2025年2月6日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. FDA批准罗氏雷珠单抗植入剂新适应症，治疗糖尿病黄斑水肿

2月4日，罗氏宣布，FDA已批准Susvimo（雷珠单抗植入剂）100 mg/mL用于治疗糖尿病黄斑水肿（DME）。DME是导致糖尿病患者视力丧失的主要原因，全球有超过2900万成年人受此影响。Susvimo是首个也是唯一一个相较于标准眼内注射治疗能够以更少的治疗次数维持DME患者视力的FDA获批疗法。FDA的批准基于III期Pagoda研究的积极一年结果，该研究显示Susvimo在DME患者中表现出持续的视力改善，且安全性与Susvimo已知的安全性一致。Susvimo是罗氏为实现缓释以减轻患者多次眼部玻璃体内注射雷珠单抗的痛苦而开发的一款剂型创新产品，通过港式给药系统（Port Delivery Platform）持续向患者眼内递送雷珠单抗，一年仅需植入两次。

2. 美国FDA批准皮下帕金森疗法

2月4日，Supernus Pharmaceuticals公司（NASDAQ:SUPN）宣布，FDA批准ONAPGO（盐酸阿扑吗啡）注射液（原名SPN-830）作为第一种也是唯一一种阿扑吗啡皮下输注设备，用于治疗晚期帕金森病（PD）成人的运动波动。消息发布后，该公司股价上涨7%，收于40美元。Onapgo 是一种皮下设备，允许持续输注多巴胺激动剂盐酸阿波吗啡，以减少 "关期" 发作。关期是指在白天和夜晚服药间隔期间，左旋多巴药物效果减退，不良运动功能症状（运动障碍）加重的时期。在临床试验中，Onapgo（原名 SPN-830）与安慰剂治疗相比，显著减少了这些每日关期发作的平均时间，减轻了 2.47 小时，而安慰剂治疗仅减少了 0.58 小时。

3. 司美格鲁肽在欧美地区申报3项新适应症

2月5日，诺和诺德公布2024年业绩，其中披露了司美格鲁肽的多个重要进展，包含3项新适应症的监管申请提交：1）降糖版司美格鲁肽（Ozempic）治疗外周动脉疾病（PAD）的新适应症已在欧美地区进行申报。此次申报主要基于IIIb期STRIDE研究；2）口服司美格鲁肽（Rybelsus）降低T2D患者发生重大不良心血管事件（MACE）风险的新适应症已在欧美地区进行申报，这些患者已确诊心血管疾病（CVD）和/或慢性肾病（CKD）。此次申报主要基于III期SOUL研究。3）减肥版司美格鲁肽（Wegovy）治疗肥胖相关射血分数保留型心衰（HFpEF）的新适应症申请在美国重新递交。此外，诺和诺德也表示，在未来几个月内，用于减重的口服司美格鲁肽25mg将申报上市。2024年6月，诺和诺德已成功完成口服司美格鲁肽25mg用于减重的IIIb期OASIS 4研究。

4. 辉瑞终止B7-H4 ADC开发，10亿美元无形资产减值

2月4日，辉瑞公布2024 Q4财报，并更新了其管线进展。根据报道，辉瑞公司已经终止了B7-H4 ADC药物felmetatug vedotin的开发，由此引发了10亿美元的无形资产减值。B7H4V（felmetatug vedotin）采用MMAE作为毒素，在三阴乳腺癌和HR阳性HER2阴性的乳腺中表现出20%以上的响应率，在B7-H4 高表达患者中同时表现出更佳的疗效。辉瑞在2023年底收购Seagen时获得了该ADC。

5. 一款TIL细胞管线研发终止

2月4日，Turnstone生物制药公司因制造成本过高，终止了其最后一个临床阶段的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法项目TIDAL-01，并计划进一步裁员。此举紧随该公司去年十月裁员60%之后，旨在最大限度地提高股东价值。TIDAL-01 是其目前唯一一个临床实验项目，正在多个 I 期临床试验中进行评估，用于治疗包括转移性结直肠癌、头颈癌和葡萄膜黑色素瘤等实体肿瘤。在 STARLING I 期临床试验中，TIDAL-01 在转移性结直肠癌患者中显示出积极的初步数据。在四个可评估的微卫星稳定转移性结直肠癌（MSS mCRC）患者中，客观缓解率（ORR）达到 25%，疾病控制率（DCR）为 50%。

6. 新型非阿片类小分子药物2期临床结果积极

2月4日，Algiax Pharmaceuticals公司宣布，在研疗法AP-325在治疗神经性疼痛的2a期临床试验中获得积极顶线数据。研究显示，该公司这一主打候选药物不仅有望迅速减轻神经性疼痛，还能在治疗后为患者带来持久的益处。AP-325起效迅速，在治疗不足两周内，疼痛强度数字评估量表（PI-NRS）显示具有临床意义的疼痛缓解。研究结束时，超过四分之一的AP-325组患者疼痛缓解达到或超过50%，而安慰剂组仅为11%。AP-325是一种GABAA受体的正向别构调节剂（PAM），是一种非阿片类小分子药物，旨在通过激活GABAA信号通路来缓解神经性疼痛。神经性疼痛是一种慢性疾病，常常与兴奋性和抑制性神经信号失衡有关。新闻稿指出，通过持续对抗神经的过度激活，AP-325有可能革新神经性疼痛的治疗方式。

7. 信达生物「信迪利单抗」联合疗法拟纳入优先审评，针对结肠癌

2月5日，CDE官网最新公示，信达生物申报的伊匹木单抗和信迪利单抗拟纳入优先审评，适应症为伊匹木单抗注射液联合信迪利单抗用于可切除的微卫星高度不稳定型（MSI-H）或错配修复缺陷型（dMMR）结肠癌患者的新辅助治疗。公开资料显示，这是信达生物在研的抗CTLA-4单抗IBI310与抗PD-1单抗信迪利单抗联合疗法，该联合疗法此前已经被CDE纳入突破性治疗品种。

行业资讯

1. Auron Therapeutics完成2700万美元B轮融资，开发抗癌蛋白降解剂

2月4日，Auron Therapeutics公司宣布，该公司完成2700万美元的B轮融资。同时，其潜在"first-in-class"的KAT2A/B蛋白降解剂AUTX-703的IND申请已经获得美国FDA的许可。该公司正在启动AUTX-703治疗血液恶性肿瘤的临床试验。本次B轮融资由DCVC Bio领投，并得到了Apollo Health Ventures、Arkin Bio Ventures、BrightEdge、Casdin Capital、Franklin Berger、Mubadala Capital、Polaris Partners以及启明创投美国部的支持。融资获得的资金将用于推进AUTX-703在急性髓系白血病（AML）患者中进行的1期临床概念验证试验，该试验将于今年第一季度开始患者招募。

2. 30亿欧元！赛诺菲从欧莱雅强力回购股份

近日，赛诺菲从欧莱雅处回购了欧莱雅所持有的约2.3%赛诺菲股份，售价为每股101.5欧元，交易总额达到30亿欧元（约合31.1亿美元）。赛诺菲在另一份声明中表示，此次交易也是其50亿欧元股票回购计划中的一部分。交易完成后，欧莱雅将继续持有赛诺菲7.2%的股份和13.1%的投票权。据了解，这笔交易将在未来几天内通过场外大宗交易完成。

3. 默沙东暂停向中国市场供应HPV疫苗

2月4日，默沙东在公布2024年财报的同时宣布，因中国市场对HPV疫苗需求疲弱，为加速库存消耗，将暂停向中国市场供应GARDASIL HPV宫颈癌疫苗。据默沙东刚刚公布的2024年财报显示，其全年总营收达到641.68亿美元，同比增长7%，制药业务收入574.00亿美元，同比增长7%。K药以293亿美元再度登顶药王，另一当家产品HPV疫苗（GARDASIL/GARDASIL 9），2024全年销售额仅86亿美元，同比下降了3%。首席财务官Caroline Litchfield表示，其在中国的分销商（重庆智飞生物）的出货量「大幅下降」，导致GARDASIL的库存水平「高于正常水平」。

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