2024年12月24日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 罗氏双抗新药「莫妥珠单抗」在中国获批上市

12月23日，NMPA官网最新公示，罗氏申报的莫妥珠单抗注射液（mosunetuzumab）上市申请已获得批准。根据CDE优先审评公示，该药本次用于治疗既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。莫妥珠单抗是一款靶向B细胞表面的CD20抗原和T细胞表面的CD3受体的T细胞衔接双特异性抗体，2022年6月在欧盟获批，同年12月获得美国FDA批准。FDA的批准是基于一项关键2期研究GO29781。结果显示，在接受莫妥珠单抗治疗的患者中，80%的患者出现了客观反应（包括完全反应和部分反应），大多数患者至少18个月内保持了反应（57%）。应答者的中位应答持续时间接近2年。60%的患者获得完全反应（CR）。

2. 两款帕妥珠单抗类似药同日获批上市，来自齐鲁制药、正大天晴

12月23日，NMPA最新批件显示，齐鲁制药、正大天晴帕妥珠单抗类似药同日获得批准上市，两款类似药分别于2023年1月、2023年5月递交上市申请。罗氏的曲妥珠单抗、帕妥珠单抗分别靶向HER2的不同表位，并开发了复方制剂已经上市。曲妥珠单抗已经有复宏汉霖、博锐生物、三生国健（伊尼妥单抗，序列不完全相同按2类新药申报）获批上市。而帕妥珠单抗除齐鲁制药、正大天晴之外，博锐生物、复宏汉霖也已经递交了上市申请。

3. 华润生物医药「瑞替普酶」新适应症获批上市

12 月 23 日，华润生物医药子公司申报的注射用重组人组织型纤溶酶原激酶衍生物（瑞替普酶）新适应症在国内获批上市，用于急性缺血性卒中（AIS）患者的溶栓治疗。此前该药已于 2007 年首次在中国获批（商品名：瑞通立），适用于成人由冠状动脉梗塞引起的急性心肌梗塞的溶栓疗法，能够改善心肌梗塞后的心室功能。此次瑞替普酶新适应症获批主要是基于一项多中心、随机对照、盲态结局的研究（NCT05295173）结果。研究结果显示，在主要疗效指标--获得良好功能预后的（90 天 mRS 评分 0-1 分）受试者比例方面，瑞替普酶治疗组与阿替普酶治疗组的比值不仅达到非劣效标准，同时在统计学上呈现优于阿替普酶治疗组的结果。

4. 康诺亚 IL-4R 「司普奇拜单抗」新适应症获批

12 月 23 日，NMPA 官网显示，康诺亚司普奇拜单抗第二个适应症获批上市，用于治疗慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CXSS2400055），此前该适应症已被纳入优先审评。司普奇拜单抗（CM310）是一种靶向 IL-4Rα 的高效、人源化抗体，它可双重阻断 IL-4 及 IL-13 的信号传导。2023 年 12 月，康诺亚宣布，司普奇拜单抗治疗慢性鼻窦炎伴鼻息肉的 III 期临床试验达到主要终点 (CM310-102208，CTR20221480)。而在今年 9 月 12 日，司普奇拜单抗首次在国内获批上市，用于治疗成人中重度特应性皮炎，成为国内首个、全球范围第二个获批上市的 IL-4Rα 抗体药物。

5. 首个 APOC3 siRNA 新药拟纳入优先审评

12 月 23 日，维亚臻 1 类新药普乐司兰钠注射液（VSA001）拟纳入优先审评，在饮食控制基础上，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平，进而减少急性胰腺炎的发生风险。目前该适应症已经在美国处于上市申请阶段。这也是该靶点全球首个申报上市的药物。VSA001 是一款肝脏靶向的小干扰 RNA（siRNA）药物，通过高效且持久地沉默载脂蛋白 C3（APOC3）的 mRNA 水平，以降低 APOC3 蛋白的表达，进而通过脂蛋白脂酶依赖性和非依赖性双重途径，有效降低血清甘油三酯和富含甘油三酯的脂蛋白水平。

行业资讯

1. 箕星引进闻泰医药口服小分子GLP-1受体激动剂

12月23日，箕星药业宣布从闻泰医药引进CX11（又称VCT220），一项口服小分子胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1 RA）的全球（除大中华区外）开发和商业化权益。该药在中国针对肥胖症和超重患者的注册性III期临床研究已于2024年11月启动，箕星计划于2025年启动一项针对肥胖和超重患者的全球（不包括大中华区）II期临床研究。

2. 7亿美元！济民可信抗IgE单抗授权海外

12月23日，RAPT Therapeutics宣布与济民可信就后者开发的处于临床阶段且半衰期延长的抗免疫球蛋白E（IgE）单克隆抗体JYB1904（RPT904）达成独家许可协议。根据许可协议的条款，RAPT获得在除中国大陆、香港、澳门和台湾以外全球范围内开发和商业化RPT904的权利。济民可信将获得3500万美元的首付款，在达到各种注册和商业里程碑后，最高可获得6.725亿美元里程碑付款及特许权使用费。RAPT计划首先针对食物过敏患者开展JYB1904的研发项目。另外，济民可信正在中国开展JYB1904治疗哮喘和慢性自发性荨麻疹（CSU）的II期临床研究。

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