2025年1月25日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 赛诺菲CD38单抗新适应症国内获批上市

1 月 24 日，赛诺菲宣布其 CD38 单抗「艾沙妥昔单抗」新适应症在国内获批上市，用于与硼替佐米、来那度胺和地塞米松 (VRd) 联合，治疗不适合自体干细胞移植 (ASCT) 的新诊断的多发性骨髓瘤 (NDMM) 成人患者。 艾沙妥昔单抗是全球首个获 FDA 批准与标准治疗 VRd 联合, 治疗不适合 ASCT 的 NDMM 患者的抗 CD38 单抗, 如今也成为中国首个且目前唯一获批该适应症的抗 CD38 单抗。

2. 拜耳「非奈利酮」新适应症上市申请获NMPA受理

1月24日，CDE官网最新公示，拜耳（Bayer）非奈利酮片的新适应症上市申请获得受理。拜耳本月上旬发布的新闻稿显示，其已经在中国和美国同时递交非奈利酮（finerenone）心力衰竭适应症上市申请，用于左心室射血分数（LVEF）≥40%的成年心衰患者，即左心室射血分数轻度降低（HFmrEF）或左心室射血分数保留（HFpEF）的心衰患者。非奈利酮是一种非甾体选择性盐皮质激素受体（MR）拮抗剂，该产品已经在全球包括中国、欧洲、日本美国在内的90多个国家和地区获准用于与2型糖尿病相关的慢性肾脏病。本次向CDE和美国FDA递交的非奈利酮心衰适应症上市申请是基于FINEARTS-HF研究阳性结果。

3. 强生FcRn抗体关键性3期临床结果发表于柳叶刀子刊

1月24日，强生公司宣布，《柳叶刀》子刊The Lancet Neurology已发表其关键性3期临床试验Vivacity-MG3的结果。这项研究评估了在研疗法nipocalimab在广泛的抗体阳性（抗AChR、抗MuSK和抗LRP4）的全身性重症肌无力（gMG）成年患者中的疗效。研究达到主要终点，在24周内，接受nipocalimab治疗患者的gMG疾病指标日常生活活动评分（MG-ADL）获得统计学显著和具有临床意义的改善。3期研究数据显示，从基线开始，nipocalimab可使总IgG的中位水平降低最多达75%。此外，研究还观察到常见的致病性IgG（如抗AChR抗体和抗MuSK抗体）水平在24周内显著下降。Nipocalimab是一款潜在“best-in-class”，靶向新生儿Fc受体的抗体疗法。

4. 阿尔茨海默病变构小分子公布1期临床结果

1月24日，Vigil Neuroscience今日宣布，其用以治疗阿尔茨海默病（AD）的在研TREM2小分子疗法VG-3927在1期临床试验中获得积极数据。分析显示，该疗法具有高度脑渗透性，并在患者脑脊液（CSF）中实现了高达约50%的游离TREM2（sTREM2）显著剂量依赖性降低。根据此积极结果，该公司预计于2025年第三季度启动VG-3927的2期试验。根据新闻稿，VG-3927是首个准备进入2期临床的每日一次口服TREM2小分子激动剂。

5. 诺和诺德发布Amycretin 1b/2a期数据，36周减重22%

1 月 24 日，诺和诺德公布了amycretin 1b/2a 期临床试验的顶线结果。Amycretin是一种单分子胰高血糖素样肽-1（GLP-1）和胰淀素受体激动剂，计划每周进行一次皮下注射。在评估治疗效果时，假设所有患者都坚持治疗，从平均基线体重 92.7 千克开始，接受amycretin治疗的患者，使用 1.25 毫克剂量（治疗 20 周）预计体重减轻 9.7%，使用 5 毫克剂量（治疗28 周）预计体重减轻 16.2%，使用 20 毫克剂量（治疗 36 周）预计体重减轻 22.0%。而接受安慰剂治疗的患者预计体重分别增加 1.9%、2.3% 和 2.0%。

行业资讯

1. 超16亿美元！艾伯维押注分子胶降解剂

1月23日，艾伯维（AbbVie）和Neomorph宣布达成一项合作和选择许可协议，为肿瘤学和免疫学的多个靶点开发新型分子胶降解剂。Neomorph将从AbbVie获得预付款，并有资格获得高达16.4亿美元的期权费和里程碑，以及净销售额的分层特许权使用费。此前Neomorph公司已与多家MNC达成过合作，2024年2月与诺和诺德达成14.6亿美元多靶点研发合作协议，发现用于心脏代谢和罕见疾病的新型分子胶降解剂；2024年10月与Biogen达成14.5亿美元研发合作，发现和开发分子胶降解剂，用于阿尔茨海默病、罕见神经和免疫疾病的优先靶点。

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