2025年2月20日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 默沙东HIF-2α抑制剂获欧盟批准两项适应症

2月18日，默沙东（MSD）宣布，欧盟委员会已有条件批准其口服低氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂Welireg（belzutifan）上市，作为单药治疗下列适应症：1）von Hippel-Lindau（VHL）病成人患者，他们携带不适合手术、需要治疗的局部肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）；2）接受过两线或以上治疗方案（其中包含PD-1或PD-L1抑制剂及至少两种血管内皮生长因子靶向治疗）后疾病进展的成人晚期透明细胞RCC患者。新闻稿指出，Welireg是欧盟批准的首个HIF-2α抑制剂，也是治疗VHL病相关肿瘤的首个全身性治疗药物。这两个适应症的批准分别基于LITESPARK-004和LITESPARK-005试验的结果。在VHL病相关RCC患者（n=61）中，Welireg的客观缓解率（ORR）为49%（95% CI，36-62)；在RCC患者中，Welireg与活性对照相比，降低透明细胞RCC患者疾病进展或死亡风险25%（HR=0.75，95% CI，0.63-0.90；p=0.0008），ORR为22%vs4%。

2. 潜在"first-in-class"抗癌小分子获FDA优先审评资格

2月18日，Chimerix公司宣布，美国FDA已受理该公司为在研疗法dordaviprone递交的新药申请（NDA），用于治疗复发性H3 K27M突变弥漫性胶质瘤患者。FDA同时授予该申请优先审评资格，预计在2025年8月18日之前完成审评。Dordaviprone是一款潜在"first-in-class"小分子药物，能够选择性靶向线粒体蛋白酶ClpP和多巴胺受体D2。新闻稿指出，dordaviprone有望成为首款针对这一患者群体的获批疗法。Dordaviprone的新药申请得到2期临床试验主要分析结果的支持，此前发布的数据显示，在使用RANO 2.0（一种神经肿瘤学缓解评估标准）进行评估时，dordaviprone在H3 K27M突变弥漫性胶质瘤患者中达到28%的客观缓解率，中位缓解持续时间为10.4个月。

3. 默沙东启动三阴乳腺癌CD27+PD-1联合治疗临床

2月17日，默沙东在clinical trials网站上，登记了CD27抗体Boserolimab (MK-5890)联合PD-1抗体Pembrolizumab以及化疗在早期三阴乳腺癌患者中的2期联合治疗临床试验(NCT06829199)，该临床预计于2025年3月启动，入组人数为100例。2024年AACR会议期间，默沙东首次公布了Boserolimab (MK-5890)+Pembrolizumab联合疗法在三阴乳腺癌中的一期人体试验数据。数据显示在41位可评估患者中，客观响应率达到了51%，疾病控制率到了80%，中位PFS达到了11.1个月。

4. 只需一次用药！PCSK9体内基因编辑新药IIT研究数据公布

2月18日，锐正基因宣布，该公司和蚌埠医学院第一附属医院发起的"ART002注射液治疗杂合子家族性高胆固醇血症的多中心、开放、单臂、探索性临床研究"（IIT）的数据显示：只需一次用药，锐正基因自主开发的体内基因编辑产品ART002即可达到药效饱和，并安全有效地降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。这标志着体内基因编辑治疗高胆固醇血症迈出了关键一步。ART002是一款以LNP为载体的体内基因编辑新药，旨在通过单次用药，精准编辑LDL-C调控基因PCSK9，以达到持久降低LDL-C水平、降低心血管疾病发病风险的目标。

5. 诺诚健华BCL-2抑制剂获批开展注册性III期临床试验

2月17日，诺诚健华宣布其自主研发的BCL-2抑制剂ICP-248（Mesutoclax）联合BTK抑制剂奥布替尼一线治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）获国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）批准开展注册性III期临床试验。诺诚健华表示，目前已启动该临床研究。

6. 拜耳帕金森病基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定

2月19日，拜耳全资拥有并独立运营的基因治疗子公司AskBio宣布：其用于治疗帕金森病（PD）的基因治疗药物AB-1005已获得美国FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定。AB-1005是一种基于2型腺相关病毒（AAV2）的基因治疗药物，其中包含人胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）转基因，可通过神经外科直接注射（MRI监测的对流增强给药方式）在大脑局部区域实现GDNF的稳定和持续表达。FDA认定AB-1005符合RMAT标准这一决定是在对AskBio提供的信息和数据进行审查后做出的，包括AB-1005的1b期开放标签、非对照研究的临床证据。AskBio的1b期临床研究36个月的数据显示，AB-1005的给药耐受性良好，未出现与产品相关的严重不良事件。此外，中度PD患者在多个与该疾病相关的临床量表上显示出改善或稳定的趋势，轻度PD患者组的大多数受试者整体临床状况保持稳定。

行业资讯

1. 12.4亿美元：石药集团ROR1 ADC授权给Radiance Biopharma

2月19日，石药集团发布公告，将ROR1 ADC新药SYS6005的美国、欧盟、英国、瑞士、挪威、冰岛、列支敦士登、阿尔巴尼亚、黑山、北马其顿、塞尔维亚、澳大利亚和加拿大的开发和商业化权益授权给Radiance Biopharma。根据协议，Radiance Biopharma支付1500万美元预付款，1.5亿美元开发和监管里程碑金额，10.75亿美元销售里程碑金额，以及一定比例的销售分成。协议总金额高达12.4亿美元。SYS6005已经获批临床。

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