2025年1月15日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 智翔金泰狂犬病病毒双特异抗体申报上市

1月14日，CDE官网显示，智翔金泰瑞的斯乐韦米单抗注射液（GR1801）上市申请已获受理，用于成人疑似狂犬病病毒暴露后的被动免疫。斯乐韦米单抗是全球首个用于狂犬病被动免疫的双特异性抗体，由智翔金泰自主研发，作用靶点为RABV的包膜糖蛋白（Glycoprotein，G蛋白）。该药为scFv+Fab结构的双特异性抗体，使用KIH技术解决重链错配问题，使用scFv融合技术解决轻链错配问题，通过靶向结合G蛋白表位I和/或III，阻断其与受体的结合，在狂犬疫苗主动免疫完全发挥保护作用前阻滞病毒对神经的侵染，预防狂犬病。截至目前，国内仅有2款抗狂犬病病毒抗体药物获批上市。

2. 乐普生物溶瘤病毒拟纳入突破性治疗

1 月 14 日，CDE 官网显示，乐普生物递交的 CG0070 注射液拟纳入突破性治疗，适应症为对卡介苗（BCG）无应答的高危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）伴原位癌（CIS）患者。CG0070（Cretostimogene Grenadenorepvec）是 CG Oncology 公司开发的一款具有双重作用机制的溶瘤病毒免疫疗法，靶向 Rb-E2F 通路，可选择性复制、裂解癌细胞并刺激免疫反应。乐普生物拥有 CG0070 在中国内地、香港、澳门地区的开发、制造和商业化权益。

3. 艾伯维c-MET ADC启动肺癌二线联合治疗临床

1月13日，艾伯维在clinical trials网站上，登记了下一代c-Met ADC药物Telisotuzumab Adizutecan 联合PD-1抗体 Budigalimab 二线治疗转移性鳞状非小细胞肺癌的1/2期临床试验NCT06772623，该临床预计于2025年2月底启动，入组人数为172例。此前于2024年9月27日，艾伯维宣布已向FDA递交c-Met靶向ADC药物telisotuzumab vedotin（Teliso-V，ABBV-399）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗既往接受过治疗的c-Met蛋白过表达、表皮生长因子受体（EGFR）野生型晚期/转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

4. 再生元PD-1抑制剂辅助治疗高危皮肤鳞状细胞癌显著提升无病生存期

1月13日，再生元制药宣布了3期C-POST试验的积极结果。该试验表明，PD-1抑制剂Libtayo®（cemiplimab）辅助治疗，能显著提高高危皮肤鳞状细胞癌（CSCC）患者术后的无病生存期（DFS），这一成果为这类患者的治疗带来了新希望。在首次预设的中期分析中，与安慰剂相比，接受Libtayo®治疗的患者疾病复发或死亡风险降低了68%（风险比：0.32；95%置信区间：0.20 - 0.51；$p<0.0001$）。这使得Libtayo®成为首个在辅助治疗高危CSCC中，展现出具有统计学意义和临床意义疗效的免疫疗法 ，而近期Keytruda®在相同辅助治疗场景下的3期试验却未能成功。

5. 绿叶制药新一代抗精神病药物在美国获准开展临床试验

1月14日，绿叶制药集团宣布，其自主开发的新一代抗精神病药物LY03020已获得美国食品药品监督管理局（FDA）许可开展临床试验，拟用于治疗精神分裂症。LY03020基于绿叶制药新分子实体/新治疗实体技术平台开发，是全球首个痕量胺相关受体1（TAAR1）和5-羟色胺2C受体（5-HT2CR）双靶点激动剂。临床前研究已表明，LY03020可显著改善精神分裂症阳性、阴性症状和认知障碍，且未见明显的EPS和体重增加、糖脂代谢异常等代谢综合征风险。LY03020亦在中国进入临床阶段。

行业资讯

1. 礼来25亿美元收购Scorpion，获得小分子PI3Kα抑制剂

1月13日，礼来公司和开Scorpion Therapeutics宣布，礼来公司将收购Scorpion的小分子PI3Kα抑制剂项目STX-478。STX-478是一种每日一次的口服突变选择性PI3Kα抑制剂，目前正在乳腺癌症和其他晚期实体瘤的1/2期临床试验中进行评估。根据协议条款，礼来将收购Scorpion，Scorpion股东将获得高达25亿美元的现金，包括预付款和在达到某些监管和销售里程碑后的后续付款。此外，作为交易的一部分，Scorpion将剥离一个新实体，以拥有其员工和非PI3Kα管线资产。

2. 吉利德17亿美元合作开发STAT6小分子疗法

1月13日，吉利德与LEO Pharma日前宣布达成战略合作伙伴关系，共同加速LEO Pharma的小分子口服STAT6项目的开发和商业化，旨在为炎症性疾病患者提供潜在治疗方案。根据该合作协议，吉利德将收购LEO Pharma的全部口服STAT6小分子抑制剂和靶向蛋白降解剂项目。吉利德将拥有开发、生产和商业化小分子口服STAT6项目的全球权利。LEO Pharma将有权选择在美国以外地区的皮肤病领域共同商业化口服项目。LEO Pharma将有资格获得总计高达17亿美元的款项，其中包括2.5亿美元的预付款。