2025年1月4日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. DMD细胞疗法向美国FDA提交上市申请

1月3日，Capricor Therapeutics宣布，已完成向美国FDA提交生物制品许可申请（BLA），寻求完全批准其在研细胞疗法deramiocel（CAP-1002），用于治疗确诊为杜氏肌营养不良（DMD）相关心肌病的患者。根据新闻稿，如果获批，deramiocel将成为用于治疗DMD相关心肌病的首个获批疗法。Deramiocel是一种同种异体细胞疗法，它们由心脏来源细胞（CDCs）组成。此次滚动提交的BLA于2024年12月底顺利完成。申请的支持数据来源于Capricor在2期HOPE-2试验及其开放标签延长期（OLE）试验中的心脏相关数据。

2. 赛沃替尼+奥希替尼联合疗法申报上市

1月2日，和黄医药宣布赛沃替尼和奥希替尼联合疗法用于治疗伴有MET扩增的接受一线EGFR-TKI治疗后疾病进展的EGFR突变阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者的新药上市申请已获中国国家药品监督管理局受理，并予以优先审评。此次受理也将触发一项来自阿斯利康的里程碑付款。赛沃替尼（savolitinib，商品名：沃瑞沙）是一种口服的高选择性Met抑制剂，多中心、开放标签、随机对照的SACHI中国III期研究(NCT05015608)的数据支持了此项新药上市申请。

3. 司美格鲁肽咀嚼软糖上市，每月246美元

12月31日，Eden宣布上市司美格鲁肽咀嚼软糖，这是全球第一款司美格鲁肽咀嚼软糖。Eden旨在以无需针头注射的便捷形式提供司美格鲁肽等GLP-1药物的益处，并推动实现患者的个性化用药。目前，全球已有多款单靶点GLP-1和双靶点GLP-1药物上市，除了Rybelsus（司美格鲁肽片剂）以外均为注射剂型。根据Eden官网披露的信息，司美格鲁肽咀嚼软糖的售价包括三种方案，其中一年套餐价格为246美元/月。不过，Eden公司非制药企业，是一家数字健康公司，且此前诺和诺德曾在2024年5月回复《时代财经》采访时称，诺和诺德是唯一一家拥有获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的含有司美格鲁肽的药物的公司；美国FDA尚未批准任何司美格鲁肽生物类似物；任何声称提供或销售未被批准的、含有"司美格鲁肽配方"的产品的远程医疗服务提供方和调配药房，其原料来源均非诺和诺德。

4. 头对头K药，阿斯利康PD-1/TIGIT双抗启动III期临床

1月3日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，阿斯利康登记了一项Rilvegostomig或帕博利珠单抗联合化疗一线治疗转移性非鳞状非小细胞肺癌的全球III期研究（CTR20244980）。Rilvegostomig是一款靶向PD-1/TIGIT的双抗，这是一项随机、双盲、多中心、全球、III期研究，旨在评估Rilvegostomig联合化疗与帕博利珠单抗联合化疗相比一线治疗肿瘤表达PD-L1（TC≥1%）的非鳞状非小细胞肺癌参与者的有效性和安全性。主要终点是OS和PFS。该试验共有250家机构参与，国内计划入组132名受试者，国际878名受试者。

5. Navacaprant重度抑郁三期临床失败，股价大跌81%

1月2日，Neumora Therapeutics公布高选择性KOR拮抗剂Navacaprant治疗重度抑郁三期临床KOASTAL-1的数据，研究没有达到MADRW主要终点。受此消息影响，Neumora Therapeutics当天股价大跌81%，目前市值仅剩下3.2亿美元。Navacaprant为一款高选择性的KOR拮抗剂，对KOR与MOR的选择性大约310倍，显著高于Aticaprant和CVL-354。此前该药在重度抑郁二期临床中表现出有潜力的疗效数据，但三期临床中未能验证这一疗效。Navacaprant还在探索双相抑郁等适应症，预计2025年下半年获得二期临床顶线数据。

行业资讯

1. 辉瑞与Atavistik合作开发新型变构结合剂

1月2日，Atavistik Bio，一家致力于发现受人体自然调节剂启发的下一代精准变构疗法的生物技术公司，宣布已与辉瑞达成研究合作，以加速发现新型精准变构疗法，解决重大未满足的医疗需求。根据合作条款，Atavistik Bio将利用其专有的AMPS™平台来识别针对辉瑞选定的两个未公开靶标的新型变构结合剂。研究期结束后，辉瑞将有权选择授权这些项目。合作的财务条款尚未披露。

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