2025年2月15日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. FDA批准抗肿瘤口服小分子疗法上市

2月15日，美国FDA今日宣布，已批准集落刺激因子1受体（CSF1R）抑制剂Romvimza（vimseltinib）上市，用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者，这些患者若接受手术切除，可能会导致功能受限进一步恶化或引起严重的不良后果。欧洲药品管理局（EMA）此前已接受vimseltinib的上市许可申请（MAA），并启动了审查程序。该疗法此次获批得到了关键性3期临床试验MOTION研究数据的支持，与安慰剂相比，接受vimseltinib治疗的意向治疗（ITT）患者群在第25周时，由BIRR评估的ORR显示出具有统计学显著性和临床意义的改善。Vimseltinib组的ORR为40%（95% CI：29-51），安慰剂组为0%（95% CI：0-9），p<0.0001。

2. 针对遗传性血管性水肿，欧盟批准每月一针抗体疗法

2月14日，CSL公司宣布，欧盟委员会已批准"first-in-class"疗法Andembry（garadacimab）上市，用于预防12岁及以上成年和青少年患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作。新闻稿指出，它是首款只需每月一针、靶向血浆蛋白因子XIIa（FXIIa）的HAE发作预防疗法。可由患者使用预装的自动注射笔自行进行皮下注射。Garadacimab的批准基于关键性3期临床试验VANGUARD及其开放标签扩展研究的疗效和安全性数据。结果显示，62%的患者在整个治疗期间无发作，HAE发作的中位次数降低至零，每月HAE发作次数的平均值较安慰剂减少了86.5%。

3. 治疗恶性腹水，卡妥索单抗在欧洲获批上市

2月14日，凌腾医药宣布，由战略合作伙伴Lindis Biotech递交的卡妥索单抗上市许可申请（MAA）已获得欧洲委员会（EC）批准，用于腹腔内治疗上皮细胞粘附分子（EpCAM）阳性且不适合进一步全身抗肿瘤治疗的成人患者的恶性腹水。凌腾医药新闻稿表示，此次批准是卡妥索单抗在全球范围内的重要里程碑，也为恶性腹水患者带来了新的治疗希望。作为一种三功能双特异性单克隆抗体，卡妥索单抗可同时靶向T细胞上的CD3分子、肿瘤细胞上的EpCAM以及免疫辅助细胞上的Fcγ受体，通过激活T细胞和免疫辅助细胞，增强对肿瘤细胞的杀伤能力。此次批准是基于一项2/3期关键临床研究，以及其他一致性研究结果的支持，研究结果显示：卡妥索单抗在主要终点无穿刺生存期（PuFS）上表现出显著优势，是对照组（单独穿刺）的4倍。这一结果大幅减少了患者的穿刺次数，降低了治疗相关的痛苦。

4. 阿斯利康PD-L1公布积极3期临床结果，围术期膀胱癌

2月15日，阿斯利康（AstraZeneca）公司今日在美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统肿瘤学研讨会（ASCO GU）上，公布了3期临床试验NIAGARA的事后探索性亚组分析结果。分析显示，其重磅免疫疗法Imfinzi（durvalumab）围手术期治疗方案，与新辅助化疗联用，在肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者中改善了无事件生存期（EFS）和总生存期（OS），无论患者是否达到病理学完全缓解（pCR）。新闻稿指出，NIAGARA是首个在肌层浸润性膀胱癌中证明围手术期免疫治疗方案在EFS和OS上均具有统计学显著和临床意义改善的3期试验，展现这一组合成为该适应症标准治疗的潜力。事后分析显示，在达到pCR的患者中，这一治疗方案与单纯新辅助化疗相比，使患者发生疾病进展、复发、未进行手术或死亡的风险降低了42%。而在未达到pCR的患者中，该风险降低了23%。

5. 默沙东/科伦博泰启动芦康沙妥珠单抗第11项全球三期临床

2月13日，默沙东在Clinicaltrials.gov网站上注册了Trop2 ADC新药芦康沙妥珠单抗（MK-2870、SKB264）治疗铂类化疗敏感复发性卵巢癌患者的三期临床试验TroFuse-022，这也是默沙东围绕芦康沙妥珠单抗开展的第11项全球三期临床试验。TroFuse-022计划入组770例铂类化疗敏感性、经过二线含铂化疗的转移性卵巢癌患者，预计2030年初步完成。默沙东围绕芦康沙妥珠单抗已经累计启动了11项全球三期临床，覆盖非小细胞肺癌、子宫内膜癌、乳腺癌、胃癌、宫颈癌、卵巢癌等多个瘤种。

6. 百时美施贵宝PD-1+LAG-3组合疗法一项III期研究失败

2月13日，BMS宣布III期RELATIVITY-098研究未能达到主要终点--无复发生存期（RFS）。该研究旨在评估Opdualag（纳武利尤单抗+瑞拉利单抗）与Opdivo（纳武利尤单抗）单药治疗相比，针对完全切除的III期至IV期黑色素瘤患者进行辅助免疫治疗的疗效和安全性。Opdualag是首个获得批准的PD-1+LAG-3组合抗体疗法。

行业资讯

1. 9350万美元A轮融资，获罗氏授权开发CNS新药

2月13日，波士顿，Newleos Therapeutics，一家临床阶段神经科学公司，由Longwood Fund和CNS药物开发经验丰富的领导者共同创立，宣布完成9350万美元的超额认购A轮融资。此次融资由高盛另类投资领投，Novo Holdings A/S、Longwood Fund、DCVC Bio和Arkin Bio Capital也参与其中。Newleos的临床阶段产品线已获得罗氏的许可，包括多种口服小分子，针对广泛的适应症，包括广泛性焦虑、社交焦虑、物质使用障碍（药物成瘾）和认知障碍的新机制。Newleos的领先临床项目NTX-1955（RO7308480）是一种首创的GABAA-γ1选择性正变构调节剂（PAM），旨在治疗具有不同作用机制的焦虑症，而不会产生目前可用治疗的副作用。

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