国际化探索开辟了新路径。

证券时报

全球首例干细胞治疗脑梗塞临床受试者治疗新进展：近日，中南大学湘雅医院功能神经外科主任杨治权教授团队进行了全球首例干细胞治疗脑梗塞临床受试者给药，并完成了21天的观察，患者身体各项指标正常。该患者脑部大面积梗塞2年，导致偏瘫，手脚无力。在尝试了很多治疗方式都无法治愈的情况下，其参与了杨治权团队开展的"评价人诱导多能干细胞来源的前脑神经前体细胞注射液（hNPC01注射液）改善缺血性脑卒中偏瘫后遗症的剂量递增、单中心、开放标签的安全性和耐受性的临床研究"，希望成功治愈脑梗塞偏瘫现象。

中南大学湘雅医院

鼻滴干细胞外泌体可减轻长期饮酒带来的损伤：长期饮酒不仅伤肝，还可能对大脑造成不可逆的损伤。酒精的神经毒性会导致认知功能下降、记忆力减退，甚至增加患阿尔茨海默病等神经退行性疾病的风险。根据文献，间充质干细胞衍生的外泌体的鼻内递送可减少氧化应激，并显着抑制乙醇消耗（降低乙醇被机体利用的效率）和剥夺后复发饮酒（戒酒之后又复发饮酒，通常作为酒精成瘾的指标）。鼻滴干细胞外泌体通过修复神经损伤、抑制炎症和改善认知功能，为长期饮酒者的"烦恼"带来了新的希望。这一研究成果发表在Addiction Biology杂志上。

Addiction Biology

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