2025年1月21日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 葛兰素史克PD-1单抗获欧盟批准新适应症

1月20日，GSK 的 Jemperli（PD1单抗）获得了欧盟批准，用于一线治疗子宫内膜癌。该批准扩大了 Jemperli 的使用范围，将不匹配修复缺陷 (MMRp)/微卫星稳定 (MSS) 肿瘤患者也纳入其中。MMRp/MSS 肿瘤约占子宫内膜癌病例的 75%。此次批准基于 III 期 RUBY 试验的第一部分结果。该试验显示，与单独化疗相比，Jemperli 联合卡铂-紫杉醇化疗可使死亡风险显著降低 31%。此外，接受 Jemperli 联合化疗的患者中，61% 的患者在 2.5 年时存活，而单独化疗组的这一比例为 49%。联合治疗组的中位总生存期 (OS) 为 44.6 个月，比单独化疗组延长了 16.4 个月。

2. 科伦博泰PD-L1单抗在国内获批新适应症

1月20日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，科伦博泰的塔戈利单抗获批新适应症。根据公开资料及既往临床研究推测其新适应症为与化疗联用一线治疗复发性复发或转移性鼻咽癌。塔戈利单抗是科伦博泰自主研发的一种人源化IgG1κ亚型单抗，此前，塔戈利单抗已获批单药用于既往接受过二线及以上化疗失败的复发或转移性鼻咽癌患者的治疗。科伦博泰还开展了多项塔戈利单抗单药或联合芦康沙妥珠单抗治疗淋巴瘤、三阴性乳腺癌、非小细胞肺癌等疾病的临床研究。

3. 智翔金泰「赛立奇单抗」国内获批强直性脊柱炎新适应症

1月20日，NMPA官网显示，智翔金泰的赛立奇单抗注射液的新适应症上市申请已获批准，用于放射学阳性中轴型脊柱关节炎（强直性脊柱关节炎）。赛立奇单抗是一款由智翔金泰自主研发的重组全人源抗IL-17A单克隆抗体。2024年8月，赛立奇单抗首次获批上市，用于中、重度斑块状银屑病的治疗。

4. Arrowhead/维亚臻每季度一针小核酸降脂药上市申请获美国FDA受理

1月20日，Arrowhead Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受 plozasiran 用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS) 的新药申请 (NDA)，处方药使用者付费法案 (PDUFA) 行动日期为 2025 年 11 月 18 日，并表示目前不打算召开咨询委员会会议。Plozasiran（ARO-APOC3）是一款肝脏靶向的小干扰RNA药物，通过高效且持久地沉默载脂蛋白C-III (APOC3)的mRNA水平，以降低APOC3蛋白的表达，进而通过脂蛋白脂酶依赖性和非依赖性双重途径，有效降低血清甘油三酯和富含甘油三酯的脂蛋白及其降解残留物水平。本次NDA主要基于3 期 PALISADE 研究中的积极数据以及2期SUMMIT临床研究的支持性数据。维亚臻生物拥有plozasiran（普乐司兰纳、VSA001）大中华地区权益，目前该产品在中国正开展针对中国成人FCS患者的III期临床试验。

5. 7.2mg司美格鲁肽减重III期研究成功

1月17日，诺和诺德宣布7.2mg司美格鲁肽的减重IIIb期STEP UP研究取得了积极结果。STEP UP研究纳入了1407例BMI≥30kg/m的不伴糖尿病的肥胖成人患者，评估了司美格鲁肽（7.2mg，每周1次）、司美格鲁肽（2.4mg，每周1次）与安慰剂的减重效果和安全性。研究的主要终点为第72周患者的体重相对于基线的百分比变化以及体重至少下降5%的患者比例。结果显示，治疗第72周，7.2mg司美格鲁肽组患者的体重减轻效果优于安慰剂组，且数据具有统计学意义。7.2mg司美格鲁肽组、2.4mg司美格鲁肽组和安慰剂组患者的体重分别减轻了20.7%、17.5%和2.4%。此外，7.2mg司美格鲁肽组有33.2%的患者实现了体重减轻25%以上的效果，而2.4mg司美格鲁肽组和安慰剂组的这一比例分别为16.7%和0.0%。

6. 国产双靶点小分子1类新药拟纳入突破性治疗

1 月 20 日，CDE 官网显示，尚德药缘旗下天津辛夷尚德生物医药科技有限公司递交的 1 类新药 ACT001 胶囊拟被纳入突破性治疗，适应症为经过一线治疗或一线治疗中出现脑部新发病灶或原脑转移病灶进展的小细胞肺癌（SCLC）脑转移患者。ACT001 是一种 NF-κB/STAT3 双靶点抑制剂，曾获得 FDA 授予快速通道资格，用于治疗儿童弥漫性中线胶质瘤。此外，该药还获得 FDA 授予了针对胶质母细胞瘤（GBM）的孤儿药资格、针对携带 H3K27 突变的弥漫性中线胶质瘤的儿童罕见病资格，以及欧盟授予的针对 GBM 的孤儿药资格。

行业资讯

1. 康诺亚5.2亿美元授权CD20/CD3双抗，实现第4笔NewCo交易

1月20日，康诺亚和诺诚健华联合宣布，两家公司及其双方的合资公司共同与Prolium Bioscience达成许可合作，授权后者开发和商业化CD20×CD3双特异性抗体CM355（ICP-B02）。根据协议条款，Prolium Bioscience将获得在全球非肿瘤领域以及亚洲以外肿瘤领域开发、注册、生产和商业化CM355（ICP-B02）的权利。康诺亚和诺诚健华将获得最高5.2亿美元的总付款，包括首付款和近期付款，以及其他达成临床开发、注册和商业化里程碑的额外付款，并且双方将获得Prolium Bioscience的少数股权。同时，康诺亚和诺诚健华还将获得未来产品净销售额的分层特许权使用费。

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