2024年12月28日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 百济神州PD-1单抗在美国获批新适应症，一线胃癌

12月27日，百济神州宣布美国FDA已批准百泽安®（替雷利珠单抗）联合含铂和氟尿嘧啶类化疗用于肿瘤表达PD-L1（≥1）的不可切除或转移性HER2阴性胃或胃食管结合部（G/GEJ）癌成人患者一线治疗。这是该药今年在美国获得的第二项批准。该项批准基于基于百济神州RATIONALE-305（NCT03777657）试验的结果。这是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球3期试验，旨在评估百泽安®联合化疗用于晚期不可切除或转移性G/GEJ癌成人患者一线治疗的有效性和安全性。该研究达到了其主要终点，表明这一治疗选择可带来具有统计学显著性和临床意义的总生存期（OS）获益，百泽安®联合研究者选择的化疗方案组的患者中位OS为15.0个月，而安慰剂联合化疗组的患者中位OS为12.9个月（n=997；HR：0.80 [95% CI：0.70, 0.92]；P=0.0011），前者的死亡风险降低20%。

2. 第一三共TROP2 ADC在日本获批上市，为全球首批

12月27日，第一三共宣布靶向TROP2的抗体药物偶联物（ADC）德达博妥单抗（Datopotamab deruxtecan，Dato-DXd）在日本获批上市，用于既往接受过化疗治疗的不可切除或转移性HR阳性、HER2低表达或阴性（IHC 0、IHC 1+或IHC 2+/ISH-）乳腺癌成人患者。此次德达博妥单抗获得批准是基于一项代号为TROPION-Breast01的全球性、随机、多中心、开放标签III期临床试验。该研究共纳入了700例乳腺癌患者，对比研究者选择的单药化疗（艾日布林、卡培他滨、长春瑞滨或吉西他滨）。结果显示，与对照组相比，Dato-DXd组患者的PFS延长时间具有统计学意义（6.9 vs 4.9个月，HR=0.63,p<0.0001）和临床意义。不过，另一主要终点总生存期（OS）的数据差异不具有统计学意义。

3. 华辉安健丁肝突破性疗法国内申报上市

12月27日，CDE网站显示，华辉安健的中和抗体HH-003（Libevitug，立贝韦塔单抗）申报上市。根据临床试验进展，推测本次申报的适应症为慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染。HH-003是华辉安健开发的全球首个靶向乙肝病毒（HBV）表面大包膜蛋白前S1（PreS1）区的中和抗体。华辉安健在欧洲肝病协会（EASL）2023大会上公布的一项II期研究结果显示，9例HBV & HDV共感染患者接受HH-003治疗24周和48周后，HDV RNA水平分别降低了2.18log10IU/mL和1.98log10IU/mL，分别有77.8%（7/9）和66.7%（6/9）的患者实现了病毒学应答，分别有60%（3/5）和40%（2/5）的患者恢复正常的ALT水平，分别有60%（3/5）和40%（2/5）的患者实现了病毒学应答且者恢复正常的ALT水平。

4. 又一项III期临床成功，正大天晴PD-L1单抗将申报第6项适应症

12月27日，正大天晴宣布贝莫苏拜单抗注射液联合化疗后序贯联合盐酸安罗替尼胶囊一线治疗晚期鳞状非小细胞肺癌（sq-NSCLC）的III期临床研究（TQB2450-III-12）取得积极结果。正大天晴计划于近期提交该项新适应症的上市申请，这将是贝莫苏拜单抗注射液申报的第6项适应症上市申请。TQB2450-III-12研究是一项多中心、随机、双盲、平行对照临床试验，旨在评估贝莫苏拜单抗注射液联合化疗后序贯联合盐酸安罗替尼胶囊对比替雷利珠单抗注射液联合化疗一线治疗晚期鳞状非小细胞肺癌（sq-NSCLC）的有效性和安全性。研究的主要终点为无进展生存期（PFS）。该研究是全球首个对比免疫PD-1联合化疗一线治疗sq-NSCLC取得积极结果的III期临床研究。详细研究数据将在近期开展的国际权威学术大会上公布。

5. 康宁杰瑞HER2双抗ADC获批III期临床，用于卵巢癌

12月27日，康宁杰瑞宣布，HER2双特异性抗体偶联药物（ADC）JSKN003获批一项III期临床研究（研究编号：JSKN003-306），用于对比研究者选择化疗治疗铂耐药复发性上皮性卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌。JSKN003是康宁杰瑞利用特有的糖基定点偶联平台自主研发的HER2双抗ADC，这是一项在既往接受过1-4线治疗的铂耐药复发性上皮性卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌患者全人群中进行的随机、开放、平行对照、多中心III期临床研究，旨在比较JSKN003与研究者选择化疗在上述人群中的疗效和安全性。

行业资讯

1. 12.5亿美元：强生引进Kaken的临床前STAT6抑制剂

12月26日，强生宣布引进日本药企Kaken Pharmaceutical的临床前阶段STAT6抑制剂KP-723的日本外全球权益，强生支付3000万美元预付款、12.175亿美元里程碑金额，以及个位数至低双位数比例的销售分成。STAT6为IL-4/13通路唯一的特异性转录因子，强生有自己的强大自免管线，希望通过布局STAT6强化在特应性皮炎和哮喘领域的布局。

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