我国首款干细胞药物上市！惠及慢性疾病领域！

2025年1月2日，我国首款脐带间充质干细胞药物艾米迈托赛注射液获批上市，适应症为：用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。该药物的上市开启了干细胞商业化的新纪元，是我国干细胞疗法领域的重要里程碑。

关于移植物抗宿主病

移植物抗宿主病是异基因造血干细胞移植后，来源于供者的淋巴细胞攻击受者组织发生的一类多器官综合征，表现为主要累及皮肤、胃肠道、肝、肺和黏膜表面的组织炎症、纤维化等。

间充质干细胞（MSC）药物治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病

2024年11月25日，《BMC Medicine》发表了一篇题为：Efficacy and safety of human umbilical cord-derived mesenchymal stem cells versus placebo added to second-line therapy in patients with steroid-refractory acute graft-versus-host disease: a multicentre, randomized, double-blind, phase 2 trial的研究论文，文章表明类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)患者对间充质干细胞具有良好的耐受性。

结果显示：40例接受间充质干细胞组治疗的患者中，有24例患者在第28天得到缓解，客观缓解率（ORR）为60%，对照组为50%。第56天时，间充质干细胞组客观缓解率为50%，明显高于34.2%的对照组，间充质干细胞组疾病控制率（DCR）为 42.5%，对照组为 31.6%。

截图源于参考资料1

生存率方面，间充质干细胞组2年生存率为71.1%，对照组为68.2%，生存率接近。

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美国FDA批准Ryoncil上市

2024年12月18日，美国FDA批准了同种异体骨髓来源的间充质基质细胞（MSC）疗法remestemcel-L-rknd （Ryoncil）用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。这是美国FDA首个批准的间充质基质细胞（MSC）疗法。

MSB-GVHD001 （NCT02336230） 中评估了疗效，结果显示：第 28 天的客观缓解率为 70%，16例患者达到完全缓解，22例达到部分缓解（PR）。

这两款产品的上市，是干细胞疗法的重大进步，为急性移植物抗宿主病患者带来了新的治疗选择与希望。未来，随着干细胞药物临床应用越来越成熟，监管政策不断完善，相信干细胞疗法将在更多领域发挥重要作用，为人类健康事业做出更大贡献，惠及更多的患者。