2024年12月26日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 首个国产依达拉奉口服片剂在美申报上市，华东医药拥有中国权益

12月25日，澳宗生物宣布其自主开发的改良型新药依达拉奉口服制剂TTYP01片（依达拉奉片）已向FDA正式递交了新药上市申请，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，又称渐冻症）。该药于2021年获得FDA授予的孤儿药资格。据新闻稿，TTYP01是全球首款（且迄今唯一）依达拉奉口服片剂。与现有的注射剂和口服混悬液相比，依达拉奉口服片剂在用药便利性和患者依从性上具有显著的提升。今年7月，澳宗生物与华东医药就TTYP01所有适应症在中国大陆、香港、澳门和台湾地区的开发、注册、生产和商业化达成独家战略合作协议。据协议条款，澳宗生物获得10,000万人民币的首付款，开发、注册及销售里程碑付款总额最高达118,500万人民币，以及高达两位数的净销售额提成费。

2. 勃林格殷格翰口服HER2抑制剂拟纳入优先审评

12月25日，药监局官网显示，勃林格殷格翰的宗格替尼 (BI 1810631 ，Zongertinib) 片拟纳入优先审评品种，用于治疗携带HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过系统治疗的不可切除或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。此前，宗格替尼已获得美国FDA授予的快速通道和突破性疗法资格，以及CDE授予的突破性疗法资格。宗格替尼是勃林格殷格翰开发的一款不针对EGFR野生型的选择性HER2抑制剂，对所有主要的HER2突变均具有强效抑制的活性，而不会影响野生型EGFR（即正常 EGFR）信号通路，从而可避免其他泛-HER抑制剂TKI常见的野生型EGFR相关的剂量限制性毒性。2024年4月，中国生物制药与勃林格殷格翰达成战略合作协议，宗格替尼也是合作项目之一。

3. 翰森制药「培莫沙肽」一项临床III期结果在期刊发布，针对非透析CKD贫血

12月25日，翰森制药宣布，培莫沙肽注射液（商品名：圣罗莱®）治疗非透析CKD贫血患者III期临床研究于近日在国际肾脏病领域著名期刊Kidney International Reports（IF：5.7/Q1)在线发表。培莫沙肽是目前全球唯一获批上市的EPO模拟肽，为新型长效细胞生成刺激剂（ESA）类药物，2023年6月获NMPA批准上市。本次发表临床III期研究共纳入国内173例未接受过红细胞生成刺激剂（ESA）治疗的非透析慢性肾脏病（CKD-NDD）相关贫血患者，结果显示，在全分析集（FAS）中，培莫沙肽组疗效评估期Hb自基线平均升高19.2g/L，阿法依泊汀组则平均升高15.4g/L，两组差异为3.8g/L（95% CI，0.7-6.9，P=0.02），达到预设的非劣标准。在贫血获得纠正后，治疗组相比对照组有更多的患者Hb水平一直维持在100~120g/L的目标范围（15.9% vs 5.9%），表明培莫沙肽更有助于实现长期持续达标。安全性方面，培莫沙肽组治疗相关不良事件（AE）发生率更低（19.1% vs 29.3%）。

4. 百时美施贵宝PD-1复方制剂在中国申报临床

12月25日，根据CDE官网显示，百时美施贵宝（BMS）递交的一类新药BMS-986489的临床试验申请获受理。该药是由神经节苷脂岩藻糖基-GM1（FucGM1）抗体BMS-986012和PD-1抗体Nivolumab组成的固定剂量复方药物。在2期研究中，2023年8月的中期分析显示，相较Nivolumab+化疗，添加BMS-986012的三联疗法PFS中位数为5.8个月 vs 5.1个月，没有产生有意义的益处；然而2024年2月截止时进行的第二次分析旨在调查OS，BMS-986012化疗三联疗法的中位OS为15.6个月，而单独使用Opdivo加化疗的中位数为11.4个月，与对照组相比获益4.2个月，且对脑转移患者表现出了积极疗效。BMS计划将针对该药继续开展3期临床试验，以探索其疗效和安全性。

5. 一年两针siRNA在美国递交减重适应症临床试验申请

12月23日，Wave Life Sciences宣布提交WVE-007治疗肥胖的首个临床试验申请（CTA）。WVE-007是一种研究性GalNAc偶联的小干扰RNA（siRNA），旨在沉默抑制素βE（INHBE）基因表达，这将诱导脂肪燃烧（脂肪分解）以减轻体重，而不影响肌肉质量。Wave预计CTA将于2025年第一季度批准并启动WVE-007的首个人体研究。

行业资讯

1. 创响生物与纳斯达克上市企业Ikena Oncology达成合并协议

12月23日，国内Biotech创响生物宣布与美国纳斯达克上市的Ikena Oncology达成合并协议并完成一笔7500万美元的融资配售，合并和融资完成后，公司将以创响生物（ImageneBio）名字运营，以及合并后Ikena原有上市公司股东预计将拥有合并后公司约34.8%的股份。创响生物股东预计将拥有约43.5%的股份，融资投资者预计将拥有约21.7%的股份，换而言之创响生物将拥有纳斯达克上市公司的控制权，通过该交易实现美股借壳上市。据报道，该交易预计将为创响生物进一步开发自家核心管线OX40抗体IMG-007提供约1.75亿美元的资金，其中包括来自超额认购的定向增发的7500万美元。

2. 药明康德出售在美CGT业务

12月24日平安夜，药明康德发布公告，宣布将旗下WuXi ATU（药明生基）业务的美国和英国运营主体（Advanced Therapies和Oxford Genetics），转让给了一家美国的医疗投资基金Altaris。Advanced Therapies、Oxford Genetics分别为药明康德在美国、英国从事高端治疗CTDMO业务的运营主体。2024年1至11月，Advanced Therapies、Oxford Genetics合计营业收入约折合为人民币9.8亿元，占药明康德最近一个会计年度经审计营业收入的2.4%。本次交易不构成重大交易事项，不构成重大资产重组情况、不涉及关联交易。预计将在 2025 年上半年完成，详细财务条款暂未披露。

3. 华奥泰完成2亿元融资，投后估值32亿元

12月25日，华海药业发布公告，子公司华奥泰生物完成2亿元融资，由海璟创投独家投资。华奥泰此次融资投前估值30亿元，融资2亿元，投后估值32亿元。此次融资后，海璟创投持股6.25%，华海药业和华海投资持股比例降脂93.75%。华奥泰生物成立于2013年，为华海药业旗下专注大分子药物的子公司，目前已经建立起覆盖单抗、双抗、融合蛋白及ADC等多种药物形式的丰富研发管线。

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